TransCon lidský růstový hormon získává USA A kvalifikace EU pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění

Ascendis Pharma oznámila v dubnu 15, 2020, že US Food and Drug Administration (FDA) udělil TransCon lidský růstový hormon (lonapegsomatropin) označení pro vzácná onemocnění k léčbě nedostatku růstového hormonu (GHD).

TransCon lidský růstový hormon je výzkum dlouhodobě působící prodrug růstového hormonu, který byl vyvinut do týdenní léčby GHD lék. TransCon lidský růstový hormon udržuje stejný způsob účinku jako denní léčba lidského růstového hormonu uvolněním stejné molekuly růstového hormonu. V současné době, neexistuje žádný schválený dlouhodobě působící růstový hormon terapie v USA nebo na evropském trhu. TransCon Lidský růstový hormon byl certifikován Evropskou komisí (EK) pro léčbu GHD v Evropě v říjnu 2019.

Léky schválené FDA pro léky na vzácná onemocnění odkazují na ty, které mohou bezpečně, účinně léčit, diagnostikovat, nebo zabránit vzácných onemocnění nebo podmínky postihující méně než 200.000 občanů USA, a může být bezpečnější nebo účinnější než schválené produkty. Označení léčivého přípravku pro vzácná onemocnění poskytuje určité výhody a pobídky pro vývojáře léků, včetně sedmiletého monopolního období amerického trhu ode dne registrace na trhu, osvobození od uživatelských poplatků FDA a daňových úlev pro klinický výzkum. Udělení označení léků pro vzácná onemocnění nezmění FDA 's regulační požadavky k určení bezpečnosti a účinnosti léků prostřednictvím vhodného a dobře kontrolovaného výzkumu na podporu schvalování a komercializace.