Nové imunologické léčivo Označení léčiva pro průlomovou léčbu získanou spesolimabem CDE

Společnost Boehringer Ingelheim nedávno oznámila, že její nový imunologický lék Spesolimab, který je ve vývoji, byl Centrem pro hodnocení léčiv (CDE) Národní správy zdravotnických produktů uznán jako průlomový terapeutický lék pro léčbu generalizované pustulární psoriázy (GPP).

Kvalifikace léčiv v oblasti průlomové terapie je nastavena tak, aby urychlila vývoj nových léků pro závažná onemocnění, u nichž bylo v předklinických studiích prokázáno, že účinnost nebo bezpečnost je výrazně lepší než stávající léčba. CDE je průlomová léčebná kvalifikace pro Spesolimab. Identifikace je založena na vynikajícím výkonu v klinických studiích fáze I a fáze II.

GPP není tak jednoduché jako běžná psoriáza

GPP je vzácné a život ohrožující systémové zánětlivé onemocnění. Klinickými projevy jsou mnohočetné aseptické pustuly, které jsou akutní na základě erytému, který je hustě a široce distribuován, a pustuly splývají a tvoří vločkovité hnisavé jezero, doprovázené horečkou, myalgií, leukocytózou a dalšími příznaky otravy. GPP se může opakovat opakovaně a akutně, nebo může být trvalé. Může být doprovázeno poškozením jater a ledvin, nebo může být život ohrožující v důsledku sekundárních infekcí a selhání orgánů.

Podle minulých zpráv mé země je prevalence psoriázy v Číně 0,123% a pustulární typ představuje 0,69% pacientů s psoriázou2. Epidemiologická studie založená na databázi městského zdravotního pojištění ukazuje, že hrubá prevalence GPP v roce 2016 byla 1,40 na 100 000 osoboroků3. Současné možnosti léčby GPP jsou extrémně omezené a pacienti naléhavě potřebují rychlé, účinné a dlouhodobé možnosti léčby.

V naší zemi je informovanost veřejnosti o GPP vážně nedostatečná, což nejen oddaluje včasnou diagnostiku a léčbu mnoha pacientů, ale také způsobuje, že taková onemocnění v katalogu vzácných chorob chybí. Pacienti a jejich rodiny jsou zatíženi stínem nemoci a nesou obrovskou mentalitu. A ekonomický tlak.

První vystoupení Spesolimab'

Spesolimab je IL-36R monoklonální protilátka, která může blokovat působení receptoru interleukinu-36 (IL-36R) a je první léčbou svého druhu ve vývoji. Receptor Interleukin-36 je signální dráha v imunitním systému, která může hrát roli v mnoha zánětlivých onemocněních včetně GPP.

Výsledky klinické studie fáze I se spesolimabem byly publikovány v New England Journal of Medicine (NEJM) v březnu 2019. Data ukazují, že spesolimab může významně zlepšit příznaky generalizované pustulární psoriázy: 7 pacientů se středně těžkým až těžkým akutním záchvatem GPP po použití Spesolimabu se jejich příznaky rychle zlepšily.

Na základě pozitivních výsledků klinické studie fáze I Spesolimab' s indikací GPP byla v květnu 2020 zahájena globální pivotní klinická studie fáze II. Klinickou studii fáze II v Číně vedla nemocnice Huashan přidružená k Fudan Univerzita vyhodnotit účinnost a bezpečnost Spesolimabu při léčbě pacientů s GPP se středně těžkými až těžkými akutními záchvaty. Výsledky tohoto klinického hodnocení budou oznámeny v blízké budoucnosti. Současná čínská klinická studie fáze IIb byla vedena Druhou přidruženou nemocnicí Univerzity Zhejiang, aby vyhodnotila účinnost a bezpečnost spesolimabu při prevenci nástupu pacientů s anamnézou GPP.

Boehringer Ingelheim v současné době vyvíjí lék pro léčbu různých indikací imunitního onemocnění. Mezi kožní onemocnění patří kromě GPP také palmoplantární pustulóza (PPP), Hidradenitis Suppurativa (HS) a atopická dermatitida (AtD), mezi nimiž je GPP indikací s nejrychlejším pokrokem ve výzkumu a vývoji.

Dr. Zhang Wei, vedoucí lékařů a klinik R&A společnosti Boehringer Ingelheim Greater China, řekl: „Tato průlomová certifikace kvalifikace léčiv je důležitým milníkem ve vývojovém procesu Spesolimabu. Potvrzení léčby generalizované pustulární psoriázy (GPP). Stojí za zmínku, že díky implementaci&„China Critical &“; Čína se zúčastnila globálního klinického hodnocení fáze II a stala se klíčovým místem klinického hodnocení. Díky tomu se synchronizuje rychlost vývoje Spesolimabu' v Číně a ve světě. Plánujeme odeslat žádosti o zařazení do Číny a světa v říjnu tohoto roku a těšíme se, že bude schváleno pro zařazení na seznam v Číně co nejdříve, což bude přínosem pro pacienty s GPP!"