Multi-systémová atrofie nového léku! FDA udělil první rychlou kvalifikaci pro verdiperstat, perorální inhibitor myeloperoxidázy!

Biohaven je biofarmaceutická společnost zabývající se vývojem nových léků pro neurologická onemocnění. V polovině tohoto měsíce uvedla na americký trh lék na migrénu Nurtec ODT (rimegepant, 75 mg). Jedná se o první a jedinou regulačně schválenou rychle působící perorální desintegrační tabletu (ODT) lékovou formu antagonisty receptoru peptidu příbuzného s kalcitoninovým genem (CGRP), který se používá k akutní léčbě migrény dospělých (s aurou nebo bez aury).

Společnost nedávno oznámila, že US Food and Drug Administration (FDA) udělila verdiperstat inhibitor myeloperoxidázy (MPO) verdiperstat pro rychlou kvalifikaci (FTD) pro léčbu vícečetné systémové atrofie (MSA).

MSA je vzácné, rychle progresivní, fatální neurodegenerativní onemocnění s průměrnou dobou od nástupu do smrti 6-10 let. MSA může způsobit problémy s pohybem podobné Parkinsonově chorobě 0010010 # 39; trávení. V současné době neexistuje lék na MSA, je k dispozici pouze symptomatická terapie.

Cílem FTD je urychlit vývoj a rychlou revizi léků na závažné nemoci s cílem řešit závažné neuspokojené lékařské potřeby v klíčových oblastech. Získání rychlých kvalifikací pro experimentální drogy znamená, že farmaceutické společnosti mohou během R 0010010 zesilovače častěji interagovat s FDA; D fáze. Po předložení marketingových žádostí jsou způsobilé pro urychlené schválení a kontrolu priority, pokud splňují příslušné normy. Kromě toho jsou rovněž způsobilí k průběžnému přezkumu.

Irfan Qureshi, viceprezident pro neurologii v Biohavenu, uvedl: „Jsme velmi potěšeni, že FDA udělila verdiperstat rychlou kvalifikaci, zdůrazňující vysoké neuspokojené lékařské potřeby v populaci pacientů s MSA. Rychlá kvalifikace může pomoci urychlit vývoj verdiperstatu jako první terapie zaměřené na zpomalení postupu této devastující choroby. 0010010 quot;

chemický strukturní vzorec verdiperstat (Zdroj: medchemexpress.cn)

verdiperstat byl získán od AstraZeneca společností Biohaven v září 2018 a vývojovým kódem pro AstraZeneca je AZD 3241. verdiperstat je potenciálně prvotřídní, nevratný inhibitor myeloperoxidázy (MPO) pronikající do mozku. MPO je klíčovým faktorem patologického oxidačního stresu a zánětu v mozku. Ve Spojených státech a Evropské unii byl verdiperstatu udělen status drogy pro vzácná onemocnění pro léčbu mnohočetné systémové atrofie (MSA). Kromě toho má verdiperstat potenciál k léčbě dalších onemocnění souvisejících s oxidačním stresem, zánětem a neurodegenerací.

Ve studiích fáze I a fáze II bylo verdiperstatem léčeno více než 250 zdravých dobrovolníků a pacientů. U pacientů s MSA je obvykle tolerovatelná dávka až 900 mg dvakrát denně. Předběžné výsledky studie fáze IIa u pacientů s MSA ukázaly, že po 12 týdnech léčby se pacienti užívající placebo zhoršili o 4. 6 bodů v hlavním indexu účinnosti (jednotné skóre skóre MSA) , zatímco dostávali verdiperstat 300 mg BID dávku a 600 mg BID dávku U pacientů došlo k mírnému poklesu o 3. 7 bodů a 2. {{4 }} bodů. PET zobrazení translokačního proteinu (TSPO) u pacientů s Parkinsonovou chorobou 0010010 # 39; ukazuje, že verdiperstat může redukovat zánět v mozkových oblastech spojených s onemocněním. Kromě toho verdiperstat také významně snižuje aktivitu MPO v lidské krvi, což je biomarker, na který se léčivo váže na svůj cíl.

Biohaven v současné době provádí studii M-STAR III pro více zemí (NCT 03952806), aby vyhodnotil účinnost verdiperstatu pro MSA v přibližně 50 klinických centrech ve Spojených státech a Evropě. Společnost také spolupracuje s Massachusetts General Hospital na plánování klinického hodnocení, aby se vyhodnotila účinnost verdiperstatu při léčbě amyotropní laterální sklerózy (ALS).