V únoru 2021 byla FDA schválena první várkou 7 nových léků na světě, čtvrtou terapií CAR-T Breyanzi

Podle globální databáze léků Yaodu, v únoru 2021, tam bylo 7 nových léků schválených pro marketing poprvé na světě, všechny byly schváleny FDA. Mezi nimi je 5 nových molekulárních entit, jedna protilátka a jedna buněčná terapie.

Čtvrtá CAR-T terapie na světě Lisocabtagene maraleucel (obchodní název: Breyanzi)

Nový lymfomový lék Umbralisib (obchodní název: Ukoniq)

Trilaciclib, nový lék na ochranu kostní dřeně při chemoterapii (obchodní název: COSELA)

Nový lék na snížení lipidů Evinacumab (obchodní název: EVKEEZA)

Casimersen, nový lék na Duchennovu progresivní svalovou dystrofii (obchodní název: Amondys 45)

Nový lék na nedostatek kofaktoru molybdenu typu A: Fosdenopterin (obchodní název: Nulibry)

Nová terapie myelomu (peptidem konjugovaný lék) Melflufen (obchodní název: Pepaxto)

01Lisocabtagene maraleucel

Lisocabtagene maraleucel (Breyanzi) je inhibiční chimerický antigenový receptor (iCAR) T buněčná terapie vyvinutá BMS a schválená pro použití u dospělých pacientů s relapsem/ refrakterním difuzním velkým B-buněčným lymfomem (DLBCL).

Breyanzi je čtvrtá schválená CAR-T terapie na světě. Dříve mu FDA udělila označení průlomové terapie, označení pokročilé terapie regenerativní medicíny (RMAT), difuzní velký B-buněčný lymfom a lymfom folikulárního centra. 4 kvalifikace léků na vzácná onemocnění pro primární mediastinální B-buněčný lymfom a lymfom plášťových buněk. Zvláštní vlastností je, že poměr CD8 pozitivních a CD4 pozitivních T buněk (1:1) v terapii lze účinně kontrolovat, aby bylo možné lépe kontrolovat vedlejší účinky buněčné terapie.

02Umbralisib

Umbralisib byl vyvinut společností TG Therapeutics a je schválen pro léčbu pacientů s relapsem/refrakterním lymfomem (MZL), kteří dříve podstoupili alespoň jednu anti-CD20-založenou léčbu, stejně jako relapsovaných/refrakterních pacientů, kteří v minulosti podstoupili alespoň třetí linii systémové terapie Dospělí pacienti s folikulárním lymfomem (FL).

Umbralisib je první schválený perorální inhibitor PI3Kδ/CK1ε. V minulosti získala zrychlou kvalifikaci, kvalifikaci pro vzácná léčiva, kvalifikaci pro prioritní přezkum a označení průlomové terapie udělené americkým FDA.

03Trilaciclib

Trilaciclib je krátkodobě působící a reverzibilní inhibitor CDK4/6 vyvinutý společností G1 Therapeutics. Je schválena tak, aby se zabránilo supresi kostní dřeně způsobené chemoterapií u dospělých pacientů s šířící se malobuněčným karcinomem plic.

Trilaciclib je první a jediný produkt na světě, který se podává profylakticky během chemoterapie k ochraně kostní dřeně a imunitního systému. Očekává se, že bude použit jako doplněk k základním metodám chemoterapie k pokrytí širší populace pacientů.

V srpnu 2020 společnost Simcere Pharmaceuticals dosáhla exkluzivní licenční smlouvy se společností G1 a získala práva na vývoj a komercializaci trilaciclib pro všechny indikace v regionu Velké Číny.

04Evinacumab

Evinacumab byl vyvinut společností Regeneron a je schválen pro léčbu dětí ve věku 12 let a starších nebo dospělých s rodinnou homozygní hypercholesterolemií (HoFH).

