Cabometyx (cabozantinib) byl ve Spojených státech prioritně přezkoumán

Společnost Exelixis nedávno oznámila, že americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) přijal doplňkovou novou aplikaci léčiv (sNDA) pro cílené protirakovinné léčivo Cabometyx (kabozantinib) pro léčbu věku ≥12 let, progrese onemocnění po předchozí léčbě, radioaktivita Pacienti s jodem refrakterní (pokud je použitelný radioaktivní jod) diferencovaný karcinom štítné žlázy (DTC). FDA udělil sNDA prioritní přezkum a za cílové datum 4. prosince 2021 určil zákon o uživatelských poplatcích za léky na předpis (PDUFA).

SNDA je založena na výsledcích klíčové studie fáze 3 COSMIC-311. Data ukázala, že ve srovnání se skupinou s placebem měla léčebná skupina Cabometyx významné zlepšení v přežití bez progrese (PFS). V únoru 2021 na základě výsledků studie FDA udělil označení Cabometyx Breakthrough Therapy Designation (BTD) pro léčbu pacientů s DTC, kteří progredovali po předchozí léčbě a jsou na radioaktivní jód refrakterní (pokud je použitelný radioaktivní jód).

Dr. Michael M. Morrissey, prezident a generální ředitel společnosti Exelixis, řekl:" FDA' přijetí sNDA a prioritní kontrola je důležitým krokem k dosažení našeho cíle. Naším cílem je přinést Cabometyx dříve léčeným pacientům s radioaktivním jódem. Léčba diferencovaných pacientů s rakovinou štítné žlázy. Vzhledem k nedostatku standardní péče po léčbě anti-VEGFR, prokázaný přínos přežití bez progrese ve studii fáze 3 COSMIC-311 znamená, že pokud bude schválen, Cabometyx má potenciál stát se důležitým novým produktem pro léčebnou metodu těchto pacientů."

COSMIC-311 je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná klinická studie fáze 3 u pacientů, kteří již dříve absolvovali dvě terapie cílené na receptor vaskulárního endoteliálního růstového faktoru (VEGFR) a u nichž došlo k progresi onemocnění. Cílem studie je nábor přibližně 300 pacientů ve 150 lokalitách po celém světě. Ve studii byli pacienti randomizováni v poměru 2: 1 a dostávali 60 mg přípravku Cabometyx nebo placebo jednou denně. Primárními cílovými parametry jsou přežití bez progrese (PFS) a míra objektivní odpovědi (ORR).

Data ukázala, že studie dosáhla svého primárního cílového parametru: Ve srovnání se skupinou s placebem bylo přežití bez progrese (PFS) skupiny Cabometyx významně delší. V průběžné analýze tohoto plánu Cabometyx snížil riziko progrese onemocnění nebo úmrtí o 78% ve srovnání s placebem (HR=0,22; 96% CI: 0,13-0,36; p< 0,0001).="" bezpečnost="" v="" této="" studii="" je="" v="" souladu="" s="" dříve="" pozorovanou="" bezpečností="" přípravku="" cabometyx.="" podrobné="" výsledky="" studie="" byly="" vyhlášeny="" na="" výročním="" zasedání="" americké="" společnosti="" pro="" klinickou="" onkologii="" (asco)="" v="" roce="" 2021="" a="" zveřejněny="" v="" červenci="" 2021="" v="" the="" lancet="">

Rakovina štítné žlázy zahrnuje diferencovaný typ, medulární typ a anaplastický typ. Diferencovaný karcinom štítné žlázy představuje 90% všech případů a obvykle se léčí chirurgicky, následuje ablace radioaktivního jódu k odstranění zbývající tkáně štítné žlázy, ale asi 5%-15% pacientů je rezistentních na léčbu radioaktivním jódem. U těchto pacientů je očekávaná délka života pouze 3–5 let od objevení metastatických lézí.

Aktivní farmaceutickou složkou Cabometyxu jekabozantinib, což je inhibitor tyrosinkinázy (TKI), který má protinádorový účinek zaměřením na signální dráhy MET, VEGFR2 a RET. Může zabíjet nádorové buňky, omezovat metastázy a inhibovat cévy. generovat. Ve Spojených státech a Evropské unii je přípravek Cabometyx schválen k léčbě pacientů s pokročilým karcinomem ledvinových buněk (RCC) a hepatocelulárním karcinomem (HCC), kteří již byli dříve léčeni sorafenibem.