Americký úřad FDA schválil Ryplazim (plazminogen): první lék k léčbě nedostatku plazminogenu!

Společnost Liminal BioSciences nedávno oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil společnost Ryplazim (plasminogen, human-tvmh) pro léčbu pacientů s nedostatkem plazminogenu typu (hypoplasminogenemie). Za zmínku stojí, že Ryplazim je první lék schválený FDA k léčbě nedostatku plazminogenu. Jedná se o vzácné genetické onemocnění, které může poškodit normální funkci tkání a orgánů a způsobit slepotu.

Při schvalování společnosti Ryplazim FDA rovněž vydala společnosti Liminal BioSciences poukázku na kontrolu priority vzácných pediatrických onemocnění (PRV), aby společnost odměnila za mimořádný přínos k vývoji nových léků na vzácná onemocnění. Poukaz lze uplatnit pro prioritní kontrolu jakýchkoli dalších nových aplikací drog a lze jej prodat nebo převést.

Bruce Pritchard, generální ředitel společnosti Liminal BioSciences, uvedl: „Toto schválení je důležitým milníkem pro společnost Liminal, pacienty, pečovatele a lékaře. Jsme velmi rádi, že Ryplazim bude poskytovat služby pacientům s vrozeným nedostatkem plazminogenu ve Spojených státech. Léčba. Přijatý poukaz na prioritní kontrolu (PRV) pro vzácná dětská onemocnění má také potenciál poskytnout společnosti Liminal nezředěnou hotovost na podporu našeho pokračujícího úsilí o pokrok a rozšíření naší strategie výzkumu a vývoje s malými molekulami."

Nedostatek plazminogenu je vzácné multisystémové a genetické onemocnění, které má zásadní dopad na zdraví a kvalitu života pacientů. U všech pacientů s nedostatkem plazminogenu jsou hladiny plazminogenu významně sníženy.

Plasminogen je přirozeně se vyskytující protein, který je syntetizován v játrech a cirkuluje v krvi. Aktivovaný plazminogen, plazmin, je základní složkou fibrinolytického systému a hlavním enzymem, který rozpouští trombus a odstraňuje extravazovaný fibrin. Proto je plazminogen nezbytný při hojení ran, migraci buněk, remodelaci tkání, angiogenezi a embryogenezi. Nedostatek plazminogenu vede k akumulaci fibrinu, což vede k rozvoji lézí, a tím zhoršuje normální funkci tkání a orgánů. Pokud tyto léze postihují oko, může to vést k oslepnutí.

Aktivní složkou přípravku Ryplazim je plazminogen, který se extrahuje a čistí z lidské plazmy. Léčba přípravkem Ryplazim pomáhá zvyšovat hladinu plazminogenu v plazmě, dočasně upravovat nedostatek plazminogenu, snižovat nebo eliminovat onemocnění.

Cesta aktivace plazminogenu (zdroj obrázku: GeneReviews)

Účinnost přípravku Ryplazim u pediatrických a dospělých pacientů s nedostatkem plazminogenu typu 1 byla potvrzena v jednoramenné otevřené klinické studii. Do studie bylo zařazeno 15 pacientů, jejichž výchozí hladiny aktivity plazminogenu byly mezi&<5% až="" 45%="" normálních="" hodnot.="" všichni="" pacienti="" dostávali="" dávku="" ryplazim="" 6,6="" mg="" kg,="" jednou="" za="" 2–4="" ​​dny,="" a="" pokračovali="" v="" léčbě="" po="" dobu="" 48="" týdnů,="" takže="" jejich="" minimální="" hladina="" aktivity="" plazminogenu="" byla="" alespoň="" o="" 10%="" vyšší="" než="" výchozí="" hodnota="" a="" nemoc="" byla="" léčena.="" klinické="">

Účinnost je založena na celkové míře klinické úspěšnosti po 48 týdnech, definované jako 50% pacientů s viditelnými nebo jinými měřitelnými neviditelnými lézemi, s alespoň 50% zlepšením počtu / velikosti nebo funkčního dopadu lézí od výchozí hodnoty. Výsledky ukázaly, že všichni pacienti, kteří měli při základním vyšetření jakékoli léze, zlepšili počet nebo velikost lézí alespoň o 50%. V této studii byl Ryplazim dobře snášen.

Schválení společnosti Ryplazim pro uvádění na trh představuje důležitý bod obratu, protože poskytuje pacientům s nedostatkem plazminogenu typu 1 první a tolik potřebnou terapii a poskytuje pacientům a rodinám novou možnost pomoci při zvládání příznaků onemocnění.