Jazzový onkologický lék Rylaze je schválen FDA pro léčbu ALL a LBL

Před několika dny byl Rylaze, onkologický lék od Jazz Pharmaceuticals, schválen americkým FDA pro léčbu dětských pacientů ve věku 1 měsíc a starších, kteří jsou alergičtí na E. coli-odvozenou asparaginázu a u kteří se vyvinula akutní lymfoblastická leukémie (ALL) nebo lymfoblastická lymfa. U dospělých pacientů s nádory (LBL) je lék schválen jako součást multidrogového chemoterapeutního režimu.

Přibližně 5 700 pacientů se každý rok vyvine VE Spojených státech a přibližně polovina z nich jsou děti. Odhaduje se, že 20% pacientů je alergických na standardní E. coli-odvozenou asparaginázu a klinická léčba vyžaduje náhražky, které mohou být tolerovány tělem tohoto typu pacienta. Podle FDA, tam byl nedostatek alternativních terapií na světě po mnoho let. Jazz Pharmaceuticals je první lék schválený agenturou. Lék lze použít u pacientů s přecitlivělostí na E. coli-odvozenou asparaginázu, což je akutní lymfoid Nedílnou součástí režimu chemoterapie pro buněčnou leukémii (ALL). Rylaze poskytuje těmto pacientům smysluplnou volbu.

Rylaze byl schválen na základě částečných údajů ze studie fáze II studie fáze II/III, která hodnotila různé režimy užívání léčiva. Studie fáze II studuje intramuskulární podání (IM) a část fáze III vyhodnotí účinnost intravenózního podávání léčiv. Onkologické centrum excelence FDA v tiskové zprávě uvedlo: "Toto schválení může poskytnout klíčovou složku potenciálně léčebné léčby pro děti a dospělé pacienty s tímto typem leukémie, což přináší alternativní řešení z udržitelných zdrojů."

Lék byl označen FDA jako lék na vzácná onemocnění pro léčbu ALL / LBL v červnu 2021. Poté, co byl lék BLA schválen, lék se připojil k programu Real-time Oncology Review (RTOR) k přezkoumání, což je iniciativa FDA Oncology Center of Excellence, která poskytuje pacientům bezpečnou a účinnou léčbu rakoviny. Podle Jazz Pharmaceuticals je lék jediným rekombinantní erwinia asparaginázou, který dokáže udržet klinicky významné úrovně aktivity asparaginázy po celou dobu léčby. Společnost očekává, že tato nová léčba bude k dispozici v polovině července.

Lék byl hodnocen ve studii se 102 pacienty, kteří byli alergičtí nebo tiše inaktivováni na chřest odvozený od E. coli. Hlavním ukazatelem testu je, zda pacient dosáhl a udržel určitou úroveň aktivity asparaginázy. Studie zjistila, že po injekci doporučené dávky 25 mg/m² intramuskulárně každých 48 hodin bylo cílové úrovně aktivity asparaginázy dosaženo u 94% pacientů.

Mezi nejčastější nežádoucí účinky léku patří přecitlivělost, toxicita pro slinivku břišní, trombóza, krvácení a jaterní toxicita. Retrospektivní analýza údajů z pediatrické onkologické skupiny více než 8 000 pacientů zjistila, že bez ohledu na to, zda se jedná o vysoce rizikové nebo standardní rizikové, pomalé včasné respondenty, v důsledku toxicity související s léčivem, došlo k výsledkům přežití pacientů, kteří nakonec neobdrželi kompletní léčbu Došlo k významnému snížení.

Po schválení Jazz uvedl, že bude i nadále spolupracovat s FDA a předloží další údaje pro kompletní kohortu pacientů k vyhodnocení intramuskulárního podání Rylaze a dalších administrativních opatření.