Evinacumab je plně lidská monoklonální protilátka IgG4κ zaměřená na angiopoetinový protein 3 (ANGPTL3). Jedná se o lék snižující lipidy s novým mechanismem, který nepřímo urychluje degradaci tělesného tuku inhibicí ANGPTL3. Předtím získala kvalifikaci pro vzácná léčiva, kvalifikaci prioritního přezkumu a označení průlomové terapie udělené FDA a je prvním inhibitorem ANGPTL3, který byl uveden na trh.

05Casimersen

Casimersen je antisense oligonukleotidová terapie zaměřená na dystroglykan. Byl vyvinut společností Sarepta Therapeutics a byl schválen k léčbě Duchenneho progresivní svalové dystrofie s genovou mutací exon 45 vynechání. Jedná se o první lék schválený pro tento typ geneticky zmutovaných pacientů s DMD.

Casimersen byl tentokrát schválen k použití zrychleného schvalovacího kanálu. Lék získal zrychlou kvalifikaci udělenou FDA, kvalifikaci pro prioritní přezkum a kvalifikaci pro vzácná léčiva.

06Fosdenopterin

Fosdenopterin byl vyvinut společností Origin Biosciences a byl schválen ke snížení rizika úmrtí v důsledku nedostatku kofaktoru molybdenu typu A (MoCD). Jedná se o první inovativní léčbu schválenou FDA pro léčbu typu A MoCD a fda jí udělila označení průlomové terapie Se schválením vzácných dětských onemocnění získal Origin také poukaz na prioritní přezkum v hodnotě více než 100 milionů vydaný FDA.

Typ A MoCD je autozomálně recesivní dědičné onemocnění způsobené přerušením syntézy kofaktoru molybdenu, což je velmi vzácné. Pacienti jsou obvykle kojenci se závažnou encefalopatií a neřešitelnými záchvaty, s vysokou mortalitou a střední dobu přežití 4 roky. Dříve byla jedinou možností léčby podpůrná péče a léčba komplikací způsobených onemocněním.

Fosdenopterin je substrátová terapie, která může nahradit cPMP a umožnit pokračování kroku syntézy kofaktoru molybdenu. Aktivuje enzymy závislé na kofaktoru molybdenu a zároveň eliminuje sulfity, snižuje příznaky centrálního nervového systému a poté snižuje úmrtnost pacientů typu A MoCD.

07Melflufen

Melflufen (také známý jako Melphalan flufenamid) byl vyvinut Oncopeptides. Dne 26. února FDA schválila jeho použití v kombinaci s dexamethasonem k léčbě dospělých pacientů s relapsem/refrakterním mnohočetným myelomem (MM). Toto je první protináhorný peptid konjugátový lék schválený FDA. V minulosti mu FDA udělila přednostní přezkum a status léku na vzácná onemocnění.

Toto schválení je založeno na výsledcích pivotní klinické studie fáze 2 HORIZON. V této klinické studii podstoupilo 157 pacientů s relapsem/refrakterní MM kombinovanou léčbu Pepaxto a dexamethason. Výsledky testů ukázaly, že kombinovaná terapie dosáhla celkové míry remise 23, 7% a medián trvání remise byl 4, 2 měsíce.

Melflufen je "prvotřídní" peptidem konjugovaný lék. Používá onkopeptidovou proprietární platformu konjugátu peptidových léčiv (PDC) k párování alkylační činidla felphalan s peptidy zaměřenými na aminopeptidás. Společně. Melflufen může být rychle užíván MM buňkami kvůli jeho lipofilii a pak je rychle hydrolyzován peptidasem intracelulárně, čímž se uvolňuje hydrofilní alkylační činidlo.

Aminopeptidázy jsou přeexprimovány v nádorových buňkách, zejména u pokročilých rakovin nebo nádorů s komplexy s vysokou mutací. Při experimentech in vitro může Melflufen zvýšit koncentraci alkylační látky v buňkách a jeho schopnost zabíjet MM buňky je 50krát vyšší než u alkylační látky, kterou nese.