Americká FDA schválila první cysteaminové oční kapky Cystadrops: léčba očních projevů cystineózy

Společnost Recordati Rare Diseases nedávno oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil přípravek Cystadrops (oční kapky cysteaminu, 0,37%). Cystadrops je nová viskózní oční kapka, která může snížit depozity cystinových krystalů v rohovce pacientů s cystinózou.

Cystadrops může významně snížit ukládání krystalů cystinu v rohovce. Jedná se o první a jedinou oční kapku s cysteaminem schválenou FDA, která se podává 4krát denně. Cystinová skladovací choroba je vzácné vrozené onemocnění, které způsobuje hromadění krystalů cystinu v celém těle, což způsobuje rozsáhlé poškození tkání a orgánů a má zásadní dopad na oči.

Výkonná ředitelka společnosti Recordati Andrea uvedla: „Pacienti s cystinovou chorobou a jejich ošetřovatelé musí denně zvládat více léků. Za účelem snížení jejich každodenní zátěže se společnost Recordati zavázala vyvinout novou formulaci viskózních očních kapek pro léčbu krystalů cystinu rohovky. Jsme velmi rádi, že přinášíme Cystadrops americkým pacientům. Toto je první vzorec očních kapek s cysteaminem schválený americkým FDA. Ve skutečnosti se používá 4krát denně ke snížení krystalů rohovky."

Clinton Moore, prezident výzkumné sítě pro cystinózu, uvedl:&„Cystinóza je komplexní onemocnění. Včasné odhalení a včasná léčba jsou nezbytné ke zpomalení vývoje a progrese příznaků. V minulosti V posledních několika desetiletích vedla zdokonalení léčby onemocnění ukládání cystinu ke zvýšení délky života. Přes tyto pokroky jsou oční projevy tohoto onemocnění pro pacienty neustálým bojem. Pacienti s acidózou jsou citliví na světlo, nepohodlí a bolest v očích. Často nosí sluneční brýle i uvnitř a snaží se držet krok s každodenními činnostmi, jako je škola a práce."

Cystadrops je viskózní nebo viskózní cystinový depleční oční roztok používaný k léčbě depozice cystinových krystalů rohovky u dospělých a dětí s onemocněním ukládání cystinu. Cystinová skladovací choroba je složité a vzácné onemocnění, které vyžaduje, aby pacienti a pečovatelé každý den užívali různé léky. Cystadrops je první a jediná formulace očních kapek s cysteaminem schválená FDA, která se používá 4krát denně, když je vzhůru. Cystadrops lze po otevření uchovávat při pokojové teplotě až 7 dní.

Schválení přípravku Cystadrops FDA&# 39 je podporováno údaji ze dvou klinických studií. Pacienti v obou klinických studiích dostávali Cystadrops se střední frekvencí 4krát denně.

——V otevřené, randomizované, kontrolované dvouramenné multicentrické studii fáze 3 bylo ve skupině Cystadrops 15 pacientů. K hodnocení snížení hustoty krystalu cystinu v rohovce byla použita konfokální mikroskopie in vivo (IVCM). Data ukázala, že ve skupině s Cystadropsem se celkové skóre IVCM všech rohovkových vrstev snížilo o 40% od výchozí hodnoty do 90. dne léčby.

——V otevřené klinické studii s adaptivní odpovědí na dávku fáze 1 / 2a dostalo 8 pacientů léčbu přípravkem Cystadrops. Data ukazují, že účinnost 30% snížení celkového skóre IVCM pacientů lze udržet během pětiletého období studie.

Bezpečnost přípravku Cystadrops byla hodnocena ve 2 klinických studiích. Nejběžnějšími nežádoucími účinky jsou bolest očí (brnění), rozmazané vidění, podráždění očí (pálení), zarudnutí očí, nepohodlí v místě očních kapek (lepkavé oči nebo lepkavé víčka), svědění očí, slzení očí, řasy nebo usazeniny léků v okolí oči.