CStone Pharmaceuticals, vyvíjené léčivo, se navrhuje získat od CHMP podmíněné schválení

Společnost Blueprint Medicines, partner CStone Pharmaceuticals, nedávno oznámila, že Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) Evropské lékové agentury' monoterapie. Pro léčbu dospělých pacientů s neresekovatelným nebo metastazujícím gastrointestinálním stromálním nádorem (GIST) s genem alfa genu pro růstový faktor alfa (PDGFRA) odvozeným od destiček, mutace exonu 18 D842V. Evropská komise udělí konečné schválení do konce září tohoto roku.

Apotinib je silný a vysoce specifický inhibitor mutantních kináz KIT a PDGFRA vyvinutý společností Blueprint Medicines. CStone Pharmaceuticals má výhradní povolení k vývoji a komercializaci této drogy ve Velké Číně. Začátkem roku 2020 byl apotinib schválen americkou FDA pro léčbu neresekovatelných nebo metastatických dospělých pacientů s GIST s mutacemi v exonu 18 genu PDGFRA (včetně mutace PDGFRA D842V). Je to první přesný cíl GIST uváděný na trh ve Spojených státech na drogy.

Pozitivní přehled apotinibu CHMP&# 39 je založen na údajích o účinnosti a bezpečnosti klinické studie fáze 1 NAVIGATOR a na výsledcích bezpečnosti klinické studie fáze 3 VOYAGER. Data ukazují, že apotinib prokázal hlubokou a dlouhodobou klinickou odpověď při léčbě pacientů s mutací GIST PDGFRA exon 18 D842V a je dobře tolerován. Relevantní data klinického výzkumu byla zveřejněna v časopise The Lancet Oncology 29. června 2020.

Hodnotící stanoviska výboru CHMP budou předložena Evropské komisi (ES) odpovědné za schválení registrace farmaceutických přípravků k dalšímu přezkumu. Pokud jde o žádost o zařazení apotinibu na seznam, očekává se, že Evropská komise definitivně schválí do konce září tohoto roku. Pokud bude schválen, stane se apotinib prvním léčivem s cílenou terapií pro pacienty s GIST nesoucí mutaci D842V v exonu 18 genu PDGFRA, který bude uveden na trh v Evropské unii. Droga je uváděna na trh pod obchodním názvem AYVAKYT.

V Číně společnost CStone Pharmaceuticals v dubnu letošního roku podala novou žádost o seznam léčivých přípravků pro apotinib v Čínské národní správě potravin a léčiv (NMPA) v Číně, která zahrnuje dvě indikace: ①Pro léčbu alfa (PDGFRA) receptoru růstového faktoru odvozeného z destiček mutace (včetně mutací PDGFRA D842V) u dospělých pacientů s neresekovatelným nebo metastatickým GIST a ② dospělí pacienti s neresekovatelným nebo metastatickým GIST čtvrté linie.