Vitrakvi je schválen ve Velké Británii pro léčbu NTRK Fusion solidní nádory

Německý farmaceutický gigant Bayer (Bayer) přesné onkologické léčivo Vitrakvi (larotrectinib) nedávno obdržel dobrou zprávu ve Velké Británii. National Institute of Health and Clinical Optimization (NICE) vydala pokyny pro schválení Vitrakvi pro použití v National Health Service (NHS) Spojeného království, pro pevné nádory, které obsahují neurotrofní receptor tyrosinkinázy (NTRK) genfúze u nádorů Dítěte a dospělých pacientů, konkrétně: pacienti s pozitivní množinou GENNTRK, lokálně pokročilé, metastatické nebo chirurgické resekce může způsobit vážné komplikace a neexistuje žádná uspokojivá alternativní možnost léčby. Stojí za zmínku, že Vitrakvi je první "neomezený druh rakoviny (nesouvisí s histologií)" lék poskytovaný Spojeným královstvím prostřednictvím Cancer Drug Fund (CDF) pro pacienty NHS.

Vitrakvi je průkopníkem perorální inhibitor TRK, což je histologie-nezávislá léčebná metoda, speciálně vyvinutá pro léčbu nádorů nesoucích genovou fúzi NTRK, bez ohledu na to, kde nádor vznikl v těle. TRK fúze-řízený nádory se mohou objevit v různých částech těla, obvykle u vzácných typů nádorů, a konvenční možnosti léčby (jako je chirurgie, chemoterapie, radioterapie, atd.) nemusí být uspokojivé. Vitrakvi má silnou účinnost u dětí a dospělých s TRK fúzními nádory, včetně primárních nádorů centrálního nervového systému (CNS) a mozkových metastáz, které mohou poskytnout vysokou míru remise a trvalé remise.

Na konci listopadu 2018, Vitrakvi obdržel první várku na světě ve Spojených státech, stal se prvním perorálním inhibitorem TRK schváleným v historii a prvním "neomezeným rakovinovým druhem, širokospektrálním" protinádorovým lékem nesouvisejícím s typem nádoru, otevřel novou éru léčby "nádora agnostik". V současné době je vitrakvi schválen v mnoha zemích a regionech po celém světě, včetně Evropské unie.

Rozhodnutí NICE ve Velké Británii bylo založeno na souhrnných údajích z celkem 102 pacientů ze studie fáze I dospělých pacientů, studie fáze II NAVIGATE dospělých a dětských pacientů a studie fáze I / II SCOUT dětských pacientů, z nichž 93 pacientů pocházelo z hlavní analytické skupiny a 9 dalších Pacienti s nádory primárního centrálního nervového systému (CNS). Výsledky ukázaly, že léčba přípravkem Vitrakvi prokázala vysokou míru remise, trvalou a rychlou remisi. Konkrétní údaje jsou následující: Hlavní sada analýz ukazuje, že celková míra odezvy (ORR) je 72 % (95% CI: 62,81), z nichž celková míra odpovědi (CR) je 16 % a míra částečné odpovědi (PR) 55 %. V další dodatečné analýze, včetně pacientů s primární CNS, ORR byl 67% (95% CI: 57,76), s CR 15% a PR 51%.

V době hlavní analýzy byl medián doby do první odpovědi u pacientů užívajících přípravek Viktarvy 1,81 měsíce. V době analýzy nebylo dosaženo mediánu trvání remise (rozmezí: 1,6+ až 38,7+ měsíců) a 75 % pacientů mělo trvání remise ≥12 měsíců. Z pacientů, kteří byli léčeni, 88% (95% CI: 81,95) bylo ještě naživu jeden rok po zahájení léčby. V době analýzy nebylo dosaženo mediánu přežití bez progrese (PFS). Byla hodnocena bezpečnost 125 pacientů s genovou fúzí NTRK. Většina nežádoucích účinků (AE) byla stupeň 1 nebo stupeň 2. Pouze 3 % pacientů musela léčbu trvale ukončit kvůli AE, ke kterým došlo během léčby. Devatenáct (15 %) pacientů hlásilo snížení dávky, z toho 10 (8 %) byly způsobeny nežádoucími účinky. Většina nežádoucích účinků, které vedly ke snížení dávky, se vyskytla během prvních tří měsíců léčby.

Viktarvy léčba TRK fúze-řízený dospělých a dětí s rakovinou má klinicky významné zlepšení kvality života pacientů (QoL). Ve dvou globálních multicentrických klinických studiích 60% dospělých pacientů hlásilo zlepšení globálního skóre zdraví EORTC QLQ-C30. U pediatrických pacientů hlásilo 76% pacientů zlepšení celkového skóre pedsQL.

Amanda Cunnington, Bayer UK 's ředitelem léků pro pacienty, řekl: "Bayer vítá NICE 's doporučení pro Viktarvy, protože to dá lékařům ve Velké Británii první příležitost poskytnout dospělým a dětským pacientům s TRK fúze-řízený rakovinou zaměřit se na jejich onemocnění Driver-specifické léčby. Bayer je hrdý na to, spolupracovat s NICE a UK National Service System (NHS) v průběhu hodnocení této průkopnické terapie, aby nové potenciálně prospěšné orální populace pacientů s rakovinou řízený TRK možnosti fúze léčba. "

NTRK genfúze je abnormální genetická změna, která existuje v široké škále nádorů, což vede k nekontrolované TRK signalizace a růstu nádoru. Stále více a více důkazů ukazuje, že gen NTRKs kódování TRKs protein může být abnormálně tavené s jinými geny, generování signálů, které mohou způsobit rakovinu růst v několika částech těla. TRK fúzní rakovina je obecně vzácné, postihující ne více než několik tisíc pacientů v Evropě každý rok. TRK fúze může ovlivnit děti i dospělé a vyskytuje se na různých frekvencích v různých typech nádorů.

Aktivní farmaceutickou složkou přípravku Vitrakvi je larotrectinib, což je silný, perorální, selektivní inhibitor tropomyosinreceptorkinázy (TRKs) určený k přímému zaměření TRK (včetně TRKB, TRKB a TRKC), což vede k vypnutí TRK pojistky signální dráhy růstu nádoru. TRK fúzní rakovina je obecně vzácné a postihuje ne více než několik tisíc pacientů v Evropě každý rok. Onemocnění může postihnout děti i dospělé a vyskytuje se na různých frekvencích v různých nádorech. V klinických studiích byl Vitrakvi zkoumán a léčen 29 solidních nádorů s různými histologiemi. Výsledky ukazují, že Vitrakvi má významnou a trvalou protinádorovou aktivitu proti nádorům TRK fusion, včetně primárních nádorů CNS a mozkových metastáz, bez ohledu na věk pacienta a histologii nádoru.

Zdroj:HezkéApporální lék VITRAKVI (larotrectinib), první léčba nezávislá na histologii, která má být dostupná v Anglii, pro děti a dospělé s rakovinou řízenou fúzí TRK