Nefecon (budesonid) požádaný o zařazení do seznamu v EU: má potenciál pro nápravu nemocí!

Švédská biofarmaceutická společnost Calliditas Therapeutics nedávno oznámila, že Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) přijala žádost o registraci přípravku Nefecon' s (Budesonide) (MAA) a udělila zrychlené hodnocení, což je nový typ budesonidu, orální přípravek, lék je down-regulátor IgA1, který léčí primární IgA nefropatii (IgAN) cílenou down-regulací IgA1. V současné době Nefecon také prochází prioritní kontrolou amerického FDA a agentura rozhodne o přezkoumání do 15. září 2021.

Pokud bude schválen, Nefecon se stane první terapií specificky navrženou a schválenou pro léčbu IgAN s potenciálem pro korekci onemocnění. Po schválení hodlá Calliditas samostatně komercializovat Nefecon ve Spojených státech a očekává se, že droga bude na evropském trhu v první polovině roku 2022.

Renée Aguiar Lucander, generální ředitel společnosti Calliditas, uvedla:&„Přijetí Nefecon MAA společností EMA je důležitým krokem v našem úsilí přinést první schválený lék pacientům s IgAN. Těšíme se na spolupráci s EMA a cílem je být v prvním čtvrtletí roku 2022. Získané schválení pro Nefecon."

Nefecon je patentovaný orální přípravek obsahující účinnou a dobře známou účinnou látku budesonid pro cílené uvolňování. Podle hlavního modelu patogeneze je přípravek navržen tak, aby dodával léčiva do náplasti Peyer' v dolním tenkém střevě, kde onemocnění vzniklo. Nefecon je odvozen z technologie TARGIT, která umožňuje látkám procházet žaludkem a střevy, aniž by se vstřebávaly, a mohou být uvolňovány pouze pulzně, když se dostanou do spodní části tenkého střeva.

Jak ukazuje velká studie fáze 2b dokončená společností Calliditas, kombinace dávky a optimalizovaného profilu uvolňování je u pacientů s IgAN účinná. Kromě účinných lokálních účinků je další výhodou použití této účinné látky její nízká biologická dostupnost, to znamená, že přibližně 90% účinné látky je inaktivováno v játrech před dosažením systémového oběhu. To znamená, že v případě potřeby lze lokálně aplikovat léky s vysokou koncentrací, ale systémová expozice a vedlejší účinky jsou velmi omezené.

Výsledky části A klinického hodnocení NefIgArd

Calliditas je jedinou společností, která získala pozitivní údaje ve randomizovaných, dvojitě zaslepených, placebem kontrolovaných klinických studiích IgAN fáze 2b a fáze 3. Oba pokusy dosáhly primárního a klíčového sekundárního koncového bodu.

Předložení Nefecon MAA je založeno na pozitivních datech z části A klíčové studie fáze 3 NefIgArd. Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, mezinárodní multicentrická studie, jejímž cílem je vyhodnotit účinnost a bezpečnost přípravku Nefecon a placeba u 200 dospělých pacientů s IgAN. Jak již bylo zmíněno dříve, ve srovnání s placebem studie dosáhla primárního koncového bodu snížení proteinurie a ukázala, že eGFR byl stabilní po 9 měsících.

Předložené informace také obsahují klinická data ze studie NEFIGAN Phase 2, která také dosáhla primárních a sekundárních cílových parametrů studie NefIgArd. Obě studie ukázaly, že přípravek Nefecon byl obecně dobře snášen a výsledky těchto dvou skupin měly podobnou bezpečnost.