Gilead Hepcludex (bulevirtid) požádal o zařazení na seznam ve Spojených státech a byl schválen v Evropské unii!

Společnost Gilead Sciences nedávno oznámila, že předložila žádost o licenci na biologický produkt (BLA) pro Hepcludex (bulevirtid) americkému Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA), což je potenciální první antivirový lék pro dospělé pacienty s kompenzovaným onemocněním jater, kteří jsou léčeni pro chronickou infekci virem hepatitidy D (HDV).

Pokud bude hepcludex schválen, stane se prvním léčebným režimem ve Spojených státech pro léčbu infekce HDV u dospělých pacientů s kompenzačním onemocněním jater. V Evropské unii získal Hepcludex podmíněné schválení pro uvedení na trh v srpnu 2020. Lék je prvním léčebným režimem v Evropě pro léčbu infekce HDV u dospělých pacientů s kompenzačním onemocněním jater.

V prosinci 2020 společnost Gilead oznámila akvizici společnosti MYR GmbH a zahrnula společnost Hepcludex do tašky. Při akvizici Gilead zaplatil 1,15 miliardy eur v hotovosti. Pokud bude Hepcludex schválen americkým úřadem FDA, Gilead zaplatí milníkovou platbu ve výši 300 milionů eur.

Dříve společnost Hepcludex získala označení Orphan Drug (ODD) pro léčbu infekcí HDV vydané Evropskou agenturou pro léčivé přípravky (EMA) a americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Kromě toho bylo přípravku Hepcludex také uděleno prioritní označení léčiva (PRIME) společností EMA a označení průlomového léčiva (BTD) fda. Projekt PRIME je podobný projektu BTD a jeho cílem je urychlit proces přezkumu klíčových léků v oblasti nedostatku léků a co nejdříve přinést prospěch pacientům. Aby mohl být lék certifikován jako PRIME nebo BTD, musí existovat předběžné klinické důkazy o tom, že lék má podstatný stav onemocnění, pokud jde o klinicky významné cílové parametry ve srovnání se stávajícími terapeutickými léky.

Hepcludex představuje nejpokročilejší klinickou léčbu hepatitidy D (hepatitidy D). Aktivní složkou léčiva je bulevirtid, což je první inhibitor vstupu viru ve své třídě vyvinutý k léčbě chronických infekcí virem hepatitidy B (HBV) a virem hepatitidy D (HDV). Lék může inhibovat HBV / HDV receptor NTCP na povrchu jaterních buněk a zabránit infekci regeneračních buněk a šíření virů v játrech.

Hepcludex mechanismus účinku

Toto podání BLA je založeno na výsledcích dokončených a probíhajících klinických studií fáze 2 (MYR202 a MYR203) a probíhající studie fáze 3 MYR301. Údaje podporují účinnost a bezpečnost přípravku Hepcludex (2 mg, jednou denně) po dobu 24 týdnů, což ukazuje, že přípravek Hepcludex významně snižuje virémii a zlepšuje funkci jater během léčebného období a zároveň má dobrou snášenlivost a bezpečnost.

Průběžné výsledky studie fáze 3 MYR301 ukázaly, že po 24 týdnech léčby dosáhlo 36,7 % pacientů infikovaných HHV ve skupině léčené bulevirtidem 2 mg virologické a biochemické odpovědi a 28 % ve skupině léčené bulevirtidem 10 mg a žádná antivirová léčba nebyla přijata pouze k pozorování. Skupina pacientů je 0%. Ve srovnání s pozorováním má léčba bulevirtidem 2 mg po dobu 24 týdnů statisticky významný účinek (p<0.001). compared="" with="" the="" observation="" group="" (5.9%),="" in="" the="" bulevirtide="" 2="" mg="" group,="" alanine="" aminotransferase="" (alt)="" decreased="" and="" normalized="" rapidly="" in="">50% osob infikovaných těžkými vozidly. Tyto výsledky posilují účinnost bulevirtidu pozorovanou v dokončené studii fáze 2 léčby HDV.

Na základě těchto průběžných výsledků je bezpečnost bulevirtidu během 24 týdnů léčby konzistentní s dříve dokončenými klinickými studiemi. Nebyly hlášeny žádné závažné nežádoucí účinky (AE) související s bulevirtidem, symptomatickým zvýšením žlučových solí nebo nežádoucími účinky vedoucími k ukončení léčby. Nejčastějšími pozorovanými nežádoucími účinky byly zvýšené hladiny žlučových solí v krvi (které mohou postihnout více než 1/10 pacientů), reakce v místě vpichu injekce (které mohou postihnout až 1/10 pacientů) a zhoršení onemocnění jater po ukončení léčby bulevirtidem (které mohou postihnout až 1/10 pacientů).