Nový dlouhodobě působící růstový hormon TransCon hGH je zařazen na seznam ve Spojených státech a Čína je ve fázi III klinických studií.

Dánská biofarmaceutická společnost Ascendis Pharma nedávno oznámila, že předložila US Food and Drug Administration (FDA) týdenní dlouhodobě působící růstový hormon TransCon hGH (lonapegsomatropin) Bio Product License (BLA), dlouhodobě působící proléčivo lidského růstového hormonu (hGH), podávaný jednou týdně, používaný k léčbě nedostatku dětského růstového hormonu (GHD).

TransCon hGH je jediné proléčivo lidského růstového hormonu' navržené s&"Transient Conjugation GG"; patentovaná technologie. Mechanismus účinku tohoto léčiva se liší od jiných technologií dlouhodobě působících analogů růstového hormonu. Může zajistit, aby se nemodifikovaný a aktivní lidský růstový hormon uvolňoval v lidském těle po dobu 7 dnů a tkáňová distribuce aktivního lidského růstového hormonu v těle je v souladu s rekombinantním růstovým hormonem jednou denně (rhGH).

V současné době nebyla na amerických a evropských trzích schválena žádná dlouhodobě působící léčiva pro růstový hormon. TransCon hGH byl ve Spojených státech a v Evropě přiznán statusu léčivých přípravků pro vzácná onemocnění (ODD) pro GHD.

Ascendis plánuje ve třetím čtvrtletí letošního roku předložit Evropské lékové agentuře (EMA) žádost o registraci (MAA) pro léčbu TransCon hGH u dětí s GHD u Evropské lékové agentury (EMA). Společnost očekává zahájení klinického hodnocení fáze III v Japonsku, aby vyhodnotila TransCon hGH u dětí s GHD ve čtvrtém čtvrtletí. Kromě toho společnost strategickou investicí do VISEN Pharmaceuticals provádí klinické zkoušky fáze III TransCon hGH ve Velké Číně.

Deficit růstového hormonu (GHD) u dětí je závažné vzácné onemocnění způsobené nedostatečným růstovým hormonem vylučovaným hypofýzou. Děti s GHD mají nejen nízký vzrůst, ale také metabolické abnormality, psychosociální problémy, kognitivní deficity a špatnou kvalitu života.

Po desetiletí je standardem péče o GHD subkutánní injekce hGH jednou denně, aby se zlepšil růst a metabolické účinky. U ošetřovatelů a pacientů je denní léčebné zatížení injekcí velmi vysoké, což může vést ke špatnému dodržování předpisů a ke snížení celkového účinku léčby.

V březnu 2019 společnost Ascendis zveřejnila data nejvyšší úrovně o léčbě dětí TransCon hGH u dětí s fází heiGHt fáze GHDIII. Toto je randomizovaná, otevřená, pozitivní lékem kontrolovaná studie, která porovnává týdenní TransCon hGH s denním hGH (Genotropin).

Výsledky ukázaly, že studie dosáhla primárního koncového bodu: v 52. týdnu nebyl TransCon hGH nižší než denní hGH z hlediska roční míry výšky avatar (AHV, jednotka: cm / rok) a byl také lepší než denní hGH. Konkrétní údaje jsou, za použití analýzy kovarianční (ANCOVA) skupiny, která se má léčit, je léčebná skupina TransCon hGH AHV 11,2 cm / rok, denní hGH je 10,3 cm / rok (rozdíl mezi oběma skupinami: 0. {{ 8}} cm / rok, 95% CI: 0,22-1,50, p=0,0088).

Stojí za zmínku, že při každém sledování byla AHV v léčebné skupině TransCon hGH vyšší než v denní skupině léčené hGH a rozdíl v léčbě byl statisticky významný od 26. týdne (včetně 26. týdne). Podíl pacientů se špatnou odpovědí ve skupině léčené přípravkem TransCon hGH a denní skupině léčené hGH (AHV&<8,0 cm="" rok)="" byl="" 4%,="" respektive="" 11%.="" všechny="" analýzy="" citlivosti="" dokončené="" studií="" podporují="" hlavní="" výsledky="" a="" prokazují="" robustnost="" těchto="">

Ve studii byl TransCon hGH obecně bezpečný a dobře tolerovaný. Nežádoucí účinky byly v souladu s typem a frekvencí pozorovanou ve skupině léčené denně hGH a testované skupiny byly srovnatelné. V žádné skupině nebyly zjištěny žádné závažné nežádoucí účinky související se studovaným léčivem. V každé léčené skupině byla pozorována jedna závažná nežádoucí příhoda (1,0% ve skupině léčené přípravkem TransCon hGH a 1,8% v denní skupině léčené hGH), která nesouvisí se studovaným léčivem. V obou skupinách nebyly zjištěny žádné nežádoucí účinky, které by vedly k přerušení léčby zkoušeným léčivem.

TransCon znamená&"Transient Conjugation GG". Ascendis' proprietární platforma TransCon je inovativní technologie, jejímž cílem je vytvářet nové terapie, které optimalizují terapeutické účinky, včetně účinnosti, bezpečnosti a frekvence podávání. Molekula TransCon má tři složky: nemodifikovaný základní lék, inertní nosič, který ho chrání, a linker, který tyto dva dočasně spojuje. Po připojení nosič deaktivuje a chrání původní lék před vyčištěním. Po vstříknutí do těla začne fyziologické pH a teplota uvolňovat nemodifikované aktivní výchozí léčivo v předvídatelném uvolňování. Protože je původní lék nemodifikovaný, měl by jeho původní způsob působení zůstat nezměněn. Technologie TransCon může být široce používána v různých terapeutických oborech proteinů, peptidů nebo malých molekul a může být použita systémově nebo lokálně.

V současné době Ascendis využívá technologii TransCon k vybudování přední, plně integrované společnosti zabývající se vzácnými onemocněními. Společnost používá technologii TransCon a klinicky ověřené mateřské léky k vytváření nových terapií, které mají nejlepší účinnost ve své třídě, bezpečnost a / nebo pohodlí. Kromě GHD dětí' společnost vyvíjí také TransCon hGH ve fázi III klinické léčby dospělých GHD. Kromě toho má společnost ve klinické fázi II dva vzácné endokrinologické vlastnosti: (1) TransCon PTH je proléčivo s paratyroidním hormonem (PTH) s dlouhodobým účinkem, které se používá k léčbě hypoparatyreózy; (2) TransCon CNP je dlouhodobě působící natriuretický peptidový prekurzor typu C používaný k léčbě achondroplasie a jiných kostních onemocnění souvisejících s FGFR.

V roce 2018 založili Ascendis a Vivo Captital společný podnik na založení Weisheng Pharmaceutical se zaměřením na Velkou Čínu a zavázali se rozvíjet a propagovat Ascendis' endokrinní léčebný program vzácných onemocnění ve Velké Číně, zahrnující pevninskou Čínu a Hongkong, Macao a Tchaj-wan.

V říjnu 2019 byla žádost o klinické hodnocení fáze III TransCon hGH' schválena National Drug Administration (NMPA) k provedení klinické studie fáze III v Číně k léčbě nedostatku dětského růstového hormonu (GHD). TransCon hGH se stane prvním nemodifikovaným dlouhodobě působícím lidským růstovým hormonem Číny' používá se jednou týdně, který může nepřetržitě uvolňovat stejný lidský růstový hormon jako přípravek pro přípravu jednou denně ....