Preventivní imunoterapie Monoklonální protilátka Teplizumab žádá o zařazení do seznamu ve Spojených státech

Provention Bio je biofarmaceutická společnost v klinickém stadiu, která se věnuje vývoji inovativních terapií, které zachycují a předcházejí imunitně zprostředkovaným chorobám. Společnost nedávno oznámila, že zahájila postupné podávání žádosti o licenci biologického produktu (BLA) teplizumabu (PRV-30 1) na US Food and Drug Administration (FDA), což je anti-CD 3 monoklonální protilátka používaná k prevenci vysoce rizikových skupin Nebo oddaluje výskyt klinického typu 1 diabetes (T 1 D), kde vysoce riziková populace označuje přítomnost 2 nebo více T 1 autoprotilátek souvisejících s D v těle.

Ve Spojených státech a v Evropské unii byl teplizumab udělen průlomovou kvalifikací na léky (BTD) a prioritní lékovou kvalifikací (PRIME). Pokud bude schválen, bude teplizumab první léčbou, která zabrání / zpomalí rozvoj klinického typu 1 cukrovky (T 1 D) u vysoce rizikových skupin.

Postupné odesílání umožňuje farmaceutickým společnostem předložit některé dokončené moduly v BLA k posouzení FDA, aniž by bylo nutné čekat na dokončení každého modulu před odesláním ke kontrole. V současné době společnost Provention předložila neklinické moduly a očekává, že předloží klinické moduly a chemické, výrobní a kontrolní (CMC) moduly ve třetím čtvrtletí 2020. Jakmile je předložen konečný modul BLA, FDA určí cílové datum pro způsob poplatků za užívání léků na předpis BLA (PDUFA).

Teplizumab 0010010 # {{{{1}}; s BLA podání je založeno na klinických údajích z 0010010 quot; At-Risk 0010010 quot; studie provedená společností TrialNet. Studie hodnotila účinnost a bezpečnost teplizumabu při prevenci nebo oddálení klinického typu 1 diabetu (T 1 D) u vysoce rizikových skupin. Výzkumná data byla zveřejněna na 79 vědeckém setkání Americké asociace pro cukrovku (ADA20 1 9) v San Franciscu 20. června 1 9. Výsledky ukázaly, že jediný 2týdenní (1 4denní) průběh léčby teplizumabem ve srovnání s placebem významně zpomalil nástup a diagnózu klinického T 1 D u vysoce rizikových dětí a dospělých. Incidence T 1 D byla snížena o {{{{1 6}}% a střední doba nástupu byla zpožděna o nejméně {{{1 7}} rok. Tato data jasně ukazují, že krátkodobá imunoterapie může významně oddálit klinický vývoj T 1 D, a vývoj imunomodulačních léků, které nevyžadují nepřetržitou léčbu pro ovlivnění autoimunitních chorob, bude hlavním posunem paradigmatu.

Podle 0010010 quot; At-Risk 0010010 quot; studie, teplizumab je první imunomodulátor, který může výrazně oddálit klinický nástup T 1 D. Očekává se, že zasáhne a zásadně změní pokrok T 1 D ve vysoce rizikových skupinách!

Ashleigh Palmer, prezident a generální ředitel společnosti Providence, uvedl: 0010010 quot; Zahájení procesu podávání BLA teplizumabu je důležitým milníkem pro Provence, který má potenciál být prvním lékem, který byl kdy použit k prevenci / oddálení klinického typu {{{1}} diabetes u vysoce rizikových skupin. Údaje za minulý rok z publikovaného 0010010 quot; At-Risk 0010010 quot; studie zdůrazňuje transformační terapeutický potenciál teplizumabu při oddalování nebo prevenci výskytu inzulín-dependentního T 1 D v klinické fázi. Budeme se snažit dokončit podání BLA do konce roku a těšíme se na pokrok v regulačním procesu. Také úzce spolupracujte s agenturou FDA. 0010010 quot;

