Americká FDA udělila ZN-c3 zrychlenou kvalifikaci k inhibici proteinu reakce na poškození DNA, aby zničil rakovinné buňky!

Zentalis Pharmaceuticals je biofarmaceutická společnost v klinické fázi, která se zaměřuje na objev a vývoj terapií s malými molekulami, které se zaměřují na vnitřní biologické cesty rakoviny. Nedávno společnost oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil označení ZN-c3 Fast Track (FTD) pro léčbu dospělých pacientek s recidivujícím nebo refrakterním děložním serózním karcinomem (USC).

ZN-c3 je potenciálně první a nejlepší perorální inhibitor WEE1 ve své třídě vyvinutý společností Zentalis. Jedná se o významný klinický pokrok v reakci na poškození DNA a syntetické letalitě. V současné době je hodnocen v potenciální registrační klinické studii fáze 2. Údaje k 15. květnu tohoto roku ukazují, že celková míra odpovědi (ORR) léčby ZN-c3 USC dosáhla 43% (n = 3/7, na základě posouzení radiologické odpovědi).

Cílem kvalifikace Fast Track Qualification (FTD) je urychlit vývoj léčiv a rychlý přezkum závažných onemocnění s cílem řešit závažné nenaplněné lékařské potřeby v klíčových oblastech. Získání zrychlené kvalifikace pro vyvíjené léky znamená, že farmaceutické společnosti mohou častěji komunikovat s FDA během fáze výzkumu a vývoje. Po odeslání marketingové žádosti jsou způsobilé pro zrychlené schválení a prioritní přezkum, pokud splňují příslušné normy. Kromě toho jsou také způsobilé pro průběžný přezkum.

Dr. Anthony Sun, předseda představenstva a generální ředitel společnosti Zentalis, řekl: "USC je zničující rakovina endometria charakterizovaná nízkou mírou přežití a vysokou mírou recidivy. Udělení ZN-c3 FTD je důležitým milníkem, protože zdůrazňuje potřebu nových a účinných způsobů léčby tohoto agresivního a často smrtelného onemocnění. Jsme velmi vděční za příležitost častěji komunikovat s FDA, protože pokračujeme v rychlém rozvoji tohoto slibného přístupu pro pacienty v nouzi Vývoj kandidátů. "

Mechanismus účinku ZN-c3

Děložní serózní karcinom (USC) je agresivní varianta rakoviny endometria, která představuje méně než 10% všech rakovin endometria, ale představuje 80% úmrtí souvisejících s rakovinou endometria. Ve Spojených státech je každoročně diagnostikováno asi 6 500 žen s USC a asi 70% z nich má v době diagnózy onemocnění ve stadiu III nebo IV. V současné době je standardem pro léčbu USC inscenovaná chirurgie plus chemoterapie nebo radioterapie; míra recidivy po operaci je však extrémně vysoká, což vede k nízkému přežití pacienta. Transformační terapie pro základní biologické cesty USC jsou stále naléhavou lékařskou potřebou.

ZN-c3 je potenciálně první ve své třídě a nejlepší perorální inhibitor WEE1 ve své třídě, který je v současné době vyvíjen pro léčbu pokročilých solidních nádorů. WEE1 je protein reakce na poškození DNA, jehož inhibiční účinek je navržen tak, aby způsobil dostatečné poškození DNA rakovinným buňkám, což vede k buněčné smrti, čímž zabraňuje růstu nádoru a může vést k regresi nádoru.

ZN-c3 má široký potenciál jako monoterapie a kombinovaná terapie. V současné době Zentals vyhodnocuje ZN-c3 v řadě probíhajících a plánovaných klinických studií, včetně dvou potenciálních registrovaných studií monoterapie na University of Southern California, studie založené na biomarkerech a studie kombinované terapie , Včetně kombinované chemoterapie k léčbě pacientů s pokročilým karcinomem vaječníků.

Dříve americká FDA udělila ZN-c3 Orphan Drug Designation (ODD) a Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) pro léčbu dětského osteosarkomu a zahájila fázi 1/2 studie kombinované chemoterapie.