Léčba vzácných plicních onemocnění Boehringer Ingelheim je Nintedanib schválen v EU

21. dubna místního času boehringer Ingelheim oznámil, že Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) oficiálně schválila nintedanib k léčbě dospělých pacientů se systémovou interstidní morovou chorobou související s sklerózou (SSc-ILD).

Systémová skleróza (SSc), běžně známý jako "sklerodermie", je znetvoření, postižení, a potenciálně fatální vzácné autoimunitní onemocnění, které mohou způsobit různé nemoci, včetně plic, srdce, trávicí trakt, ledviny orgány tvoří jizvy (fibróza) a může způsobit život ohrožující komplikace. Když se plíce nakazí, způsobuje interstikální plicní onemocnění (ILD), nazývané SSc-ILD. Odhaduje se, že asi 80% pacientů s SSc bude postupovat do ILD, která se také stala klíčovým faktorem úmrtí pacientů s SSc, což představuje asi 35% úmrtí souvisejících s SSc.

Nintedanib je perorální inhibitor tyrosinkinázy s malou molekulou, který konkurenčně inhibuje receptor fibroblastového růstového faktoru (FGFR 1-3), receptor vaskulárníendoteliální růstový faktor (VEFRAF 1-3), receptory odvozené z krevních destiček (PDGFR α a β) a další receptorové tyrosinkinázy blokující signalizaci, která hraje klíčovou roli v proliferaci, migrace a přeměny fibroblastů, čímž se inhibuje plicní fibróza.

V září 2019 byl nintedanib schválen americkou FDA, aby oddálil pokles funkce plic u dospělých pacientů s SSc-ILD a stal se první a v současné době jedinou schválenou léčbou tohoto vzácného plicního onemocnění. Od nynějška byl nintedanib schválen pro indikace SSc-ILD v 15 zemích, včetně Kanady, Japonska a Brazílie.

Schválení ema bylo provedeno poté, co Výbor pro humánní lékařské výrobky (CHMP) kladně zaujífloval k léčbě SSc-ILD nintedanibem dne 27. Doporučení výboru CHMP a schválení programu EMA vychází z výsledků klinické studie FÁZE III SENSCIS. SENSCIS je největší randomizovaná kontrolovaná studie u pacientů s SSc-ILD, která zahrnuje 576 pacientů ve 32 zemích po celém světě. Ve studii byli pacienti náhodně zařazeni do dostávali nintedanib (150 mg dvakrát denně) nebo placebo. Primárním cílovým parametrem byla roční míra poklesu nucené vitální kapacity (FVC) u pacientů s SSc-ILD. Studie také shromáždila údaje o dalších projevech onemocnění. Klíčovými sekundárními cílovými parametry byly tloušťka kůže a kvalita života související se zdravím.

Výsledky ukázaly, že po 52 týdnech léčby, pomocí měření FVC, ve srovnání s placebem, pacienti s léčbou nintedanib skupinou výrazně snížili funkci plic o 44% (Roční míra poklesu upravená FVC: -52,4 ml / rok vs -93,3 ml / Rok, absolutní rozdíl: 41,0 ml / rok [95% CI: 2,9-79,0], p = 0,04). Studie také ukázala, že bezpečnost a snášenlivost nintedanibu při léčbě SSc-ILD je podobná léčbě pacientů s idiopatickou plicní fibrózou (IPF).

Ve skutečnosti je SSc-ILD třetí indikací nintedanibu. Dříve, lék byl schválen pro léčbu IPF ve více než 75 zemích po celém světě a prodávány pod značkou Ofev; to také bylo schváleno v několika zemích Prodává se pod značkou Vargatef pro léčbu nemalobuněčného karcinomu plic.

Hladká expanze indikace Nintedanib je pro Společnost Boehringer Ingelheim velmi důležitá. Jak patentová ochrana vyprší, jeho chronická obstrukční plicní nemoc (CHOPN) a astma trhák Spiriva (tiotropium) prodeje klesly, a společnost naléhavě potřebuje produkty na podporu své respirační franšízy, rychlý vzestup nintedanib nepochybně dělá tou nejlepší volbou.

V roce 2019 dosáhla společnost Boehringer Ingelheim ročních tržeb ve výši 21,28 miliard usd a umístila se na 16. Mezi nimi se prodej nintedanibu zvýšil o 31,6 % na 1,67 miliardy amerických dolarů.

Současně pokračuje rozšíření označení nintedanibu pro vzácná plicní onemocnění. Října 10, 2019, FDA udělil nintedanib průlomové terapie označení pro léčbu pacientů s chronickou progresivní fibrózy ILD. Těšíme se na nintedanib a další léky, aby splňovaly tuto velmi neuspokojenou potřebu. (Bioon.com)