teplizumab (PRV-03 1) prevence a intervence průběhu typu {{{1}} diabetes (T 1 D)

teplizumab je výzkumná anti-CD {{1}} monoklonální protilátka vyvinutá pro zachycení a prevenci klinické T 1 D. Protilátka byla hodnocena ve více klinických studiích zahrnujících více než 1, 000 pacientů, z nichž více než 800 pacientů dostalo teplizumab. Předchozí výzkum provedený u nově diagnostikovaných pacientů ukázal, že teplizumab nadále prokazuje svou schopnost udržovat funkci β-buněk a snižovat používání exogenního inzulínu. V současné době Provention Bio vyhodnocuje teplizumab u pacientů s nově diagnostikovanou klinickou T 1 D (studie fáze III PROTECT), a také vyhodnocuje potenciál teplizumabu pro prevenci T 1 D u vysoce rizikových jednotlivci v příbuzných T 1 D pacientech.

0010010 quot; At-Risk 0010010 quot; studie zapsala celkem 76 0010010 quot; high-risk 0010010 quot; subjekty ve věku 8-49 let. Tito jedinci měli 2 nebo více T 1 D autoprotilátek a abnormální metabolismus glukózy (abnormální glukóza v krvi). 72% subjektů bylo mladších 1 8 let. Ve studii byli tito jedinci randomizováni pro příjem teplizumabu nebo placeba.

Výsledky studie ukázaly, že u vysoce rizikových dětí a dospělých jednorázová 1 čtyřdenní léčba teplizumabem významně zpozdila nástup a diagnózu klinického T 1 D ve srovnání s placebem, s střední prodleva 2 let. Konkrétně byl střední čas do klinické diagnózy T 1 D ve skupině s placebem těsně přes 24 měsíců. Naproti tomu medián času pro klinickou diagnózu T 1 D ve skupině s teplizumabem byl těsně přes 48 měsíců (p=0. 006). Během období studie se u 72% pacientů ve skupině s placebem vyvinul klinický diabetes, ve srovnání s pouze 43% ve skupině s teplizumabem. Ve studii byl teplizumab dobře snášen a údaje o bezpečnosti byly v souladu s předchozími studiemi u nově diagnostikovaných pacientů.

Dr. Eleanor Ramos, hlavní lékařka a provozní ředitelka společnosti Provention Bio, uvedla: 0010010 quot; Tato mezníková průlomová studie ukazuje, že můžeme použít imunoterapii, zejména teplizumab, k prevenci nebo významnému zpoždění nástupu klinického typu { {1}} cukrovka po dobu nejméně 2 let Ještě důležitější je, že u 60% subjektů ve studii se nevyvinul T 1 D po průběhu léčby teplizumabem. , což je dvojnásobek míry ve skupině s placebem. Teplizumab je první imunomodulace, která může oddálit klinický nástup T 1 D agenta. 0010010 quot;

Kevan Herold, Ph.D., hlavní řešitel studie a profesor imunobiologie a medicíny na Yale University, uvedl: 0010010 quot; Tyto výsledky mají skutečný klinický význam pro jednotlivce, kteří jsou ohroženi typem {{{{{ 2}}}} cukrovky, jako jsou rodinní příslušníci pacientů. Zpoždění nástupu klinické T 1 D může znamenat, že břemeno nemoci může být zpožděno, dokud pacienti nebudou moci lépe zvládat své onemocnění, například po kojeneckém věku, základní škole, střední škole nebo dokonce na vysoké škole. S teplizumabem můžeme nyní zasáhnout a zásadně změnit progresi T 1 D u těchto vysoce rizikových subjektů. Kromě toho se těšíme na další informace o pozorování pacientů během sledování studie, které také vyhodnotí dlouhodobé výsledky pacientů, kteří odkládají diagnózu onemocnění a uvidí, zda jim bude diagnostikována T { {2}} D nebo chráněné. 0010010 quot;