Alnylam's Another RNAi Therapy získává zrychlenou kvalifikaci FDA

Alnylam nedávno oznámil, že americký FDA udělil vutrisiranskou rychlou kvalifikaci (FTD), výzkumnou RNAi terapii pro léčbu polyneuropatie způsobené dědičnou amyloidózou transtyretinového proteinu (hATTR) u dospělých.

Cílem FTD je urychlit vývoj a rychlou revizi léků na závažné nemoci s cílem řešit závažné neuspokojené lékařské potřeby v klíčových oblastech. Získání FTD pro výzkum léčiv znamená, že farmaceutické společnosti mohou častěji interagovat s FDA během R 0010010 amp; D fáze. Po podání žádosti o registraci jsou způsobilí k urychlenému schválení a přezkumu priority, pokud splňují příslušné normy. Kromě toho jsou rovněž způsobilí k průběžnému přezkumu.

Kromě toho, že byl vutrisiranu udělen FTD, byl ve Spojených státech a Evropské unii rovněž udělen status drogy pro vzácná onemocnění (ODD) pro léčbu amyloidózy ATTR. V současné době Alnylam provádí dvě klinické studie fáze III (HELIOS-A, HELIOS-B), aby vyhodnotil bezpečnost a účinnost vutrisiranu. Tyto studie společně představují komplexní projekt klinického vývoje, jehož cílem je prokázat, že vutrisiran má široký dopad na projevy nemoci v různých systémech a na celé spektrum pacientů s amyloidózou ATTR.

Ve studii HELIOS-A bylo 164 pacientů náhodně přiděleno, aby dostávali vutrisiran nebo Onpattro, s cílem prokázat, zda je vutrisiran při léčbě poškození nervů lepší než Onpattro. Ve studii HELIOS-B byli 600 pacienti s amyloidózou hATTR s kardiomyopatií náhodně přiděleni k léčbě vutrisiranem nebo placebem za účelem posouzení dopadu vutrisiranu na mortalitu způsobenou všemi příčinami a míru hospitalizace spojené s kardiovaskulárním onemocněním. Očekává se, že data z těchto dvou studií budou získána na začátku 2021.

Vutrisiran je výzkumná subkutánní injekce terapie RNAi pro léčbu ATTR amyloidózy, včetně dědičné a amyloidózy divokého typu. Lék je navržen tak, aby zacílil a umlčel specifickou messengerovou RNA a blokoval ji před tím, než se vyrobí proteiny divokého typu a mutantního transthyretinu (TTR). Vutrisiran se injikuje subkutánně každou čtvrtinu, což pomůže snížit ukládání amyloidu TTR v tkáních, podporovat jejich odstraňování a obnovit funkci těchto tkání. Vutrisiran použil Alnylam 0010010 # 39; novou generační platformu pro doručování - vývoj vylepšené aplikační platformy pro vylepšenou stabilitu chemie (ESC) -GalNAc. Pokud bude schválen, bude to dále posilovat vedoucí postavení Alnylam 0010010 # 39; na trhu léčby amyloidózou hATTR.

Alnylam je lídrem ve vývoji RNAi terapií. Jeho první produkt, Onpattro (patisiran), byl schválen FDA v srpnu 2018 a stal se prvním lékem RNAi, který byl schválen pro marketing v 20 letech od objevení fenoménu RNAi. V listopadu 2019 byla FDA společností 0010010 # 39; Givlaari (givosiran) schválena FDA pro použití u dospělých pacientů s akutní jaterní porfýrií (AHP) a stala se druhý lék RNAi na světě.

V současné době má Alnylam v rámci regulačních agentur přezkoumávány dvě další terapie RNAi. Jedním z nich je lumasiran, používaný k léčbě primární hyperoxalurie typu 1 (PH 1); druhý je inkisiran, používaný k léčbě hypercholesterolémie. Kromě toho existuje ve společnosti 00 6 RNAi terapie ve společnosti 00 1 00 1 0 # 39;

Předtím TMC a Alnylam podepsaly licenční a kooperativní dohodu o získání globálních práv na vývoj a komercializaci incisiranu. V listopadu 2019 společnost Novartis získala TMC za $ 9. 7 miliard EUR a zahrnoval vč. Na základě dohody je Alnylam způsobilý získat inkluzivní licenční poplatky až do 20% celosvětového prodeje od společnosti Novartis.

V současné době jsou na trhu dva léky snižující hladinu cholesterolu, které cílí na PCSK 9 , ale musí být podávány každé 2 týdny nebo měsíčně. Inclisiran se podává jednou za 6 měsíce a pouze dvakrát ročně, což je velmi výhodné z hlediska pohodlí léčby. EvaluatePharma, agentura pro výzkum farmaceutického trhu, předpovídá, že roční prodejní vrchol inkisiranu dosáhne po jeho zařazení na 2. 6 miliard USD. Než vyprší platnost patentu společnosti Inclisiran 0010010 # 39; v 2 035, mohl Alnylam získat licenční poplatky od společnosti Novartis v celkové výši více než 2. 2 miliard dolarů.

Stojí za zmínku, že právě před dvěma dny uzavřely Blackstone Group a Alnylam strategické partnerství. V této spolupráci poskytne společnost Blackstone finanční prostředky ve výši 2 miliard USD, aby pomohla Alnylamu urychlit technologické inovace a urychlit proces komercializace. Alnylam uvedl, že spolupráce pomůže společnosti Alnylam 0010010 quot; dosáhnout finanční udržitelnosti bez refinancování. 0010010 quot;