Americká FDA schválila Arcalyst: pro léčbu pacientů ve věku ≥ 12 let a snižuje riziko recidivy!

Kiniksa Pharma je americká biofarmaceutická společnost, jejíž aktiva jsou navržena k regulaci imunitních cest k léčbě různých nemocí. Společnost nedávno oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil přípravek Arcalyst (rilonacept) pro děti a dospělé ve věku ≥ 12 let k léčbě recidivující perikarditidy a ke snížení rizika recidivy. Snížení rizika recidivy u dospělých a dětí ve věku 12 let a starších. Obchodní uvedení na trh se očekává v dubnu 2021. Kiniksa očekává, že společnost Arcalyst bude oficiálně uvedena v dubnu 2021.

Za zmínku stojí zejména to, že Arcalyst je první a jediný lék schválený americkým FDA pro léčbu rekurentní perikarditidy. Arcalyst je týdenní, subkutánně injikovaný rekombinantní fúzní protein, který může blokovat signalizaci interleukin-1α (IL-1α) a interleukin-1β (IL-1β).

Recidivující perikarditida je vysilující onemocnění, které narušuje životy pacientů. Data ukazují, že recidivující perikarditida pochází z patofyziologie vnitřního autozánětu zprostředkovaného IL-la a IL-lp. Toto schválení podporuje koncept cílených strategií imunomodulační léčby a znamená posun v léčbě pacientů s tímto ničivým onemocněním.

Schválení Arcalystu FDA&# 39 pro léčbu rekurentní perikarditidy je založeno na pozitivních datech studie RHAPSODY fáze 3. Tato studie je klíčovou studií fáze 3 přípravku Arcalyst při léčbě rekurentní perikarditidy. RHAPSODY dosáhl předem stanoveného primárního cílového parametru (čas do prvního opakování perikarditidy) a všech primárních a sekundárních cílových parametrů účinnosti během období náhodného vysazení a byly statisticky významné.

Data ukazují, že léčba přípravkem Arcalyst klinicky významně zlepšila výsledky související s významnými nenaplněnými lékařskými potřebami při relapsu perikarditidy. Již po první dávce se bolest a zánět hlášené pacientem rychle a kontinuálně snižovaly. Medián doby od zahájení léčby do odpovědi na léčbu byl 5 dní a míra odpovědi na léčbu byla 97%. Riziko rekurentních příhod perikarditidy u pacientů randomizovaných k léčbě přípravkem Arcalyst bylo sníženo o 96% (HR=0,04, p&<; 0,0001),="" 92%="" dnů="" studie="" nemělo="" bolest="" nebo="" nanejvýš="" mírnou="" bolest,="" ve="" srovnání="" se="" 40%="" v="" placebo="" skupina=""><; 0,0001)="" 0,0001).="" ve="" studii="" byly="" nejčastějšími="" nežádoucími="" účinky="" reakce="" v="" místě="" vpichu="" a="" infekce="" horních="" cest="" dýchacích.="" data="" studie="" rhapsody="" byla="" publikována="" v="" mezinárodním="" lékařském="" časopise&„new="" england="" journal="" of="" medicine="" gg“;="" (nejm),="" a="" zároveň="" oznámeno="" na="" vědeckém="" zasedání="" american="" heart="" association="" v="" roce="">

Společnost Arcalyst byla objevena společností Regeneron Pharma a v únoru 2008 obdržela předběžný souhlas FDA k léčbě periodického syndromu spojeného s studeným pyridinem (CAPS), včetně familiárního syndromu studeného autoinflamatoria (FCAS) a syndromu Muckle-Wells (MWS, vzácné dědičné periodické syndrom horečky), následně schváleno v prosinci 2020 u pacientů s nedostatkem receptoru interleukinu-1 (receptoru IL-1) (DIAR) Udržujte remisi.

Společnost Kiniksa získala v roce 2017 licenci společnosti Arcalyst od společnosti Regeneron k hodnocení onemocnění, o nichž se předpokládá, že jsou zprostředkována IL-1α a IL-1β, včetně rekurentní perikarditidy. Jak je uvedeno v licenční smlouvě společnosti Arcalyst, poté, co FDA schválí opakovanou perikarditidu, je společnost Kiniksa odpovědná za prodej a distribuci společnosti Arcalyst&# 39 ve Spojených státech, včetně společností CAPS a DIRA, a bude rovnoměrně rozdělovat zisky společnosti Regeneron.

Recidivující perikarditida je bolestivé autozánětlivé kardiovaskulární onemocnění, které se obvykle projevuje bolestí na hrudi, často doprovázené změnami elektrického vedení a někdy výpotkem kolem srdce, které se nazývá perikardiální výpotek. Pacienti, u kterých se objeví další epizody perikarditidy po asymptomatickém období 4–6 týdnů nebo déle, jsou identifikováni jako recidivující perikarditida. Příznaky rekurentní perikarditidy ovlivňují kvalitu života, omezují fyzickou aktivitu a vedou k častým návštěvám pohotovostních služeb a hospitalizacím. Data ukazují, že přibližně 40 000 pacientů ve Spojených státech vyhledává a léčí opakující se perikarditidu každý rok. V této skupině se u přibližně 14 000 pacientů vyskytla druhá nebo následující příhoda (relaps) v důsledku přetrvávajícího vnitřního onemocnění nebo nedostatečné odpovědi na tradiční léčbu (jako jsou nesteroidní protizánětlivé léky, kolchicin a kortikosteroidy).