Bristol-Myers Squibb Inhibitor Mavacamten US Recenze prodloužena o 3 měsíce!

Společnost Bristol-Myers Squibb (BMS) nedávno oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) prodloužil dobu přezkoumání nové aplikace léčiv (NDA) mavacamten's New Drug Application (NDA) o 3 měsíce. Nový"Zákon o poplatcích za užívání léků na předpis" (PDUFA) cílové datum je 28. dubna 2022. Lék je nový, perorální, myokardiální myosinový alosterický modulátor používaný k léčbě symptomatické obstrukční hypertrofické kardiomyopatie (oHCM), chronického srdečního onemocnění s vysokým výskytem.

V červenci 2020 americký FDA udělil mavacamtenu průlomové označení léku pro oHCM. Pokud bude schválen, mavacamten se stane prvním inhibitorem myosinu k léčbě oHCM. V současné době je žádost o registraci (MAA) mavacamtenu pro léčbu symptomatické oHCM rovněž posuzována Evropskou lékovou agenturou (EMA).

Podle oznámení BMS oznámil FDA 18. listopadu 2021 společnosti, aby prodloužila datum PDUFA, aby poskytla dostatek času na přezkoumání aktualizovaných informací souvisejících s navrhovanou strategií zmírňování rizik (REMS). Program REMS byl zahrnut do počáteční aplikace mavacamten. FDA si nevyžádala další data ani výzkum.

Samit Hirawat, MD, výkonný viceprezident a hlavní lékař Bristol-Myers Squibb řekl:"Jsme si jisti mavacamtenem. V klíčové studii EXPLORER-HCM byl tento průkopnický inhibitor srdečního myosinu použit k léčbě symptomatických pacientů s oHCM. Funkční stav a kvalita života prokázaly klinicky významné zlepšení. Těšíme se na pokračování úzké spolupráce s FDA, abychom tento důležitý lék přinesli pacientům."

mavacamten je prvotřídní perorální alosterický inhibitor myosinu používaný k léčbě onemocnění s nadměrnou srdeční kontrakcí a poruchou diastolického plnění jako vnitřních příčin. Má se za to, že přípravek Mavacamten snižuje kontraktilitu myokardu inhibicí tvorby nadměrných myosin-aktinových křížových můstků. Tvorba nadměrného myosin-aktinového křížového můstku může vést k nadměrné kontrakci myokardu, hypertrofii levé komory a snížené poddajnosti. V klinických a preklinických studiích mavacamten nadále vykazuje biomarkery, které snižují stres srdeční stěny, snižují nadměrnou kontrakci myokardu a zvyšují diastolickou poddajnost.

mavacamten byl původně vyvinut k léčbě symptomatické obstrukční hypertrofické kardiomyopatie (oHCM). Na základě mechanismu účinku a průkazu terapeutické aktivity je mavacamten klinicky studován také pro léčbu symptomatické neobstrukční hypertrofické kardiomyopatie (HCM) a srdečního selhání se zachovanou ejekční frakcí (HFpEF).

chemická struktura mavacamten

Jak mavacamten NDA, tak MAA jsou založeny na výsledcích klíčové studie fáze 3 EXPLORER-HCM. Studie byla provedena u symptomatických pacientů s oHCM a porovnávala mavacamten s placebem. Výsledky testů ukazují, že mavacamten prokázal silný terapeutický účinek s klinicky významným zlepšením symptomů, funkčního stavu a kvality života, stejně jako jeho schopnosti zmírnit obstrukci výtokového traktu levé komory. Ve studii EXPLORER-HCM dosáhly všechny primární a sekundární cílové parametry statistické významnosti.

mavacamten (MYK-461) byl vyvinut společností MyoKardia. října 2020 společnost Bristol-Myers Squibb oznámila, že získá společnost MyoKardia za 13,1 miliardy USD v hotovosti a 60% prémii. Dne 17. listopadu 2020 společnost Bristol-Myers Squibb oznámila, že akvizice společnosti MyoKardia byla úspěšně dokončena. Tato akvizice je druhou největší transakcí Bristol-Myers Squibb' po akvizici Celgene v hodnotě 74 miliard USD v roce 2019.

Za zmínku stojí, že 11. srpna 2020 byla formálně založena společnost LianBio, kterou inkubovala investiční společnost Perceptive Advisors. Ve stejný den oznámila dvě důležité spolupráce. Jedním z nich bylo představit produktovou řadu BridgeBio Pharma' do Číny a druhým projektem je představit myoKardia' mavecamten do Číny.

Bristol-Myers Squibb vkládá velké naděje do mavacamtenu. Když společnost koupila MyoKardia, oznámila, že mavacamten se stane průkopnickým lékem pro léčbu HCM. Průmysl je také velmi optimistický, pokud jde o obchodní vyhlídky mavacamtenu. V prosinci 2020, Evaluate Vantage, organizace pro výzkum farmaceutického trhu, vydala"Top 10 nových léků s komerčním potenciálem v roce 2021". V tomto seznamu se mavacamten umístil na třetím místě. Evaluate Vantage předpovídá, že globální tržby mavacamten' v roce 2026 budou schopny dosáhnout 2 miliard USD.