DaxibotulinumtoxinA fáze 3 Klinická studie byla úspěšná a Fosun Pharma byl představen do Číny pro rozvoj!

Revance Therapeutics je biotechnologická společnost zaměřená na inovativní estetické a terapeutické produkty. Nedávno společnost oznámila pozitivní výsledky klinické studie FÁZE 3 ASPEN-1. Jedná se o randomizovanou, dvojitě zaslepenou studii fáze 3 s kontrolovanou placebem, která vyhodnocuje účinnost a bezpečnost daxibotulinumtoxinu Botulotoxinu (RT002) při léčbě cervikální dystonie. Dystonie krku je chronické, oslabující neurologické onemocnění, které postihuje svaly krku.

Tato pivotní studie zahrnovala 301 subjektů v 60 klinických lokalitách ve Spojených státech, Kanadě a Evropě. Ve studii byly subjekty náhodně rozděleny do skupin 3:3:1 a byla jim podána jedna injekce 125 jednotek, 250 jednotek DaxibotulinumtoxinA a placeba a následovala po dobu 36 týdnů.

Výsledky ukázaly, že obě dávky přípravku DaxibotulinumtoxinA dosáhly primárního cílového parametru účinnosti: klinicky významné zlepšení příznaků a příznaků cervikální dystonie ve 4. Specifické údaje jsou: Ve srovnání se skupinou užívající placebo měli pacienti, kteří dostávali 125 jednotek a 250 jednotek DaxibotulinumtoxinA, statisticky významné změny v celkovém skóre Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale (TWSTRS) ve srovnání s výchozím stavem. (12,7 a 10,9 vs. 4,3, resp.<0.0001 and="" p="0.0006)." according="" to="" the="" calculation="" of="" the="" median="" time="" to="" 80%="" of="" the="" peak="" therapeutic="" effect="" disappeared,="" the="" median="" duration="" of="" the="" therapeutic="" effect="" of="" the="" 125="" unit="" dose="" group="" and="" the="" 250="" unit="" dose="" group="" were="" 24.0="" weeks="" and="" 20.3="" weeks,="" respectively.="" in="" the="" study,="" daxibotulinumtoxina="" is="" generally="" safe,="" the="" two="" doses="" are="" well="" tolerated,="" and="" the="" safety="" is="">

Společnost Revance očekává, že výsledky další paralelní otevřené dlouhodobé klinické studie pro bezpečnost ASPEN-OLS fáze 3 budou k dispozici v roce 2021, přičemž do studie bude zařazeno 354 subjektů.

Dr. Joseph Jankovic, vyšetřovatel studie a zakladatel a ředitel Centra parkinsonovy choroby a kliniky Dyskineze Baylor College of Medicine, řekl: "Jsem velmi potěšen, že vidím stupeň a trvání remise DaxibotulinumtoxinA u pacientů ve studii ASPEN-1. Většina pacientů s cervikální dystonií musí jít do nemocnice pro injekce 3-4krát ročně, což klade velkou zátěž na čas a rozvrh pacienta. Pokud lék může poskytnout delší účinek, čímž se sníží roční injekce Myslím, že pacienti budou považovat za velmi prospěšné."

Reavices prezident a generální ředitel Mark Foley řekl: "Jsme velmi potěšeni, že zprávy tyto pozitivní výsledky ASPEN-1 fáze 3 soud, protože se jedná o společnosti druhý úspěšný projekt fáze 3, což dokazuje prodlouženou dobu trvání DaxibotulinumtoxinA. Nyní spanning 2 různé kategorie léčby-estetika a terapie. Kromě položení základů pro naši léčbu povolení, tyto výsledky zvyšují jeho potenciál v jiných svalových pohybů a bolesti. Cervikální dystonie s delší účinností Léčebný plán má schopnost poskytnout pacientům smysluplnou prodlouženou úlevu od příznaků a zároveň poskytuje přesvědčivý farmakoekoeconomický rys. Těšíme se na další využití diferencované výkonnosti DaxibotulinumtoxinA na globálním trhu neuromodulátoru.

RT002 je dlouhodobě působící neuromodulátor (neuromodulátor) vyvinutý na základě revance Therapeutics proprietární technologické platformy Peptide Companion Technology (TransMTS). Jeho aktivní farmaceutickou složkou je botulotoxin typu A daxibotulinutoxin typu A a jeho přípravek neobsahuje materiál z lidské krve nebo bílkoviny živočišného původu mohou udržovat stabilitu po dobu 2 let bez chlazení. Podle výsledků dokončených předklinických a klinických studií může být RT002 použit pro kosmetické indikace, jako je eliminace středně těžkých až těžkých linií obočí; a indikace léčby, jako je cervikální dystonie.

Ve srovnání se v současné době běžně používané botulotoxinové injekce produkty (onabotulinumtoxinA), dlouhodobý účinek je největším rysem RT002, a tato funkce pochází z patentované peptidové technologie TransMTS, který dělá vysoce pozitivně nabitý peptidy a " Daxi" (150kD účinná lékařská složka; Molekula BoNT/A) tvoří nekovalentní vazbu, správně vede účinnou látku na cílové místo a zabraňuje agregaci způsobené teplotou, čímž hraje důležitou roli při stabilizaci účinné látky .

V prosinci 2018 společnost Fosun Pharmaceutical Industry, dceřiná společnost Fosun Pharmaceutical Holdings, a Revance Therapeutics dosáhly licence na spolupráci pro výhradní použití, dovoz, prodej a další komercializaci (bez výroby) DaxibotulinumtoxinA v regionu a oboru. Povolené oblasti použití zahrnují krásu Pro indikace a indikace léčby společnost Fosun Pharmaceutical Industry nařídila společnosti Revance zaplatit až 88 milionů USD v licenčních poplatcích a zaplatit odpovídající prodejní milníky. Od května letošního roku, Fosun Pharma kumulativní investice do výzkumu a vývoje v RT002 překročila 200 milionů juanů (neauditované, včetně licenčních poplatků).