Americký úřad FDA udělil označení Takeda's Oral Orexin Receptor Agonist TAK-994 Breakthrough Therapy Therapy (BTD)!

Společnost Takeda Pharmaceuticals (Takeda) nedávno oznámila, že americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil označení TAK-994 Breakthrough Therapy Designation (BTD), orálnímu agonistovi orexinu v klinické fázi fáze 2, zaměřenému na selektivní cílové receptory orexin-2 Targets.

V současné době je TAK-994 vyvíjen k léčbě nadměrné denní spavosti (EDS) u pacientů s narkolepsií typu 1 (NT1). Jedná se o chronické neurologické onemocnění, které mění cyklus spánek-bdění. EDS je charakteristickým příznakem NT1, který je charakterizován neschopností osoby zůstat vzhůru a bdělou po celý den a usínat neúmyslně nebo v nevhodnou dobu každý den.

BTD je nový kanál pro přezkoumání léčiv FDA, jehož cílem je urychlit vývoj a přezkum nových léků pro léčbu závažných nebo život ohrožujících onemocnění, a existují předběžné klinické důkazy, že ve srovnání se stávajícími léčivými přípravky jsou k dispozici nová léčiva, která mohou podstatně zlepšit stav onemocnění. Léky získané pomocí BTD mohou obdržet bližší pokyny, včetně vyšších úředníků FDA během výzkumu a vývoje, a jsou způsobilé pro průběžnou revizi a potenciální prioritní revizi během revize, aby bylo zajištěno, že pacientům budou v nejkratším čase poskytnuty nové možnosti léčby.

Podle informací zveřejněných Centrem pro hodnocení léčiv (CDE) Národní správy zdravotnických produktů (NMPA) byla TAK-994 v červenci 2020 udělena implicitní licence pro klinická hodnocení v Číně.

TAK-994 byla objevena laboratoří Takedy' v Shonan, Japonsko. Je součástí Open Innovation Center of Shonan Health Innovation Park a je hlavním produktovým kandidátem pro průkopnickou franšízu Takeda' s více aktivy zaměřenou na orexin. Tato BTD představuje důležitý milník v urychleném úsilí společnosti Takeda&č. 39 přinést tuto důležitou potenciální terapii pacientům s NT1.

FDA udělil TAK-994 BTD, částečně na základě raných a předběžných klinických údajů. Tato data ukazují, že u pacientů s NT1 může TAK-994 výrazně zlepšit objektivní a subjektivní výsledky měření denní bdělosti. V současné době TAK-994 prochází studií fáze 2 (TAK-994-1501). Údaje z dokončené studie fáze 2 budou oznámeny na budoucí vědecké konferenci po dosažení závěru studie.

Sarah Sheikh, vedoucí oboru neurovědy v Takedě', uvedla: „Pacienti s narkolepsií typu 1 mají nadměrnou denní spavost, což může znamenat, že často usínají v práci nebo ve škole. Pokud bude schválen, TAK-994 má potenciál změnit naše současné zacházení s NT1. Způsob, jak vyřešit problém vnitřního nedostatku orexinu v jádru onemocnění. Orexin hraje klíčovou roli v regulaci cyklu spánek-bdění lidského těla a podporuje cesty v mozku, které podporují přirozenou bdělost těla'"