67 % pacientů má významně zlepšené příznaky efgartigimod myasthenia gravis dosahuje primárního cílového parametru fáze 3

Dnes, argenx oznámila, že vyvinula efgartigimod, "first-in-class" terapie zaměřené FcRn, klíčové fáze 3 klinické studie ADAPT v léčbě pacientů s anti-acetylcholinreceptor (AChR) protilátka pozitivní systémové myasthenia gravis (gMG) Hlavní studie koncový bod byl dosažen. Argenx plánuje předložit biologickou žádost o licenci (BLA) pro terapii FDA do konce tohoto roku.

MG je vzácné chronické autoimunitní onemocnění. Imunoglobulin G (IgG) protilátky narušit komunikaci mezi nervy a svaly, což způsobuje slabost a potenciálně život ohrožující svalovou slabost. Více než 85% pacientů s MG postupuje do gMG během 18 měsíců od nástupu, což vede k extrémní únavě a obtížím při mimice, řeči, polykání a pohybu. Pacienti s diagnózou AChR pozitivní protilátky (AChR-Ab+) představují přibližně 80%-90% z celkového počtu pacientů s GMG.

Efgartigimod je terapie "první ve své třídě" zaměřená na FcRn, která je určena ke snížení patogenních protilátek IgG a zablokování procesu recyklace IgG. Úlohou FcRn receptoru je zabránit degradaci IgG. Proto tím, že brání vazbě IgG a FcRn, IgG protilátky, které zprostředkovávají autoimunitní onemocnění mohou být vyčerpány rychleji, čímž se snižují příznaky onemocnění.

Klíčovou klinickou studií fáze 3 ADAPT je randomizovaná, dvojitě zaslepená kontrolní studie obsahující placebo. Údaje z horní linie ukazují, že 67,7 % pacientů s AChR-Ab+ gMG, kteří dostávali léčbu efgartigimodem, splnilo standard primární léčby cílového parametru, a to podle stupnice denní životní aktivity Myasthenia Gravis (MG-ADL), skóre pacienta se zlepšilo nejméně o 2 body po dobu 4 po sobě jdoucích týdnů ve srovnání s 29,7% ve skupině s placebem. Navíc 63,1 % pacientů ve skupině léčené efgartigimodem vykazovalo významnou remisi po vyhodnocení kvantitativním skóre myasthenia gravis (QMG) ve srovnání s 14,1 % pacientů ve skupině s placebem, kteří dosáhli stejné odpovědi. 40,0 % pacientů užívajících efgartigimod dosáhlo minimálního účinku příznaků, definovaného jako mg-ADL skóre 0 (asymptomatické) nebo 1, ve srovnání s 11,1 % ve skupině s placebem. Podrobné údaje o studii budou oznámeny na budoucí lékařské konferenci.

"Údaje ze studie ADAPT ukazují, že efgartigimod řídí rychlou a hlubokou remisi pacientů, včetně určitého procenta pacientů, kteří dosáhnou minimální nebo asymptomatické po léčbě," řekl Wim Parys, MD, vedoucí lékař argenxu. Předložení BLA efgartigimod fda do konce roku nám umožní udělat další krok směrem k poskytování léčby pacientům, kteří mohou mít prospěch z efgartigimod v roce 2021. Děkujeme všem pacientům a poskytovatelům zdravotní péče, kteří se zúčastnili studie ADAPT."