Astellas Prograf (Tacrolimus) schválen pro novou indikaci v USA

Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) nedávno schválil přípravek Astellas Prograf (takrolimus) pro nové použití v kombinaci s jinými imunosupresivy k prevenci odmítnutí orgánu u dospělých a pediatrických pacientů podstupujících transplantaci plic. Toto schválení je založeno na neinvazivní (observační) studii, která poskytuje důkaz o platnosti v reálném světě (RWE).

Ve Spojených státech byl přípravek Prograf původně schválen k prevenci odmítnutí orgánu u pacientů po transplantaci jater a později byl schválen k prevenci odmítnutí orgánu u pacientů po transplantaci ledvin a srdce. Prograf se také často používá v klinické praxi pacientů po transplantaci plic.

Toto schválení FDA je prvním schválením imunosupresiva, které má zabránit odmítnutí u dospělých a dětských pacientů podstupujících transplantaci plic. Prograf je jediným imunosupresivem schváleným pro použití v této populaci.

Toto schválení odráží: Podle předpisů FDA je dobře navržená, neinvazivní studie založená na údajích ze skutečného světa (RWD) vhodná pro daný účel ve srovnání s vhodnou kontrolou považována za adekvátní a dobře kontrolovanou.

Konkrétně na podporu schválení neinvazivního výzkumu pro tuto novou indikaci byl s podporou amerického ministerstva zdravotnictví a sociálních služeb (HHS) použit RWD z amerického vědeckého registru příjemců transplantací (SRTR). Tyto údaje jsou shromažďovány ze všech případů transplantace plic ve Spojených státech a soubor Death Master File of US Social Security Administration (SSA) slouží jako spolehlivé úložiště údajů o úmrtí, které poskytuje doplňující informace. Data ukazují, že ve srovnání s dobře zdokumentovanou přirozenou historií transplantačních léků bez nebo s velmi malým počtem imunosupresivních terapií mají pacienti po transplantaci plic léčeni přípravkem Prograf jako součást multidrogového imunosupresivního režimu výrazně lepší výsledky.

Kromě RWE z neintervenčních studií poskytly přesvědčivý důkaz účinnosti randomizované kontrolované studie s použitím přípravku Prograf v jiných transplantacích pevných orgánů. Další důkazy z klinických studií z výzkumných publikací podporují nezávislý přínos Prografu' jako součást multidrogového imunosupresivního programu.

Pokud jde o léky, přípravek Prograf mohou předepisovat pouze lékaři, kteří mají zkušenosti s imunosupresivní terapií a léčbou transplantací orgánů. Pacienti, kteří dostávají léky, by měli být léčeni v zařízeních vybavených dostatečnými laboratořemi a podpůrnými zdravotnickými prostředky. Prograf je spojen se zvýšeným rizikem lymfomu a dalších malignit a se zvýšenou náchylností k bakteriím, virům, plísním a prvokům, včetně oportunních infekcí.

V Číně je přípravek Prograf (tobolky takrolimu, injekce) indikován jako: prevence odmítnutí štěpu po transplantaci jater nebo ledvin a léčba odmítnutí štěpu po transplantaci jater nebo ledvin, kterou nelze kontrolovat jinými imunosupresivy.

Kromě toho existuje kapsle s prodlouženým uvolňováním takrolimu. Indikace jsou: prevence odmítnutí štěpu po transplantaci ledviny, prevence odmítnutí štěpu v udržovacím období po transplantaci jater, léčba dalších aplikací po transplantaci ledvin nebo jater Odmítnutí štěpu, které nelze kontrolovat imunosupresivy.

V srpnu 2020 byly částice takrolimu schváleny k prevenci odmítnutí štěpu po transplantaci jater nebo ledvin u dětí a k léčbě odmítnutí štěpu, které nelze po transplantaci jater nebo ledvin u dětí kontrolovat jinými imunosupresivy.