Sanofiho nová terapie faktoru VIII efanesoctocog alfa získala rychlou kvalifikaci od americké FDA!

Společnost Sanofi nedávno oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil efanesoctocog alfa (dříve BIVV001, rFVIIIFc-VWF-XTEN) zrychlenou kvalifikaci (FTD) pro léčbu pacientů s krevním onemocněním typu A. efanesoctocog alfa je nový typ léčby faktorem VIII, který je nezávislý na von Willebrandova faktoru (vWF) a poskytuje téměř normální úroveň faktorové aktivity po většinu týdne v režimu preventivní léčby jednou týdně.

V srpnu 2017 udělily americké FDA a Evropská komise (EK) označení léčivého přípravku pro vzácná onemocnění (ODD) efanesoctocog alfa. Sanofi a Sobi dosáhly spolupráce na vývoji a komercializaci efanesoctocog alfa.

Cílem zrychlené kvalifikace (FTD) je urychlit vývoj léků a rychlý přezkum závažných onemocnění s cílem řešit závažné nenasycené lékařské potřeby v klíčových oblastech. Získání zrychlující se kvalifikace pro experimentální léky znamená, že farmaceutické společnosti mohou komunikovat s FDA častěji během fáze výzkumu a vývoje. Po podání marketingové žádosti jsou způsobilé pro urychlené schválení a přednostní přezkum, pokud splňují příslušné normy. Kromě toho jsou rovněž způsobilé pro průběžné přezkoumávání.

Efanesoctocog alfa má potenciál změnit léčbu substitučním faktorem u pacientů s hemofilií A a představuje potenciální nový typ substituční terapie faktorem VIII. Poločas tradiční terapie faktorem VIII je omezen garde von Willebrandovým faktorem (vWF), který má omezit dobu, po kterou faktor zůstává v těle. efanesoctocog alfa je nový typ fúzního proteinu vyvinutý na základě inovativní fúzní technologie FC přidáním oblasti vWF a XTEN® peptidu pro prodloužení jeho doby v krevním oběhu.

Efanesoctocog alfa má potenciál poskytnout téměř normální ochranu proti krvácení po většinu týdne a zvýšení poločasu může snížit frekvenci preventivní léčby podáváním na jednou týdně.

V preklinickém modelu hemofilie A je hemostatický kontrolní účinek efanesoctocog alfa 4krát vyšší než účinek rFVIII. Očekává se, že lék poskytne pacientům s těžkou hemofilií A lepší a širší ochranu proti všem typům krvácení.

V současné době probíhající studie fáze 3 XTEND- 1 hodnotí bezpečnost a účinnost dříve léčených pacientů ve věku ≥12 let (n=150) se závažným krevním onemocněním typu A. XTEND-1 je otevřená, ne randomizovaná intervenční studie se 2 paralelními přiřazeními. Subjekty v preventivní skupině dostávaly 50 IU/kg profylaktické léčby efanesoctocog alfa každý týden po dobu 52 týdnů. Subjekty ve skupině léčené na vyžádání dostávaly efanesoctocog alfa (50 IU/kg) podle potřeby po dobu 26 týdnů a poté přešly na efanesococog alfa jednou týdně po dobu 26 týdnů.

V současné době efanesoctocog alfa prochází klinickým výzkumem a jeho bezpečnost a účinnost nebyla přezkoumána žádnou regulační agenturou.