U.S. FDA schválil Octagam 10%: první intravenózní imunoglobulin (IVIg) pro léčbu dospělé dermatomyositidy!

Octapharma USA nedávno oznámila, že Americký úřad pro potraviny a léčiva (FDA) schválil Octaam 10% (intravenózní imunoglobulin [člověk]), což je první a jediný lék používaný k léčbě dermatomyositidy dospělých (dermatomyositida, DM) intravenózního imunoglobulinu (IVIg). Dermatomyositida je vzácné imunitně zprostředkované zánětlivé onemocnění. Octagam 10% je imunoglobulin [lidský] intravenózní injekční roztok, který byl schválen ve Spojených státech pro léčbu chronické imunitní trombocytopenické purpury (ITP) u dospělých.

FDA schválila Octagam k léčbě dermatomyositidy na základě výsledků klinického hodnocení Fáze 3 ProDERM (ClinicalTrials.gov číslo: NCT02728752). Jedná se o pivotní randomizovanou klinickou studii a první studii, která hodnotí dlouhodobou účinnost a bezpečnost IVIg při léčbě dermatomyositidy dospělých. Tato prospektivní, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná klinická studie fáze 3 zahrnovala 95 pacientů ve 36 klinických centrech po celém světě (včetně 17 ve Spojených státech) a je největší studií hodnotící IVIg jako možnost léčby dermatomyositidy.

Rohit Aggarwal, člen řídícího výboru výzkumu PrimDRM a lékařský ředitel Centra pro artritidu a autoimunitu na Lékařské fakultě Univerzity v Pittsburghu, řekl: "Výzkum ProDERM bude mít významný dopad na klinickou praxi, protože IVIg se stane důležitou možností léčby pro pacienty s dermatomyositidou. Tento výzkum Poskytuje lékařům větší důvěru v účinnost a bezpečnost IVIg a poskytuje cenné informace o tom, které typy pacientů jsou nejvhodnější pro léčbu."

Dermatomyositida je vzácné idiopatické autoimunitní onemocnění neznámé příčiny, které postihuje přibližně 10 lidí na milion amerických obyvatel. Pacienti s dermatomyositidou obvykle trpí kožní vyrážkou, chronickým zánětem svalů a progresivní svalovou slabostí. Onemocnění obvykle postihuje dospělé ve věku 40 až 60 let a děti od 5 do 15 let. Komplikace dermatomyositidy zahrnují dysfagii, aspirační pneumonii, dýchací problémy a usazeniny vápníku ve svalech, kůži a pojivových tkáních. Ve srovnání se srovnáním běžné populace je úmrtnost pacientů s dermatomyositidou více než třikrát vyšší.

Flemming Nielsen, prezident Octapharma USA, řekl: "Schválení Octaamu FDA® 10% jako bezpečné a účinné léčby dermatomyositidy dospělých, je vzrušující zprávou pro pacienty, kteří se dříve spoléhali na neschválenou léčbu. Octaharma je odhodlána poskytovat život zachraňující a život zlepšující terapie pro pacienty se vzácnými onemocněními. Těšíme se na spolupráci s organizacemi pacientů a lékařskou komunitou na rozvoji vzdělávacích a dalších podpůrných programů pro poskytování služeb pacientům s dermatomyositidou."

Klinická studie ProDerm zahrnovala počáteční 16týdenní dvojitě zaslepené, placebem kontrolované období. Pacienti byli randomizováni tak, aby dostávali vysokodávkové octagam 10% (2 g/kg) nebo placebo jednou za 4 týdny. Po počátečním léčebném období následuje 24týdenní otevřené expanzní období. Pokud se stav pacienta během studie zhorší, je mu umožněno změnit léčebný plán. Ve studii byl k měření odpovědi pacienta na léčbu použit standard reakce na myositidu z roku 2016 American College of Rheumatology (ACR)/Evropská unie proti revmatismu (EULAR).

Výsledky ukázaly, že v prvním 16týdenním dvojitě zaslepeném léčebném období reagovalo na léčbu pozitivně 78, 7% pacientů, kteří dostávali octagam, zatímco 43, 8% pacientů, kteří dostávali placebo, reagovalo na léčbu pozitivně. Po přechodu na IVIg během expanzního období byla míra odpovědi skupiny užívající placebo ve 40. týdnu podobná odpovědi skupiny Octagam 10% v 16. týdnu (minimální zlepšení bylo 70%). V souladu s celkovým primárním cílovým parametrem vykazovaly sekundární cílové parametry (včetně všech podpobodů celkové stupnice zlepšení [TIS] s výjimkou svalových enzymů, oblasti dermatomyositidy a indexu závažnosti [CDASI]) ve srovnání s placebem , ivig léčba také statisticky významné zlepšení. Ve studii je bezpečnost a snášenlivost IVIg v souladu s dříve hlášenými bezpečnostními výsledky léčby IVIg.