Viralym-M, alogenní multivirově specifická T-buněčná terapie, je způsobilá pro léčiva pro vzácná onemocnění!

AlloVir je společnost na imunoterapii T-buněk v pozdním klinickém stádiu. Společnost nedávno oznámila, že Evropská léková agentura (EMA) udělila status léčivého přípravku pro vzácná onemocnění Viralym-M (ALVR 105) pro pacienty, kteří dostávají transplantaci krvetvorných kmenových buněk (HSCT) k léčbě virových onemocnění a infekcí. Viralym-M je alogenní, T-buněčná terapie specifická pro více virů, která se v současné době vyvíjí pro léčbu a prevenci 6 běžných, destruktivních virových patogenů. Závažné virologické choroby, včetně: BK viru, cytomegaloviru , typ lidského herpes viru 6, EB virus, adenovirus, JC virus. Virová onemocnění jsou hlavním důvodem špatné prognózy pacientů po transplantaci, což může vést ke zničujícím a život ohrožujícím důsledkům.

Kromě kvalifikace na léčivé přípravky pro vzácná onemocnění Viralym-M již dříve obdržela EMA' prioritní lékovou kvalifikaci (PRIME) a ​​americkou FDA' kvalifikace. Za zmínku stojí, že Viralym-M je jednou z 7 výzkumných terapií, které byly doposud kvalifikovány PRIME a RMAT. AlloVir má celosvětová práva na vývoj a komercializaci Viralym-M a zavazuje se vyvíjet a poskytovat transformační buněčné terapie pro pacienty trpící život ohrožujícími virovými chorobami.

Proces přípravy virových T buněk

V pozitivní fázi II studie prokazatelnosti konceptu zveřejněné v Journal of Clinical Oncology (Tzannou, JCO, 2017) více než 90% pacientů, kteří selhali při konvenční léčbě po léčbě Viralym-M byly podle předem stanovených kritérií. Nemoc vykazovala úplnou nebo částečnou klinickou odpověď a většina pacientů byla zcela zbavena viru v krvi a hlavní klinické příznaky byly zcela eliminovány.

AlloVir plánuje zahájit kritickou studii Viralym-M' fáze III a studii koncepce konceptu II. Fáze v 2020, zaměřenou na šest běžných, devastujících a život ohrožujících virových patogenů.

U zdravých jedinců poskytují virově specifické T buňky (VST) z přirozeného obranného systému těla&# 39 ochranu před řadou patogenních virů. U pacientů s oslabeným imunitním systémem však tyto viry nemusí být kontrolovány. Virová onemocnění jsou běžná a mají potenciálně devastující a život ohrožující důsledky pro pacienty s imunokompromitací. Například až 90% pacientů aktivuje alespoň jeden virus po transplantaci alogenních kmenových buněk a dvě třetiny pacientů aktivují více než jeden virus, což má za následek těžkou a dlouhodobou morbiditu, hospitalizaci a předčasná smrt. Obecně, když virus infikuje pacienta s nízkou imunitní funkcí, nemůže standardní antivirová terapie vyřešit základní problém oslabeného imunitního systému. Mnoho pacientů proto trpí život ohrožujícími následky, jako je poškození orgánů a selhání více orgánů nebo dokonce smrt.

Viralym-M je přední výzkumná léčba AlloVir' alogenní, mimotělní, více virové specifické T buněčné potrubí, určené k léčbě pacientů s imunokompromitovanými pacienty (včetně HSCT, pacientů po transplantaci solidních orgánů) nebo primární virové onemocnění (imunodeficience, rakovina nebo HIV). Viralym-M má potenciál bojovat nebo předcházet řadě závažných a život ohrožujících virových onemocnění, když je imunitní funkce pacienta' Může zásadně změnit virová onemocnění významným snížením nebo prevencí výskytu onemocnění a podstatným zlepšením prognózy Život pacienta'