Concord Kylin Crysvita byl schválen Evropskou unií k léčbě dospívajících a dospělých pacientů!

Kyowa Kirin nedávno oznámila, že Evropská komise (EK) schválila přípravek Crysvita (burosumab) pro léčbu dospívajících a dospělých pacientů s hypofosfatemií vázanou na X (XLH). Dříve byla Crysvita podmíněně schválena pro léčbu XLH dětí a dospívajících, kteří jsou ve věku 1 rok a starší, mají zobrazovací důkazy o kostních onemocněních a rostou jim kosti.

Crysvita je jedinou léčbou, která řeší vnitřní patofyziologii XLH. XLH je vzácné genetické onemocnění, které postihuje celoživotní kosti, svaly a klouby. Poslední schválení rozšíří příslušnou populaci Crysvita: Všichni evropští dospívající pacienti s XLH se zobrazovacími známkami kostního onemocnění (bez ohledu na stav růstu kostí) a dospělí pacienti s XLH jsou nyní způsobilí pro léčbu Crysvitou.

Toto schválení je založeno na údajích ze dvou studií fáze III: Fáze III UX023-CL303 je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie, která zkoumala bezpečnost a účinnost přípravku Crysvita u dospělých pacientů s XLH; Fáze III UX023 - Studie CL304 je otevřená jednoramenná studie zkoumající účinek přípravku Crysvita na léčbu osteomalacie (změkčení skeletu) u dospělých s XLH. Dvě studie zjistily, že Crysvita zvyšuje a udržuje hladinu fosfátů v séru v normálním rozmezí, pomáhá léčit pseudofraktury a zlomeniny související s osteomalacií a zlepšuje osteomalacii. Další koncové body ukázaly, že pacienti měli v průběhu času sníženou bolest a ztuhlost a zlepšili fyzickou funkci a mobilitu. Bezpečnost přípravku Crysvita je v souladu s bezpečností pozorovanou v jiných studiích s přípravkem Crysvita. Nežádoucí účinky zahrnují reakce v místě vpichu, hyperfosfatemii a reakce přecitlivělosti. Nebyly zjištěny žádné závažné nežádoucí účinky související s léčbou.

Dr. Karine Briot z nemocnice Cochin ve Francii řekla:&„Doposud mají dospělí pacienti s XLH velmi omezené možnosti léčby. Dnešní schválení&# 39 je velkým pokrokem, což znamená, že tito dospělí pacienti s XLH mají poprvé léčbu základní příčiny XLH."

Abdul Mullick, prezident společnosti Kyowa Kirin International, uvedl: „Schválení EK je důležitým milníkem pro vedení společnosti XLH. XLH je progresivní celoživotní onemocnění, které má zásadní dopad na život dětí a dospělých. Díky tomuto schválení budou mít dospívající a dospělí z XLH také prospěch z léčby přípravkem Crysvita, což je jediná léčba zaměřená na vnitřní patofyziologii XLH. Nyní se zaměříme na zajištění léčby kvalifikovanějších pacientů."

Zdroj obrázku: slideshare.net

X-vázaná hypofosfatémie (XLH) je vzácné genetické onemocnění, které způsobuje abnormality kostí, svalů a kloubů. XLH neohrožuje život, ale jeho zátěž je celoživotní a postupná, což může snížit kvalitu života osoby&# 39. Příznaky a příznaky XLH začínají v raném dětství a způsobují deformity dolních končetin, nízký vzrůst a bolest. To povede k obtížím při chůzi a tělesným funkcím a ovlivní kvalitu života. Deformace skeletu a nevyřešená hypofosfatémie znamenají, že onemocnění se u dospělých nadále rozvíjí, což vede k bolesti a ztuhlosti, stejně jako k mnoha muskuloskeletálním vadám, které mohou být již druhou nebo třetí desátou po narození pacienta. Rok byl ovlivněn.

Aktivní složkou přípravku Crysvita&# 39 je burosumab, což je rekombinantní plně humanizovaná monoklonální protilátka IgG1, jejímž cílem je vázat se na a inhibovat aktivitu fibroblastového růstového faktoru 23 (FGF-23). FGF23 je hormon, který snižuje hladinu fosfátů v séru regulací vylučování fosfátů ledvinami a aktivní produkcí vitaminu D. U XLH je hladina a aktivita FGF23 příliš vysoká, což vede k plýtvání fosfáty a hypofosfatemii.

Crysvita může cílit na FGF-23 k inhibici biologické aktivity FGF-23. Blokováním nadměrného FGF-23 v těle pacienta&# 39 může Crysvita zvýšit reabsorpci fosfátu ledvinami a zvýšit produkci vitaminu D, čímž také zvýší absorpci fosfátu a vápníku ve střevě. Crysvita je vyvinuta k léčbě onemocnění hypofosfatémie souvisejících s FGF-23, jako je XLH, nádorem indukovaná osteomalacie (TIO) / syndrom epidermálního nevusu (ENS).

Crysvita je první rekombinantní plně lidská monoklonální protilátka IgG1, která přímo cílí na FGF23. Lék objevil Kyowa Kirin a byl vyvinut ve spolupráci s Ultragenyx.

Ve Spojených státech byl přípravek Crysvita schválen pro léčbu dětí a dospělých s XLH ve věku ≥ 6 měsíců. V červnu letošního roku byla Crysvita znovu schválena americkým FDA jako nová indikace pro pediatrické a dospělé pacienty ve věku ≥ 2 roky k léčbě osteomalacie vyvolané nádorem (TIO), která může způsobit hypofosfatémii a osteomalacii. Stojí za zmínku, že Crysvita je první léčivo schválené pro léčbu XLH a také první léčivo schválené pro léčbu pacientů s TIO, jejichž nádory nelze lokalizovat nebo radikálně odstranit.