Americká FDA dala přednost přezkoumání Hetlioz (agonista receptoru melatoninu): první droga Smith-Maggieho syndromu (SMS)!

Společnost Vanda Pharmaceuticals nedávno oznámila, že US Food and Drug Administration (FDA) přijala dvě žádosti podané společností na syndrom Smith-Magenis (Smith-Magenis Syndrome, SMS) a udělila prioritní přezkum.

Tato přihláška zahrnuje doplňkovou novou aplikaci léčiva (sNDA) pro kapsle Hetlioz (tasimelteon) a novou aplikaci léčiva (NDA) pro kapalné formulace Hetlioz (tasimelteon), které se používají k léčbě dospělých dospělých SMS a dětí. FDA určila jako 1. prosince 2020 cílové datum zákona o poplatcích za užívání uživatelů na předpis (PDUFA).

Mihael H. Polymeropoulos, MD, prezident a generální ředitel společnosti Vanda, uvedl:": Přijetí aplikace Hetlioz aplikací a přednostní hodnocení FDA&# 39 představuje důležitý milník, který nás přibližuje k poskytování klíčové terapie pro pacienty s SMS. V současné době nebyla schválena žádná léčba. Drogy SMS, které jsou vzácným onemocněním, postihují asi 15 000 lidí ve Spojených státech."

Smith-Margilliův syndrom (SMS) je vývojová porucha způsobená delecí malého segmentu lidského 17p chromozomu. Ve vzácnějších případech je SMS způsobena bodovou mutací genu RAI1, který se nachází v chybějící oblasti.

Odhaduje se, že ve Spojených státech je incidence SMS u novorozenců 1/15 000 - 25 000. SMS obvykle není zděděna, ale kvůli de-novo odstranění. Lidé s SMS budou mít nějaké fyzické, psychologické a behaviorální problémy. Nejběžnějším příznakem SMS je závažné narušení spánku a životy pacientů a jejich rodin jsou vážně narušeny.

Molekulární struktura tasimelteonu (zdroj obrázku: link.springer.com)

Hetlioz (tasimelteon) je agonista receptoru melatoninu. Ve Spojených státech a Evropské unii byl přípravek Hetlioz schválen pro léčbu non-24-hodinové poruchy spánku a probuzení (non-24-hourleep-wakedisorder,&"Non-24 GG",&"non- 24") u pacientů s úplnou slepotou, což je první lék používaný pro tuto indikaci.

V současné době nebyl Hetlioz schválen žádnou regulační agenturou pro léčbu SMS.