Americký úřad FDA schvaluje aktualizaci štítku Aduhelm pro beta -amyloidovou protilátku

Společnost Biogen a její partner Eisai nedávno oznámili, že americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil aktualizaci štítku injekce přípravku Aduhelm (aducanumab-avwa) 100 mg/ml. Tato aktualizace obsahuje přidání určitého obsahu do oddílu indikace a použití (část 1), aby se zdůraznilo stádium onemocnění studovaného v klinických studiích (aktualizovaný obsah je podtržen kurzívou a zvýrazněn žlutou barvou):

Aduhelm je vhodný k léčbě Alzheimerovy' choroby (AD). Aduhelm by měl nejprve zahájit léčbu pacientů s AD s lehkou kognitivní poruchou nebo lehkou demencí v časném stádiu onemocnění. Jedná se o populaci léčenou v klinických studiích. V současné době nejsou k dispozici žádné údaje o bezpečnosti nebo účinnosti přípravku Aduhelm pro léčbu v dřívějším nebo pozdějším stadiu studovaného onemocnění. Tato indikace byla schválena zrychleným schvalovacím procesem založeným na redukci beta amyloidních plaků pozorovaných u pacientů léčených přípravkem Aduhelm. Trvalé schválení této indikace může záviset na ověření klinického přínosu v potvrzujících klinických studiích.

Alfred Sandrock, vedoucí oddělení výzkumu&A společnosti Biogen, uvedl: „Na základě našeho pokračujícího dialogu s lékaři předepisujícími léky, FDA a obhájci pacientů jsme předložili tuto aktualizaci štítku, abychom dále objasnili pacienty studované ve třech klinických studiích Aduhelm zkoušky, které podporují schválení. Komunita. Protože se klinická praxe přizpůsobuje tomuto důležitému plánu první léčby, slibujeme, že budeme i nadále naslouchat potřebám komunity."

Tato aktualizace vyjasňuje indikace zvýrazněním informací o stadiu onemocnění studovaného v klinickém hodnocení Aduhelm. Bojian a Eisai si v minulosti vyměnili informace o výzkumné populaci, včetně prohlášení společnosti vydaného 23. června 2021.

AD je nevratné a progresivní onemocnění mozku, které pomalu ničí paměť a myšlení lidí' a nakonec zničí schopnost provádět jednoduché úkoly. Ačkoli konkrétní příčina AD není zcela pochopena, je charakterizována změnami v mozku, včetně amyloidních plaků a neurofibrilárních (tau) spletenců, což vede ke ztrátě neuronů a jejich spojení. Tyto změny ovlivňují paměť a schopnost myšlení člověka'.

V červnu tohoto roku obdržel Aduhelm zrychlený souhlas od amerického FDA pro léčbu AD. Aduhelm představuje první lék svého druhu, který byl schválen pro léčbu AD, první novou terapii schválenou pro léčbu AD od roku 2003 a první terapii základní patofyziologie AD.

Výzkumníci hodnotili účinnost přípravku Aduhelm u celkem 3482 pacientů ve 3 samostatných klinických studiích (studie 1: NCT02484547; studie 2: NCT02477800; studie 3: NCT01677572). Tyto studie zahrnují dvojitě zaslepené, randomizované, placebem kontrolované studie dávkového rozmezí u pacientů s AD. U pacientů léčených přípravkem Aduhelm došlo u amyloidních β plaků k významné redukci v závislosti na čase a na čase, zatímco u pacientů v kontrolní skupině nedošlo ke snížení β amyloidových plaků.

Tyto výsledky podporují zrychlené schválení Aduhelmu' které je založeno na náhradním koncovém bodě poklesu plaků amyloidu beta v mozku, což je charakteristický rys AD. Ve studii bylo pro kvantifikaci amyloidových β plaků použito zobrazení pomocí pozitronové emisní tomografie (PET), aby se odhadla hladina amyloidních β plaků v komplexech oblastí mozku, u nichž se očekává, že budou široce ovlivněny patologií AD, a výsledky porovnat s ty očekávané. Byly porovnány oblasti mozku postižené touto patologií.