Americký úřad FDA udělil označení průlomové terapie zaměřené na první avexitid antagonisty GLP-1!

Eiger BioPharmaceuticals je biofarmaceutická společnost zabývající se vývojem a komercializací inovativních terapií k léčbě vzácných a super vzácných chorob. Nedávno společnost oznámila, že americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil avexitidu (dříve známému jako exendin 9-39) označení průlomové terapie (BTD) pro léčbu vrozené hyperinzulinémie (HI). Stojí za zmínku, že až dosud bylo všech 5 projektů osiřelých drog společnosti získáno BTD.

Avexitid je cílený, první ve své třídě antagonista GLP-1. V současné době se vyvíjí jako praktický a nový kapalný přípravek k podávání subkutánní injekcí k léčbě metabolických poruch, včetně vrozené hyperinzulinémie, extrémně vzácné, život ohrožující, trvalé hypoglykemické dětské nemoci, která může způsobit nevratné poškození mozku až 50% dětí.

BTD je nový kanál pro přezkoumání léčiv FDA, jehož cílem je urychlit vývoj a přezkum nových léků pro léčbu závažných nebo život ohrožujících onemocnění, a existují předběžné klinické důkazy, že ve srovnání se stávajícími léčivými přípravky jsou k dispozici nová léčiva, která mohou podstatně zlepšit stav onemocnění. Léky získané pomocí BTD mohou obdržet bližší pokyny, včetně vyšších úředníků FDA během výzkumu a vývoje, a jsou způsobilé pro průběžnou revizi a potenciální prioritní revizi během revize, aby bylo zajištěno, že pacientům budou v nejkratším čase poskytnuty nové možnosti léčby.

FDA udělil avexitid BTD na základě údajů ze 3 dokončených studií fáze 2 provedených na 39 novorozencích, dětech a dospívajících s vrozenou hyperinzulinémií.

Colleen Craig, MD, Eigerova viceprezidentka pro metabolické choroby, uvedla: „avexitid představuje slibnou a cílenou léčbu vrozené hyperinzulinémie. Existuje naléhavá, neuspokojená lékařská potřeba této nemoci. Schválené ošetření. Těšíme se na pokračující spolupráci s FDA."

avexitid: 31 aminokyselinových fragmentů exenatidu (zdroj obrázku: Eiger)

Inzulin je hlavní fyziologický hormon vylučovaný tělem za účelem kontroly hyperglykémie. Abnormální zvýšení sekrece inzulínu může vést k závažné hypoglykémii, která může vést k závažným komplikacím, včetně záchvatů, poškození mozku a kómatu. Glukagon podobný peptid-1 (GLP-1) je gastrointestinální (trakt) hormon, který se uvolňuje ze střevních L buněk po jídle. GLP-1 se váže na receptor GLP-1 na beta buňkách pankreatu a zvyšuje uvolňování inzulínu.

Avexitid je 31-aminokyselinový peptid, který selektivně cílí a blokuje receptory GLP-1, snižuje poruchy sekrece pankreatického inzulinu, čímž snižuje hypoglykémii nalačno a postprandiálně. Tento koncept prokázaly tři studie fáze 2 u 39 novorozenců, dětí a dospívajících s vrozenou hyperinzulinémií. Ve Spojených státech FDA udělil avexitidu označení průlomové terapie (BTD) pro léčbu vrozené hyperinzulinémie, označení léčiva pro vzácná onemocnění (ODD) pro léčbu hyperinzulinemické hypoglykémie (včetně vrozené hyperinzulinémie) a způsobilosti vzácných pediatrických onemocnění (RPDD) . V Evropské unii EMA udělila avexitid ODD k léčbě vrozené hyperinzulinémie.

V současné době je avexitid vyvíjen také k léčbě post-bariatrické hypoglykémie (PBH). Klinický projekt avexitide PBH ošetřil 54 pacientů s PBH ve 4 klinických studiích fáze II, včetně hospitalizace a ambulantní léčby. Výsledky ukazují, že avexitid má velmi dobrý účinek při léčbě PBH. Eiger obdržel jednomyslný souhlas od amerického FDA a EU EMA o jediné klinické studii fáze 3 pro pacienty s PBH.

avexitid je nový typ léčby PBH. PBH je chronické onemocnění, ke kterému dochází u pacientů po bariatrických operacích, což má za následek extrémně nízké hladiny glukózy v krvi po jídle. Silné záchvaty PBH mohou vést ke změnám duševního stavu, ztrátě vědomí, záchvatům a mdlobám. Vzhledem k rostoucímu výskytu morbidní obezity se zvyšuje i počet bariatrických operací, což má za následek nárůst počtu pacientů trpících PBH. V Evropské unii bylo avexitidu uděleno označení léčivého přípravku pro vzácná onemocnění pro léčbu syndromu hypoglykemie odvozeného z pankreatických ostrůvků (NIPHS); ve Spojených státech bylo avexitidu uděleno označení léku na vzácná onemocnění pro léčbu hyperinzulinemické hypoglykémie. Obě tyto dvě široké kvalifikace léčiv pro vzácná onemocnění zahrnují PBH.