Nový deuterated JAK1/2 Inhibitor CTP-543 vstoupil do fáze 3 klinického vývoje, a má významný vliv na léčbu středně těžké až těžké alopecie Areata!

Concert Pharma je klinická biofarmaceutická společnost, která vyvíjí především léky s malými molekulami pro léčbu onemocnění centrálního nervového systému, genetických onemocnění, onemocnění ledvin, zánětlivých onemocnění a rakoviny. Nedávno společnost oznámila zahájení své první klinické studie fáze 3, THRIVE-AA1, aby vyhodnotila účinnost a bezpečnost perorálního inhibitoru JAK CTP-543 při léčbě dospělých se středně těžkou až těžkou alopecie areatou. Společnost očekává, že v roce 2022 oznámí výsledky studie THRIVE-AA1. Druhá fáze 3 studie THRIVE-AA2 se očekává, že začne v první polovině roku 2021.

V červenci tohoto roku, AMERICKÁ FDA udělila CTP-543 Průlom označení léku (BTD) pro léčbu středně těžké až těžké alopecie areata u dospělých. Alopecie areata je autoimunitní onemocnění, při kterém imunitní systém napadá vlasové folikuly, což způsobuje částečnou nebo úplnou ztrátu vlasů. V současné době neexistuje žádný lék schválený FDA pro léčbu alopecie areata.

Dr. James V. Cassella, ředitel pro rozvoj koncertu řekl: "Na základě výsledků našeho projektu fáze 2, věříme, že CTP-543 má potenciál poskytnout nejlepší-in-class terapie pro pacienty se středně těžkou až těžkou alopecie areata. Tvrdě pracujeme. Podporovat rozvoj CTP-543 s cílem provést smysluplné změny v životě pacientů s alopecie areata."

Po skončení fáze 2 zkušební, Koncert a USA FDA diskutovali klíčové informace o fázi 3 projektu a registrační strategie, a zahájila fáze 3 THRIVE-AA1 zkušební. Po vyhodnocení rozmezí dávek CTP-543 pro léčbu pacientů se středně těžkou až těžkou alopecie areata, fáze 2 studie přinesla pozitivní výsledky, společnost uspořádala setkání s FDA. Podle současného harmonogramu se společnost domnívá, že pozitivní výsledky dvou studií fáze 3 lze použít jako základ pro podání nové žádosti o léčivo (NDA) pro CTP-543 pro léčbu středně těžké až těžké alopecie areata u dospělých na začátku roku 2023.

Deuteration technologie

Andy Bryant, úřadující generální ředitel nadace Alopecia Areata, řekl: "Miliony lidí jsou postiženy alopecie areata. CTP-543 má potenciál stát se jedním z prvních FDA-schválené léky pro léčbu alopecie areata. To nás velmi povzbuzuje. "

Alopecie areata může způsobit část nebo všechny vlasy na pokožce hlavy nebo těla vypadnout, a nemoc postihuje až 650.000 lidí ve Spojených státech. Pokožka hlavy je nejčastěji postiženou oblastí, ale každá oblast, kde rostou vlasy, může být ovlivněna samostatně nebo pokožkou hlavy. Alopecie areata se může objevit v jakémkoli věku. Většina pacientů začíná rozvíjet příznaky ve věku 40 let. Onemocnění postihuje ženy i muže. Alopecie areata může mít vážné psychologické důsledky, včetně úzkosti a deprese.

CTP-543 byl objeven aplikací concertovy deuteriové chemické technologie pro modifikaci ruxolitinibu. Ruxolitinib je selektivní inhibitor Janus kinázy 1 a Janus kinázy 2 (JAK1/JAK2). Pro léčbu některých onemocnění krve. Deuterium chemická modifikace ruxolitinib může změnit jeho lidské farmakokinetiky, čímž se zvyšuje jeho použití jako léčba alopecie areata.

FDA udělil CTP-543 průlom označení léku (BTD) pro léčbu středně těžké až těžké alopecie areata, na základě pozitivních výsledků fáze 2 klinické studie. Údaje ukazují, že dvě skupiny s vysokou dávkou léčby CTP-543 (12 mg a 8 mg) dosáhly primárního cílového parametru účinnosti ve srovnání se skupinou užívající placebo: ve 24. existuje významně vyšší podíl pacientů s alopeciálním nástrojem pro závažnost (SALT) Skóre Relativní výchozí snížení bylo ≥50% (58%, 47%, 9%; hodnoty p byly všechny<0.001). in="" addition,="" in="" the="" 24th="" week="" of="" treatment,="" a="" significantly="" higher="" proportion="" of="" patients="" in="" the="" 12mg="" group="" and="" 8mg="" group="" compared="" with="" the="" placebo="" group="" (42%,="" 26%,="" 7%,="" respectively)="" achieved="" a="" total="" salt="" score="" of="" ≤20="" (compared="" to="" placebo)="" :="" respectively=""><0.001,><0.05), this="" is="" the="" primary="" efficacy="" endpoint="" that="" concert="" intends="" to="" use="" in="" its="" key="" registration="">

Ve 24. týdnu navíc ve srovnání se skupinou užívající placebo dosáhly léčebné skupiny 12 mg a 8 mg CTP-543 také výrazně většího zlepšení alopecie areaty hodnoceného stupnicí pro globální dojem zlepšení pacienta. Specifické údaje jsou: 78% a 58% pacientů v kohortě 12mg a kohorta 8mg byly hodnoceny jako "mnohem lepší" nebo "velmi lepší", což bylo významné ve srovnání s rozdílem ve skupině užívající placebo. V této studii byla léčba CTP-543 obecně dobře snášena.