Jakavi/Jakafi je účinný při léčbě steroidní refrakterní chronické nemoci štěpu proti hostiteli (GvHD)!-1/2

Novartis a její partner Incyte nedávno společně oznámili hodnocení pozitivních výsledků klíčové studie fáze 3 REACH3 (NCT03112603) orálního inhibitoru JAK1/2 Jakavi/Jakafi (ruxolitinib) v léčbě steroid-refrakterní chronické choroby štěpu proti hostiteli (GvHD) Byl publikován v nejlepším mezinárodním lékařském časopise&"New England Journal of Medicine &"; (NEJM), s názvem článku: Ruxolitinib pro Glucocorticoid-Refractory Chronic Graft-versus-Host Disease.

REACH3 je společně sponzorován společnostmi Novartis a Incyte. Jedná se o randomizovanou, otevřenou, multicentrickou studii fáze 3 pro děti, u nichž se po alogenní transplantaci kmenových buněk vyvinula na steroidy refrakterní nebo na steroidech závislá chronická choroba štěpu proti hostiteli (GvHD). (≥12 let) a dospělí pacienti. Údaje ukazují, že ve srovnání s nejlepší dostupnou terapií (BAT) ruxolitinib významně zlepšuje prognózu pacientů s chronickou GvHD refrakterní na steroidy/závislou na steroidech, včetně zlepšení přežití bez selhání (FFS) a symptomů hlášených pacientem. Nová analýza podskupin ukázala, že ve 24. týdnu léčby vykazoval ruxolitinib vyšší celkovou míru odpovědi (ORR) ve všech hlavních podskupinách (včetně základního postižení orgánů) ve srovnání s BAT.

Chronická GvHD je život ohrožující onemocnění. Jedná se o dlouhodobou komplikaci transplantace kmenových buněk, která může postihnout více orgánů. Přibližně u poloviny pacientů léčených steroidní léčbou první linie se vyvine refrakterní/závislost na steroidech. Stojí za zmínku, že ruxolitinib je prvním lékem, který prokázal účinnost při léčbě chronické GvHD refrakterní/závislé na steroidech ve velkých randomizovaných klinických studiích.

ruxolitinibje průkopnický inhibitor JAK1/JAK2, prodávaný společností Incyte ve Spojených státech (obchodní název Jakafi), a společnost Novartis je oprávněna jej prodávat mimo Spojené státy (obchodní název Jakavi). Podle výsledků studie REACH3 společnost Incyte předložila americkému FDA doplňkovou novou aplikaci léčiv (sNDA) od Jakafi k léčbě dětí (≥ 12 let) a dospělých pacientů s chronickou GvHD odolnou vůči steroidům. V současné době tato sNDA prochází kontrolou FDA a cílovým datem akce je 22. září 2021. Pro Novartis probíhá regulační podání pro Jakavi pro léčbu akutního a chronického GvHD mimo USA.

Dr. Robert Zeiser, oddělení hematologie, onkologie a transplantace kmenových buněk, Univerzitní nemocnice ve Freiburgu, Německo, řekl: „U pacientů s chronickou GVHD se v různých orgánech těla vyskytují závažné a život ohrožující symptomy, což tuto nemoc ztěžuje. léčit a zvyšuje špatnou prognózu. Prostřednictvím těchto nových výsledků studie REACH3 můžeme jasněji vidět terapeutické výhodyruxolitinibjako potenciální nový standard péče u pacientů s chronickým GvHD, kteří nereagují na steroidy první linie."