CStone Pharmaceuticals Ivosidenib zveřejnil výsledky globální studie fáze III

V srpnu 2021 globální studie fáze III zaměřená na hodnocení účinnosti a bezpečnosti primárně cíleného léku ivosidenib v kombinaci s chemoterapeutickým lékem azacitidinem u nově diagnostikovaných pacientů s AML, kteří nejsou způsobilí pro intenzifikovanou chemoterapii, získala jasné výsledky. Pozitivní údaje o účinnosti a bezpečnosti znamenají, že ivosidenib dále rozšiřuje rozsah aplikace na základě léčby agentů mutací IDH1 jednou látkou u dospělých pacientů s relabující nebo refrakterní AML a bude z toho těžit více pacientů s AML.

Stávající terapie AML mají omezené výhody a pacienti naléhavě potřebují inovativní léčbu

Akutní myeloidní leukémie (AML) je rakovina krve a kostní dřeně. Jedná se o nejčastější akutní leukémii dospělých. Odhaduje se, že ve Spojených státech je každoročně asi 20 000 nových případů a každý rok v Číně více než 30 000 nových případů. Vzhledem k rychlému průběhu onemocnění se u většiny pacientů nakonec vyvine rezistence na léčbu nebo relaps a vyvine se relabující nebo refrakterní akutní myeloidní leukémie s pětiletou mírou přežití pouze 27%.

V současné době se klinicky používá intenzivní chemoterapie a vysokodávkovaná chemoterapie a poté se kombinuje s transplantační terapií hematopoetických kmenových buněk pro komplexní léčbu AML. Vzhledem k toxicitě chemoterapie a biologickým důvodům pacienta však někteří starší (starší 60 let) pacienti nejsou použitelní. Pacienti s intenzivní chemoterapií nemohou mít z této terapie prospěch a tito pacienti naléhavě potřebují bezpečnější a efektivnější možnosti léčby.

Studie ukázaly, že asi 6% -10% pacientů s AML má mutace IDH1. Mutantní enzym IDH1 blokuje diferenciaci normálních hematopoetických kmenových buněk a podporuje nástup akutní leukémie. To je důležitý důvod pro výskyt a rozvoj AML. Mechanismus také ukazuje směr vývoje souvisejících cílených drog.

Inovativní cílené léky pokrývají nově diagnostikovanou a relapsující a refrakterní AML a těží z ní více pacientů

Ivosidenib je účinný perorálně cílený inhibitor proti rakovině genové mutace IDH1. Blokováním aktivity IDH1 mutantních enzymů může podporovat diferenciaci AML buněk, čímž má protinádorové účinky. Ve Spojených státech byl ivosidenib schválen pro monoterapii u dospělých pacientů s mutacemi IDH1 s relabující nebo refrakterní AML, stejně jako u nově diagnostikovaných dospělých pacientů s AML s mutací IDH1, kteří jsou ve věku ≥ 75 let nebo nemohou kvůli komorbiditám používat intenzivní indukční chemoterapii.

V červenci 2019 byla v mé zemi schválena klinická studie ivosidenibu k léčbě pacientů s relabující nebo refrakterní akutní myeloidní leukémií nesoucích genové mutace IDH1 a podání prvního pacienta' bylo poté rychle dokončeno. Na základě dobrého léčebného účinku ivosidenibu byl ivosidenib úspěšně zapsán do verze&„CSCO Guidelines for Diagnosis and Treatment of Hematological Malignancies &“ do roku 2020 v roce 2020 a byla zařazena do&„Klinicky naléhavě potřebného zámořského nového seznamu léčiv (třetí šarže) &“; od Střediska pro hodnocení léčiv Národního úřadu pro kontrolu potravin a léčiv v mé zemi. .

Pozitivní výsledky studie kombinované léčby ivosidenibu a azacitidinu mají velký význam pro pacienty s neléčenou akutní myeloidní leukémií s mutací IDH1. Tento léčebný plán přináší nejen nové možnosti léčby pro pacienty s AML, kteří nejsou vhodní pro intenzivní chemoterapii, ale také se očekává, že se stane novou možností první linie léčby pro nově diagnostikované pacienty s AML, kromě monoterapie ivosidenibem pro relabující nebo refrakterní mutaci IDH1 AML dospělí pacienti, rozšiřování populace příjemců.

Uvádí se, že CStone Pharmaceuticals dosáhla exkluzivní spolupráce se společností Servier a získala práva na klinický vývoj a komercializaci ivosidenibu ve Velké Číně, včetně pevninské Číny, Hongkongu, Tchaj -wanu a Macaa a Singapuru. CStone Pharmaceuticals, jako obchodní partner ivosidenibu v této klinické studii fáze III u nově diagnostikovaných pacientů s AML v Číně, hrál klíčovou roli při podpoře výzkumu.

Jen před několika dny bylo plánováno, že marketingová aplikace ivosidenib pro tablety CStone Pharmaceutical' bude zařazena do fronty prioritních revizí CDE. Indikací je léčba relabující nebo refrakterní akutní myeloidní leukémie u dospělých, kteří jsou citliví na mutace IDH1. Po zveřejnění výsledků této studie bude ivosidenib pokrývat nově diagnostikovanou i relapsující a refrakterní dospělou AML. Rozumí se, že CStone Pharmaceuticals plánuje v blízké budoucnosti posílit komunikaci s CDE a aktivně propaguje ivosidenib, aby se stal léčbou první linie pro tuto indikaci.

Stojí za zmínku, že v květnu tohoto roku americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv přijal doplňkovou novou žádost o seznam léčiv ivosidenib jako potenciální možnost léčby dříve léčených pacientů s cholangiokarcinomem s mutantním IDH1 a získal kvalifikaci prioritního přezkoumání. Očekává se, že bude. Blízká budoucnost přinese nové možnosti pacientům s pokročilým cholangiokarcinomem, kteří mají omezené stávající možnosti léčby. Výzkum ivosidenibu pro léčbu pacientů s gliomem je navíc v plném proudu a ukázal značný terapeutický potenciál.

Stojí za zmínku, že přestože ivosidenib dosud nebyl v Číně schválen, udělal zásadní průlom v dimenzi dostupnosti léků před plánovaným termínem. Jen před několika dny byl ivosidenib, jako jeden ze 75 zámořských speciálních léků, zahrnut do Pekingského inkluzivního zdravotního pojištění. 2. srpna byl ivosidenib zařazen do Hainan Lecheng Global Specialty Drug Insurance jako jeden z 25 domácích léků, což znamená, že z něj může těžit více pacientů, což výrazně zlepšuje cenovou dostupnost léku.