Astellas Myrbetriq (mirabegron) je schválen americkým FDA!

Japonská farmaceutická společnost Astellas nedávno oznámila, že americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil: (1) tablety Myrbetriq (mirabegron) k léčbě nervových zdrojů starších 3 let a vážících ≥ 35 kg Děti s hyperaktivitou detruzoru (NDO); (2) Myrbetriq granule (mirabegron, Mirabegron, perorální suspenze), používané k léčbě dětí s NDO ve věku ≥ 3 roky. Kromě toho FDA také schválil pediatrickou exkluzivitu Myrbetriq&# 39, čímž prodloužil její exkluzivitu na trhu o 6 měsíců.

Tablety Myrbetriq a granule Myrbetriq byly schváleny procesem kontroly priority a jsou v současné době prvními produkty ve své třídě schválenými FDA pro léčbu dětí s NDO. Možnosti léčby NDO byly velmi omezené nebo invazivní, včetně pravidelného toalety, močení nebo chirurgického zákroku. Bez léčby může NDO způsobit zhoršení funkce močových cest v raném dětství. V současné době jsou možnosti léčby dětí s NDO omezené. Schválení tablet Myrbetriq a granulí Myrbetriq rozšíří možnosti léčby dostupné pro tyto děti a zajistí dobrou rovnováhu mezi účinností a snášenlivostí.

V současné době tablety Myrbetriq (mirabegron) jsou již na trhu ve Spojených státech. Granule Myrbetriq (mirabegron, perorální suspenze) byly vyvinuty pro pohodlí malých dětí NDO nebo dětí NDO, které mají potíže s polykáním, a budou uvedeny na trh ve Spojených státech na konci roku 2021.

Tablety Myrbetriq byly původně schváleny ve Spojených státech v roce 2012 k léčbě dospělých pacientů s hyperaktivním močovým měchýřem (OAB) s příznaky urgentní inkontinence, naléhavosti a častého močení. Tento léčivý přípravek je lékem na předpis, který lze použít samostatně nebo v kombinaci s solifenacin sukcinátem. Od uvedení na trh dostalo léčbu přípravkem Myrbetriq po celém světě téměř 18 milionů dospělých pacientů s onemocněním močového systému.

Neurogenní hyperaktivita detruzoru (NDO) je neurogenní dysfunkce močového měchýře způsobená poškozením nervů. Děti s NDO mohou zaznamenat nedobrovolné kontrakce močového měchýře, které mohou způsobit příznaky naléhavosti močení, častého močení a močové inkontinence. Spina bifida, vrozená vada míchy, je častou příčinou NDO u dětí.

Schválení tablet Myrbetriq a granulí Myrbetriq pro indikace NDO je založeno na výsledcích klíčové klinické studie fáze 3 (NCT02751931). Studie byla provedena u dětí a dospívajících s NDO (ve věku od 3 do 18 let), kteří používali čistou přerušovanou katetrizaci k hodnocení účinnosti, bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky mirabegronu.

Výsledky ukázaly, že po 24 týdnech léčby se zlepšila maximální kapacita močového měchýře pacienta, počet kontrakcí detruzoru (sval stěny močového měchýře), objem moči před první kontrakcí detruzoru (sval stěny močového měchýře) a počet denních úniků .

Salim Mujais, MD, hlavní viceprezident a ředitel lékařské specializace Astellas řekl:" S tímto posledním schválením Astellas navrhl nový léčebný plán pro děti postižené NDO. NDO je speciální Potřeby zranitelné skupiny pacientů je obtížné uspokojit. U pacientů s tímto vzácným, ale závažným onemocněním močového měchýře představuje toto schválení důležitý milník."