Fintepla (fenfluramin) je schválena Evropskou unií k léčbě pacientů se syndromem Dravet ≥ 2 roky starý!

Zogenix je farmaceutická společnost zaměřená na vývoj léčiv pro léčbu vzácných onemocnění. Společnost nedávno oznámila, že Evropská komise (EK) schválila perorální roztok Fintepla (fenfluramin) jako doplňkovou terapii k jiným antiepileptikům pro pacienty ve věku ≥ 2 roky k léčbě epilepsie spojené s záchvatem Dravetova syndromu.

Ve Spojených státech byl přípravek Fintepla schválen v červnu tohoto roku pro pacienty ve věku ≥ 2 roky k léčbě epilepsie spojené s Dravetovým syndromem. Droga byla schválena prostřednictvím procesu kontroly priority. Dříve FDA udělil společnosti Fintepla označení pro vzácná onemocnění (ODD) a označení pro průlomové léky (BTD) pro léčbu epilepsie související s Dravetovým syndromem.

Dravetův syndrom je vzácný typ celoživotní epilepsie, která začíná v kojeneckém věku a je charakterizována závažnými neřešitelnými záchvaty, častými lékařskými pohotovostmi, závažnými kognitivními poruchami a poruchami chování a zvýšeným rizikem náhlé neočekávané smrti (SUDEP). Mnoho pacientů s Dravetovým syndromem trpí častými těžkými záchvaty, i když užívají jeden nebo více současně dostupných antiepileptik. Snížení frekvence záchvatů je prvním a nejdůležitějším krokem při léčbě všech dětí s Dravetovým syndromem.

Fintepla je kapalná formulace nízkodávkovaného fenfluraminu, která může snížit frekvenci záchvatů regulací aktivity serotoninového receptoru a sigma-1 receptoru (viz odkaz: Fenfluramin snižuje záchvaty zprostředkované NMDA receptory díky své smíšené aktivitě na serotonin 5HT2A a typu 1 sigma receptory). Tento léčivý přípravek má odlišný farmakologický účinek než jiná antikonvulziva. Údaje ze dvou placebem kontrolovaných klinických studií fáze III ukázaly, že u pacientů, jejichž záchvaty nebyly dostatečně kontrolovány jinými léky, přípravek Fintepla významně snížil frekvenci záchvatů ve srovnání s placebem.

Molekulární struktura fenfluraminu (zdroj obrázku: Wikipedia.org)

Schválení EU je založeno na údajích ze 2 randomizovaných, dvojitě zaslepených, placebem kontrolovaných klinických studií fáze III (provedených u pacientů ve věku 2–18 let s výsledky publikovanými v Lancetu a JAMA Neurology) a dlouhodobé otevřené studie prodloužení štítku (Mnoho pacientů dostávalo léčbu přípravkem Fintepla po dobu až 3 let) Údaje z průběžné analýzy. Výsledky ukázaly, že ve studii u pacientů, kteří užívali jedno nebo více antiepileptik, která nedokázala adekvátně kontrolovat záchvaty, na základě stávajícího léčebného plánu Fintepla významně snížila měsíční konvulzivní záchvaty (konvulzivní záchvaty) ve srovnání s placebem. záchvaty, CS) frekvence. Kromě toho většina pacientů ve studii reagovala do 3–4 týdnů od zahájení léčby přípravkem Fintepla a udržovala si konzistentní výsledky po celou dobu léčby.

V těchto studiích byly nejčastějšími nežádoucími účinky: průjem, horečka, únava, infekce horních cest dýchacích, letargie a bronchitida. U žádného z pacientů nedošlo k žádným nežádoucím kardiovaskulárním příhodám, včetně chlopňových srdečních chorob nebo plicní hypertenze.

Kromě Dravetova syndromu vyvíjí Zogenix také Fintepla pro léčbu záchvatů souvisejících s Lennox-Gastautovým syndromem (LGS). Dravetův syndrom a LGS jsou dvě vzácné a často katastrofické dětské epilepsie. Mají vlastnosti časného nástupu, různých typů záchvatů, vysoké frekvence záchvatů, vážného poškození inteligence a obtížné léčby.