FDA schvaluje Fintepla

27. června FDA schválila perorální roztok amfetaminu pro flétnu Zogenix' Fintepla (dříve ZX008) pro syndrom Dravet starší 2 let. Toto schválení je založeno na výsledcích dvou dvojitě zaslepených kontrolovaných pokusů. Fintepla snižuje počet spasticit za měsíc o 50-60% ve srovnání s placebem na pozadí standardní terapie a rychlost epilepsie o alespoň 50% je také výrazně vyšší než u placeba. Přestože klinické studie celkem více než 700 lidí nezjistily, že tato dávka přípravku Fintepla způsobila kardiotoxicitu, ale vzhledem k dnešnímu případu Fen-Phena má toto schválení dvě černé choroby srdeční chlopně (VHD) a plicní hypertenzi (PAH). Krabice varuje, že produkt musí být prodán prostřednictvím systému REMS. Fintepla již dříve obdržel FDA prioritní schválení a osamocené drogové kvalifikace. Dnes ZGNX poprvé získal souhlas s tím, aby se Fintepla zvýšil o 24%, ale obavy investorů ohledně varování v černé skříňce způsobily, že se ZGNX sklouzl pod 13% a uzavřel se.

Analýza zdroje léčiva

Dravetova choroba' je vzácná těžká epilepsie s odhadovaným výskytem 1 z 20 000 až 20 000. Většina z tohoto onemocnění je způsobena inaktivační mutací genu zvaného SCN1A (kódujícího iontový kanál), ale neexistují žádné léky, které by neměly změnit tento cíl, a léky, které se na trhu prodávají, v podstatě kontrolují symptomy. Společnost GW Pharma zahájila přípravu kanabisdiolu (CBD) rok předtím. Sageovo poporodní depresivní léčivo, neurosteroidní hormon Zulresso, bylo také testováno na toto onemocnění a Fintepla je agonista 5HT receptoru. Tyto léky samozřejmě nesouvisejí s SCN1A.

Fintepla je jednou ze složek Fen-Phenu, amfetaminu. Tento lék způsobil obézním pacientům a původnímu výrobci Wyeth obrovské ztráty. Další soudní proces, podobný drogovému mediátoru, stále probíhá. V loňském roce byla francouzská drogová společnost Servier obviněna z nadměrné propagace této drogy. Existuje mnoho příkladů stažení drog z trhu a nejznámějším je reakce. Droga, která způsobila více než 10 000 tuleních dětských tragédií, se později stala účinným lékem pro mnohočetný myelom. Její jednoduchý derivát Revlimid je nyní králem drog s malou molekulou. Další analog, Pomalyst, byl minulý měsíc schválen pro sarkom Kaposi' . Očekává se, že inhibitor COX2 Wanluo, který kdysi poškodil ekonomiku a pověst Merck'

Dravetova choroba' je vzácná těžká epilepsie s odhadovaným výskytem 1 z 20 000 až 20 000. Většina z tohoto onemocnění je způsobena inaktivační mutací genu zvaného SCN1A (kódujícího iontový kanál), ale neexistují žádné léky, které by neměly změnit tento cíl, a léky, které se na trhu prodávají, v podstatě kontrolují symptomy. Společnost GW Pharma zahájila přípravu kanabisdiolu (CBD) rok předtím. Sageovo poporodní depresivní léčivo, neurosteroidní hormon Zulresso, bylo také testováno na toto onemocnění a Fintepla je agonista 5HT receptoru. Tyto léky samozřejmě nesouvisejí s SCN1A. Fintepla je jednou ze složek Fen-Phenu, amfetaminu. Tento lék způsobil obézním pacientům a původnímu výrobci Wyeth obrovské ztráty. Další soudní proces, podobný drogovému mediátoru, stále probíhá. V loňském roce byla francouzská drogová společnost Servier obviněna z nadměrné propagace této drogy. Existuje mnoho příkladů stažení drog z trhu a nejznámějším je reakce. Droga, která způsobila více než 10 000 tuleních dětských tragédií, se později stala účinným lékem pro mnohočetný myelom. Její jednoduchý derivát Revlimid je nyní králem drog s malou molekulou. Další analog, Pomalyst, byl minulý měsíc schválen pro sarkom Kaposi' . Očekává se, že inhibitor COX2 Wanluo, který kdysi poškodil ekonomiku a pověst Merck' Včera bylo řečeno, že nesprávné použití nebo nedostatečná optimalizace prvního léku bude mít negativní dopad na celý mechanismus. Seznam Fintepla může zajistit, že bezpečnější agonisté 5HT receptorů věnují větší pozornost léčbě tohoto závažného onemocnění. Amfetamin, bezpečnější analog Belviq, se prodává jako lék na hubnutí, ale byl nejprve prodán společnosti Eisai kvůli špatnému prodeji. V letošním roce bylo požádáno o stažení z trhu kvůli riziku nádoru. Ačkoli Belviq ukázal retrospektivní analýzou nízký stupeň rizika nádoru, je rozhodně lepší než Fintepla. Pokud je dávka také snížena, může být účinná pro epilepsii. Bezpečnost by měla být dominantní.

Off-label použití fluamphetamine před incidentem a vyhodnocení charakterizace u zebrafish později hrál důležitou roli v jeho správném jménu, ale důležitý důvod je že Dravet' nemoc je vážnější než hubnutí a může tolerovat jistou stranu efekty. Zda je nějaký lék hodný použití, je riskantnější a výhodnější. Pohotovostní medicína ICU&# 39 a diabetes s více než tuctem typů léčiv mají zcela odlišné bezpečnostní požadavky. Počátek pacientů s přípravkem Dravet je časný (asi jeden rok), časté a bolestivé, závažné mohou způsobit smrt. Velká většina pacientů navíc po zahájení epilepsie výrazně zpomalila svůj intelektuální vývoj, což je obrovská zátěž. V loňském roce Johnson& Práškový přípravek Johnson' K K Spravato byl schválen pro těžkou depresi. Tyto léky, které způsobily pacientům velké škody, lze znovu objevit. Ukazuje, že bez ohledu na to, zda se jedná o kouzelný lék, jako je metformin nebo trn, jako je fenfluramin, trvá dlouho a tvrdý výzkum, než najde nejlepší využití produktu. Pokud je výzkum dostatečný, nemusí být hranice mezi drogami a drogami tak velká, jak si lze představit.