Bylvay (odevixibat) má být schválen v USA a EU!

Albireo Pharma je společnost zabývající se vzácnými onemocněními jater, která vyvíjí nové regulátory žlučových kyselin. Společnost nedávno oznámila, že Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) Evropské agentury pro léčivé přípravky (EMA) vydal pozitivní revizní stanovisko doporučující schválení Bylvay (odevixibat) k léčbě progresivní familiární intrahepatální cholestázy (PFIC). ). Bylvay je silný, nesystémový, nesystémový inhibitor transportu ileální žlučové kyseliny (IBATi), který má potenciál stát se první nechirurgickou léčbou tohoto vzácného onemocnění a změní PFIC typy 1, 2 a 3 Model zacházení s dětmi.

Nyní budou stanoviska výboru CHMP předložena Evropské komisi (EK) ke kontrole, která obvykle během následujících 2 měsíců přijme rozhodnutí o schválení. Ve Spojených státech prochází Bylvay prioritní kontrola FDA a cílovým datem zákona o poplatcích za užívání léků na předpis (PDUFA) je 20. července 2021. V Evropské unii je Bylvay jediným IBATi uděleným agenturou EMA za zrychlené hodnocení. Dříve EMA také udělil Bylvayovi označení léčivých přípravků pro vzácná onemocnění a označení prioritních léků (PRIME) pro léčbu PFIC. Kromě PFIC bylo Bylvayovi uděleno označení pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění pro léčbu Alagilleova syndromu, biliární atrézie a primární cholangitidy.

PFIC je vzácné, devastující a devastující onemocnění, které postihuje malé děti a může vést k progresivnímu, život ohrožujícímu onemocnění jater. V mnoha případech může PFIC v prvních 10 letech života způsobit jaterní cirhózu a selhání jater. Nejvýznamnějším a nejobtížnějším přetrvávajícím projevem PFIC je intenzivní svědění, které často vede k vážnému poklesu kvality života. V současné době neexistuje žádný lék na léčbu PFIC a jedinou možností pro mnoho pacientů je transplantace jater nebo jiná invazivní operace. Současná standardní péče o transplantaci jater čelí skutečným výzvám, včetně celoživotní imunosuprese a výzvě hledání orgánů pro malé děti.

Ve Spojených státech a Evropské unii má Bylvay potenciál stát se prvním lékem, který získá regulační souhlas s léčbou PFIC. Po schválení Bylvay ve Spojených státech bude mít Albireo nárok na poukázku na prioritní kontrolu vzácných pediatrických onemocnění (PRV) a Bylvay bude uveden na trh ve druhé polovině roku 2021. V současné době je k léčbě léčba Bylvay ve fázi 3 BOLD u Bylvay. biliární atrézie a probíhá globální studie ASSERT Fáze 3 pro léčbu Alagilleova syndromu.

Chemická strukturaodevixibat(zdroj obrázku: medkoo.com)

Aktivní farmaceutickou složkou Bylvay&č. 39 je odevixibat, který je průkopnickým, silným a selektivním, nesystémovým inhibitorem transportéru ileální žlučové kyseliny (IBAT) s minimální systémovou expozicí a působí lokálně ve střevě. V současné době je tento lék vyvíjen pro léčbu vzácných dětských cholestatických onemocnění jater, včetně PFIC, biliární atrézie, Alagilleova syndromu atd .; mezi nimi je PFIC první indikací cíle.

Ron Cooper, prezident a generální ředitel společnosti Albireo, uvedl: „Dnešní pozitivní stanovisko výboru CHMP k Bylvay nás přivádí o krok blíže k cíli zavést první nechirurgickou léčbu v historii. Tato léčba může snížit dopad PFIC na rodiny a děti. Zátěž. Spuštěním Bylvay doufáme, že poskytneme dětem krátkodobou úlevu od příznaků, jako je svědění, a dlouhodobé zlepšení důležitých parametrů, jako je růst."

Pozitivní hodnocení výboru CHMP ohledně přípravku Bylvay je založeno na údajích ze 2 klinických studií (PEDFIC 1, PEDFIC 2), což je největší globální klinická studie fáze 3 pro PFIC, která kdy byla provedena.

PEDFIC-1 je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3 a výsledky splňují primární cílový parametr regulačních požadavků USA a EU: Ve srovnání s placebem Bylvay významně zlepšil svědění kůže (p=0,004) a významně snížil reakce žlučových kyselin (SBA, p=0,003), dobře snášená a velmi nízký výskyt průjmu / častých pohybů střev (9,5% v léčené skupině a 5,0% ve skupině s placebem).

PEDFIC-2 je dlouhodobá otevřená prodloužená studie fáze 3. Data znovu potvrzují silnou účinnost Bylvay&# 39, která ukazuje, že u pacientů léčených po dobu až 48 týdnů je SBA trvale a trvale snižována, zlepšuje se svědění, játra a růst Funkční ukazatele jsou povzbudivé.

V těchto dvou studiích byl Bylvay dobře snášen a nejčastějšími gastrointestinálními nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou byly průjem / časté stolice. K žádným závažným nežádoucím účinkům souvisejícím s léčbou nedošlo.

Celkově tyto studie potvrdily potenciál Bylvay&# 39 jako první léčby PFIC. PFIC je devastující onemocnění a v současné době je léčeno chirurgickým zákrokem včetně transplantace jater. Bylvay je bezpečný a účinný léčebný lék s potenciálem přinést skutečné změny pacientům s PFIC a jejich rodinám. Po získání regulačního souhlasu plánuje společnost Albireo uvést Bylvay na trh ve druhé polovině roku 2021.