Fintepla doporučuje a schvaluje EU CHMP k léčbě Dravetova syndromu!

Zogenix je farmaceutická společnost zaměřená na vývoj léčiv pro léčbu vzácných onemocnění. Společnost nedávno oznámila, že Výbor pro humánní léčivé přípravky (EMA) pro humánní léčivé přípravky (CHMP) vydal pozitivní přezkum, který navrhuje schválení perorálního roztoku Fintepla (fenfluramin) jako přídavku k jiným antiepileptikům. Terapie u pacientů ve věku ≥ 2 roky k léčbě epilepsie spojené s Dravetovým syndromem. Stanovisko výboru CHMP je posledním krokem v procesu registrace, než bude schváleno Evropskou komisí (EK). Nyní budou stanoviska výboru CHMP předložena k posouzení EK, která obvykle přijme stanoviska výboru CHMP a očekává se, že do konce roku přijme konečné rozhodnutí o přezkoumání.

Ve Spojených státech byl přípravek Fintepla schválen v červnu tohoto roku pro pacienty ve věku ≥ 2 roky k léčbě epilepsie spojené s Dravetovým syndromem. Droga byla schválena prostřednictvím procesu kontroly priority. Dříve FDA udělil společnosti Fintepla označení pro vzácná onemocnění (ODD) a označení pro průlomové léky (BTD) pro léčbu epilepsie související s Dravetovým syndromem.

Dravetův syndrom je vzácná dětská epilepsie charakterizovaná častými a těžkými záchvaty rezistentními na léky, související hospitalizací a lékařskými pohotovostmi, závažnými vývojovými a pohybovými poruchami a náhlou nečekanou smrtí (SUDEP). Riziko se zvyšuje.

Fintepla je kapalná formulace nízkodávkovaného fenfluraminu, která může snížit frekvenci záchvatů regulací aktivity serotoninového receptoru a sigma-1 receptoru (viz odkaz: Fenfluramin snižuje záchvaty zprostředkované NMDA receptory díky své smíšené aktivitě na serotonin 5HT2A a typu 1 sigma receptory). Údaje ze dvou placebem kontrolovaných klinických studií fáze III ukázaly, že u pacientů, jejichž záchvaty nebyly dostatečně kontrolovány jinými léky, přípravek Fintepla významně snížil frekvenci záchvatů ve srovnání s placebem.

Dr. Stephen J. Farr, prezident a generální ředitel společnosti Zogenix, uvedl: „Jsme velmi rádi, že CHMP provedl regulační kontrolu kvality, bezpečnosti a účinnosti Fintepla a vydal pozitivní hodnocení. Vědci v Belgii si uvědomili, že před šesti lety Poté, co fenfluramin (lék s odlišným farmakologickým účinkem než jiné antikonvulziva) má potenciál k léčbě neléčitelné epilepsie u Dravetova syndromu, jsme zahájili přísný globální vývojový projekt společnosti Fintepla. Mnoho pacientů s Dravetovým syndromem jeden dokonce užívá. Pokud je v současné době k dispozici jeden nebo více antiepileptik, stále existují závažné záchvaty. Z tohoto důvodu s potěšením přinášíme Fintepla jako důležitou novou možnost léčby pacientů s Dravetovým syndromem a jejich rodin v Evropě."

Dr. Lieven Lagae, ředitel Oddělení dětské neurologie, Fakultní nemocnice v Lovani, Belgie, uvedl: „Snížení frekvence záchvatů je prvním a nejdůležitějším krokem v léčbě všech dětí s Dravetovým syndromem. Jsem velmi rád, že ve všech studiích fáze 3 léčba fenflurem Ramine klinicky a statisticky snížila frekvenci záchvatů u pacientů s Dravetovým syndromem."

Molekulární struktura fenfluraminu (zdroj obrázku: Wikipedia.org)

Pozitivní stanovisko výboru CHMP je založeno na údajích ze 2 randomizovaných, dvojitě zaslepených, placebem kontrolovaných klinických studií fáze III (provedených u pacientů ve věku 2–18 let s výsledky publikovanými v Lancet a JAMA Neurology) a otevřené prodloužené studie ( mnoho Údaje o bezpečnosti pacientů léčených přípravkem Fintepla po dobu až 3 let). Data ukazují, že ve studii u pacientů, kteří užívali jedno nebo více antiepileptik, která nedokázala adekvátně kontrolovat záchvaty, na základě stávajícího léčebného plánu Fintepla významně snížila měsíční konvulzivní záchvaty (konvulzivní záchvaty) ve srovnání s placebem. záchvaty, CS) frekvence. Kromě toho většina pacientů ve studii reagovala do 3–4 týdnů od zahájení léčby přípravkem Fintepla a udržovala si konzistentní výsledky po celou dobu léčby.

V těchto studiích byly nejčastějšími nežádoucími účinky: průjem, horečka, únava, infekce horních cest dýchacích, letargie a bronchitida. U žádného z pacientů nedošlo k žádným nežádoucím kardiovaskulárním příhodám, včetně chlopňových srdečních chorob nebo plicní hypertenze.

Kromě Dravetova syndromu vyvíjí Zogenix také Fintepla pro léčbu záchvatů souvisejících s Lennox-Gastautovým syndromem (LGS). Dravetův syndrom a LGS jsou dvě vzácné a často katastrofické dětské epilepsie. Mají vlastnosti časného nástupu, různých typů záchvatů, vysoké frekvence záchvatů, vážného poškození inteligence a obtížné léčby.