C3 Targeting Inhibitor Empaveli (pegcetacoplan) požádá o zařazení na seznam v roce 2022!

Apellis Pharma je lídrem ve vývoji cílených terapií C3, které se věnují vývoji průkopnických a nejlepších terapií ve své třídě prostřednictvím průkopnických cílených metod C3 pro léčbu široké škály léků poháněných nekontrolovanou nebo nadměrnou aktivací kaskádových onemocnění komplementu, včetně nemocí v oblasti hematologie, oftalmologie a nefrologie.

Nedávno společnost oznámila, že obdržela formální písemnou zpětnou vazbu od amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA), což dále posiluje předložení intravitreální injekce pegcetacoplanu pro léčbu věkem podmíněné makulární degenerace (AMD) a sekundární geografické atrofie (GA) Plán aplikace nových léků (NDA). NDA bude podpořena údaji o účinnosti a bezpečnosti ze studií FÁZE 3 DERBY a OAKS a studie FÁZE 2 FILLY.

V písemné zpětné vazbě FDA uvedla, že pokud jsou klinické studie adekvátní a dobře kontrolované, agentura nebude rozlišovat mezi různými fázemi studie a všechny tři studie se zdají být adekvátní a dobře kontrolované. Na základě této zpětné vazby se stále očekává, že agentura Apellis předloží agenturu NDA v první polovině roku 2022, a domnívá se, že k předložení agentury NDA není nutný žádný další výzkum.

Hlavní lékař společnosti Apellis Federico Grossi, MD, řekl: "Jsme velmi potěšeni, že zpětná vazba FDA je v souladu s naším plánem. Plánujeme předložit pegcetacoplan NDA na základě údajů více než 1 500 pacientů ve 3 randomizovaných, dobře kontrolovaných studiích. GHANŠTINA. Je to zničující onemocnění, které způsobuje slepotu. Těšíme se na úzkou spolupráci s FDA, abychom přinesli první léčbu populaci pacientů GA."

Strukturní charakteristiky a mechanismus pegcetacoplanu

GA je pokročilý typ věkem podmíněné makulární degenerace (AMD) a AMD je hlavní příčinou slepoty. Onemocnění GA postihuje centrální část sítnice, makulu, která je zodpovědná za centrální vidění. Nadměrná aktivace komplementu vede k nevratnému patologickému růstu GA a C3 je jediným cílem pro přesnou kontrolu nadměrné aktivace komplementu. GA je progresivní a nevratná, což vede k poškození centrálního vidění a trvalé ztrátě zraku. Podle publikovaného výzkumu existuje více než 5 milionů pacientů s GA po celém světě a asi 1 milion ve Spojených státech. V současné době neexistuje žádná schválená léčba pro GA.

Pegcetacoplan je cílený inhibitor C3 určený k regulaci nadměrné aktivace kaskády komplementu. Kaskáda komplementu je součástí lidského imunitního systému a její nadměrná aktivace je příčinou výskytu a vývoje mnoha závažných onemocnění. Pegcetacoplan je syntetický cyklický peptid, který se váže na polyethylenglykolový polymer a specificky se váže na C3 a C3b. V současné době se pegcetacoplan vyvíjí k léčbě různých onemocnění, včetně: geografické atrofie (GA), paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH) a glomerulopatie C3. Ve Spojených státech FDA udělila pegcetacoplanu rychlou kvalifikaci pro léčbu PNH a GA.

V květnu 2021 byl Přípravek Empaveli (pegcetacoplan) schválen americkým úřadem FDA pro léčbu dospělých pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH). Přípravek Empaveli byl schválen prostřednictvím procesu prioritního přezkumu, který má potenciál zlepšit standardy péče o PNH a nově definovat léčbu PNH.

Za zmínku stojí, že Empaveli je první a jediná cílená terapie C3, která získala regulační schválení. Tento lék je vhodný pro: (1) PNH dospělé pacienty, kteří dosud nebyli léčeni; (2) Dříve dostávali inhibitory C5 Dospělí pacienti s PNH Soliris (ekulizumab) a Ultomiris (ravulizumab).

V uplynulém desetiletí byly jedinou možností léčby PNH inhibitory C5, ale mnoho pacientů stále trpí přetrvávající hypohemoglobinouózou, která často vede k oslabující únavě a častým krevním transfuzím. V klinických studiích může empaveli poskytnout rozsáhlou kontrolu PNH, zlepšit život pacientů s PNH zvýšením hladin hemoglobinu a snížením potřeby krevních transfuzí.