STM: Genetická modifikace kmenových buněk může zlepšit diabetes

Podle nedávné studie, vědci použili buňky extrahované z kůže pacienta se vzácným inzulín-dependentní diabetes mellitus (Wolfram syndrom) k navození pluripotentních kmenových buněk a převést je do inzulín-sekretářské buňky. Editační nástroj CRISPR-Cas9 opravuje genetické vady, které způsobují syndrom. Tyto buňky pak implantovali myším a vyléčili cukrovku myší.

Tento výzkum od výzkumníků z University of Washington School of Medicine v St Louis naznačuje, že CRISPR-Cas9 technologie může sloužit jako mocná zbraň pro léčbu diabetu, zejména diabetes způsobené jedním genové mutace. Studie byla zveřejněna on-line v časopise Science Translační medicína v dubnu 22.

(Foto zdroj: Www.pixabay.com)

U pacientů s Wolframovým syndromem se v dětství nebo dospívání rozvine cukrovka a rychle vyžadují inzulinovou substituční léčbu, která vyžaduje více injekcí inzulínu denně. Většina pacientů zkušenosti vidění a rovnováhu problémy a další problémy. U mnoha pacientů může syndrom vést k předčasné smrti.

"Toto je poprvé, co CRISPR byl použit k opravě diabetu způsobené genetické vady," řekl co-vyšetřovatel Dr. Jeffrey R. Millman, odborný asistent medicíny a biomedicínského inženýrství na University of Washington.

Wolframův syndrom je způsoben mutacemi v jednom genu, takže vědci doufají, že pochopí, že kombinací technologie kmenových buněk s CRISPRem může být diabetes způsobený mutacemi opraven.

Před několika lety Millman a jeho kolegové zjistili, jak přeměnit lidské kmenové buňky na pankreatické beta buňky. Vědci vyvinuli novou technologii, která může efektivněji transformovat lidské kmenové buňky do beta buněk, které mají poměrně dobrý účinek na kontrolu hladiny cukru v krvi.

V této studii podnikli další kroky k extrakci těchto buněk od pacientů a používají nástroje pro editaci genů CRISPR-Cas9 na těchto buňkách k nápravě genetických mutací, které způsobily Wolframův syndrom (WFS1). Výzkumníci pak porovnali tyto genově editované buňky s beta buňkami vylučujícími inzulín ze stejné šarže kmenových buněk, které nebyly upraveny s CRISPRem.

Autor implantoval CRISPR-editoval buňky do myší s diabetem subkutánní implantací. Výsledky ukázaly, že diabetes rychle zmizel a hladina cukru v krvi zvířete zůstala normální po celých šest měsíců sledování. V dosahu. Naproti tomu myši, které dostávaly neupravené beta buňky, měly stále cukrovku.

V budoucnu, pomocí CRISPR opravit určité mutace v beta buňkách může pomoci těm, s diabetem způsobené více genetických a environmentálních faktorů. "Jsme nadšeni, že jsme schopni kombinovat tyto dvě technologie a používat CRISPR k nápravě genetických vad," řekl Millman. "Ve skutečnosti jsme zjistili, že opravené beta buňky se neliší od těch, které jsou odvozeny od kmenových buněk zdravých lidí bez diabetu."

Vědci řekli, že v budoucnu by měl být proces tvorby β buněk z kmenových buněk jednodušší. Vědci například vyvinuli méně invazivní metody, jak vyrobit indukované pluripotentní kmenové buňky z krve- pracují na vývoji kmenových buněk ze vzorků moči. (od Bioon.com)