Společnosti Novartis a Mesoblast podepsaly licenční smlouvu: Remestemcel-L pro léčbu akutních dýchacích potíží (ARDS)!

Společnost Novartis nedávno oznámila, že podepsala exkluzivní globální dohodu o licencích a spolupráci se společností Mesoblast za účelem vývoje a komercializace terapie alogenní mezenchymální kmenové buňky (MSC) Ryoncil (remestemcel-L) pro léčbu syndromu akutní respirační tísně (ARDS), včetně ARDS k nové pneumonii koronavirů (COVID-19). Tato dohoda rozšíří portfolio produktů společnosti Respirační produkty společnosti Novartis přidáním potenciálně prvotřídní terapie ARDS.

ARDS je oblast s významnými nenaplněnými lékařskými potřebami. Současná standardní péče zahrnuje prodloužení doby ošetření na JIP a mechanickou ventilaci. Jako potenciální první terapie ARDS bude remestemcel-L používat na bázi této buněčné platformy technologii MSC k léčbě této smrtelné nemoci a ke zlepšení výsledků léčby.

V současné době je remestemcel-L hodnocen ve studii fáze 3, do které bylo zařazeno 300 pacientů. Společnost Novartis plánuje zahájit studii fáze 3 pro léčbu ARDS nesouvisejících s COVID-19 po uzavření licenční smlouvy a úspěšné dokončení současné studie fáze 3 a dosažení výsledků.

Podle licenční smlouvy získá Novartis výhradní globální práva na vývoj, komercializaci a výrobu remestemcel-L pro léčbu ARDS a získá inovativní platformu pro buněčnou terapii, která má širokou škálu aplikací u těžkých respiračních onemocnění a dalších nemocí potenciál. Společnost Novartis zaplatí předem platbu ve výši 25 milionů USD a uskuteční kapitálovou investici ve výši 25 milionů USD ve společnosti Mesoblast a po dosažení dohodnutých vývojových, regulačních a obchodních milníků zaplatí další platby a licenční poplatky.

Novartis navíc poskytne určitou podporu pro rozšíření rozsahu komerční výroby. Pokud využije své síly, má Novartis právo zvolit a distribuovat remestemcel-L k léčbě onemocnění štěp proti hostiteli (GVHD mimo Japonsko). Obě strany mají právo společně financovat vývoj a komercializaci jiných nedýchacích indikací. Podle Hart-Scott-Rodino Antitrust Improvement Act (Antitrust Act) a některých dalších podmínek závisí uzavření licenční smlouvy na vypršení nebo ukončení čekací doby.

Imunitní nařízení MSC

Remestemcel-L je alogenní mezenchymální kmenová buňka (MSC), odvozená z MSC izolovaná z kostní dřeně nepříbuzného dárce a připravená kultivací a expanzí. Remestemcel-L se podává intravenózní infuzí a má imunomodulační účinek. Může působit proti imunitní reakci snížením regulace produkce prozánětlivých cytokinů, zvýšením produkce protizánětlivých cytokinů a přijímáním přirozeně se vyskytujících protizánětlivých buněk do příslušných tkání. Zánětlivé procesy spojené s různými nemocemi.

V březnu tohoto roku společnost remestemcel-L použila pro léčbu ARDS otevřený projekt sympatické léčby pro pacienty s COVID-19, včetně 12 pacientů se středně těžkou / těžkou ARDS spojenou s COVID-19, kteří dostávali podporu mechanické ventilace, léčeni remestemcel-L, 10 pacientů přežilo po léčbě, to znamená, že míra přežití léčby remestemcel-L byla 83% (10/12).

Na základě těchto údajů remestemcel-L v současné době provádí studii fáze 3 zahrnující 300 pacientů v této skupině pacientů. Studie je prováděna ve spolupráci s kardiotorakální chirurgickou sítí a má být dokončena počátkem března 2021. Po uzavření licenční smlouvy a úspěšném dokončení a výsledcích současné studie fáze 3 plánují společnosti Novartis a Mesoblast zahájit Studie fáze 3 k léčbě ARDS nesouvisejících s COVID-19.