Xalkori schválen ve Spojených státech: první biomarker-řízený terapie pro léčbu mladých pacientů s ALK-pozitivní anaplastický velkobuněčný lymfom (ALCL)!

Společnost Pfizer nedávno oznámila, že Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválila dodatečnou novou aplikaci léku (sNDA) pro cílený protinádorový lék Xalkori (kriminalizátor) k léčbě anaplastické lymfomkinázy (ALK) pozitivní, Děti a mladí dospělí s relabující nebo refrakterní systémový anaplastický velkobuněčný lymfom (ALCL). Účinnost a bezpečnost přípravku Xalkori u starších dospělých pacientů nebyla stanovena.

ALCL je vzácný typ non-Hodgkinova lymfomu (NHL), který u mladých lidí představuje přibližně 30 % případů NHL. Přibližně 90 % případů ALCL u mladých lidí je ALK pozitivních.

Stojí za zmínku, že Xalkori je první biomarkerem řízená terapie pro mladé lidi s relapsem nebo refrakterním ALCL. Tato indikace byla schválena v rámci procesu přezkumu priorit. V květnu 2018, FDA udělil Xalkori Průlom označení léku (BTD) pro léčbu ALK-pozitivní ALCL.

Chris Boshoff, MD, ředitel pro vývoj společnosti Pfizer Global Product Development, řekl: "Jsme poctěni, že můžeme poskytnout první terapii řízenou biomarkerem pro děti a mladé dospělé s ALCL. Xalkori poskytne skupině mladých pacientů relabující nebo refrakterní ALK-pozitivní ALCL. Významný nový léčebný plán. Jako první biomarker-řízený terapie pro ALK-pozitivní non-malobuněčného karcinomu plic, Xalkori revoluci v léčbě tohoto onemocnění. Schválení této nové indikace je, že budeme i nadále sledovat vědu řešit vážné neuspokojené potřeby Významný milník v naší cestě rakoviny.

Xalkori je indikací pro léčbu dětských pacientů s ALK-pozitivním ALCL, na základě výsledků studie ADVL0912 (NCT00939770). Jedná se o multicentrickou, jednoramennou otevřenou studii fáze 1/2, která byla provedena ve spolupráci s Dětskou onkologickou skupinou (COG) a společnost Pfizer poskytla finanční prostředky a podporu. Studie byla provedena u pacientů s relabujícími nebo refrakterními solidními nádory a ALCL a vyhodnotila bezpečnost, maximální tolerované dávky a klinickou aktivitu přípravku Xalkori. Do studie bylo zařazeno celkem 121 pacientů ve věku 1-21 let, z nichž 26 pacientů byli mladí pacienti s ALK-pozitivním relapsem nebo refrakterním ALCL, kteří dříve podstoupili alespoň jednu systémovou léčbu.

Výsledky ukázaly, že Xalkori má významnou protinádorovou aktivitu u ALK-pozitivních ALCL dětí a mladých lidí: míra objektivní odpovědi (ORR) je 88%. U 23 pacientů v remisi mělo 39 % trvání remise ≥ 6 měsíců a 22 % mělo dobu trvání remise ≥ 12 měsíců. Bezpečnost přípravku Xalkori u alk-pozitivních dětí a mladých lidí s ALCL je v podstatě stejná jako u ALK-pozitivních a ROS1-pozitivních metastatických neměnových pacientů s rakovinou plic.

Xalkori je první droga zaměřená na ALK na světě, kterou zahájila společnost Pfizer. Lék je první generace anaplastické lymfomkinázy (ALK) inhibitor tyrosinkinázy (TKI) a byl schválen AMERICKO FDA pro léčbu ALK-pozitivní nebo ROS1-pozitivní metastazující nemínové rakoviny plic (NSCLC) pacientů. Dosud byl přípravek Xalkori schválen k léčbě ALK-pozitivních pacientů s NSCLC ve více než 90 zemích (včetně Číny) a byl také schválen k léčbě pacientů s NE1 pozitivními NSCLC ve více než 70 zemích po celém světě.