Rocheho Faricimab je úspěšný v léčbě neovaskulární věkem související makulární degenerace (nAMD) ve fázi 3!

Roche nedávno oznámil pozitivní výsledky dvou globálních studií fáze 3 stejného designu, TENAYA (NCT03823287) a LUCERNE (NCT03823300). Tyto dvě studie hodnotí bispecifický protilátek faricimab při léčbě pacientů s neovaskulární nebo "mokrou" věkem související makulární degenerací (nAMD). Každá studie má 2 léčebné skupiny: faricimab 6, 0mg (každých 8 týdnů, nebo 12 týdnů, nebo 16 týdnů po fixním intervalu dávkování režimu, podle hodnocení aktivity onemocnění 20. a 24. týdne), Eylea (aflibercept, Aflibercept) 2.0 mg interval dávkování schématu každých 8 týdnů.

Obě studie dosáhly primárního cílového parametru a ukázaly, že výsledky vidění získané pacienty, kteří dostávali injekci faricimabu každých 16 týdnů, nebyly horší než výsledky, které dostávaly injekci přípravku Eylea každých 8 týdnů. V těchto dvou studiích byla téměř polovina (45 %) pacientů dostávali injekce faricimabu každých 16 týdnů během prvního roku.

Stojí za zmínku, že se jedná o první injekční oftalmologický lék, který dosáhl této úrovně trvanlivosti ve studii fáze 3 provedené u pacientů s nAMD. Ve 2 studiích byl faricimab obecně dobře snášen a nebyly nalezeny žádné nové nebo neočekávané bezpečnostní signály.

Výsledky TENAYA a LUCERNE jsou založeny na pozitivních výsledcích studií fáze 3 yosEMITU a RÝNA. Poslední dvě jsou globální studie fáze 3 se stejným designem. Pozitivní výsledky top-line byly oznámeny v prosinci 2020. Údaje podporují potenciál faricimabu jako možnosti léčby diabetického makulárního edému (DME). Podrobné výsledky těchto čtyř studií budou oznámeny na 18. americké výroční konferenci o "Angiogeneze, exsudaci a degeneraci 2021" v únoru 2021 a budou předloženy americkému FDA a schváleny globálními regulačními agenturami včetně EU EMA.

Faricimab je první bispecifická protilátka speciálně navržená pro oko, která se zaměřuje na dvě různé cesty - angiopoetin- 2 (Ang-2) a vaskulární endoteliální růstový faktor A (VEGF-A), tyto dvě cesty mohou řídit různé onemocnění sítnice, včetně nAMD a DME. Ang-2 a VEGF-A destabilizují krevní cévy, způsobují nové děraté krevní cévy a zvyšují zánět, což vede ke snížení zraku. Blokováním těchto dvou cest sám, faricimab si klade za cíl stabilizovat krevní cévy, a pro pacienty s onemocněním síti, má potenciál dosáhnout lepších výsledků vidění v dlouhodobém horizontu.

Makulární degenerace související s neovaskulárním věkem (nAMD, také známá jako mokrá AMD, wet-AMD) postihuje přibližně 20 milionů lidí po celém světě a je hlavní příčinou slepoty u lidí ve věku 60 let a starších. Současný standard péče, konkrétně injekce, které inhibují vaskulární endoteliální růstový faktor (VEGF), významně snížil rychlost ztráty zraku způsobenou nAMD. VEGF však není jediným způsobem, jak se podílet na výskytu a rozvoji tohoto komplexního onemocnění. Při monoterapii anti-vaskulárním endoteliálním růstovým faktorem musí pacienti s nAMD jít k oftalmologovi na měsíční injekce, aby pomohli udržet lepší vidění a/nebo zabránili ztrátě zraku. Tato vysoká léčebná zátěž může vést k nedostatečné léčbě a může vést k výsledkům suboptimálního vidění. Je to více než 15 let, co byl schválen lék s novým mechanismem účinku pro léčbu nAMD.

Levi Garraway, MD, Roche's Chief Medical Officer a Head of Global Product Development, řekl: "Tyto výsledky ukazují potenciál faricimabu jako nového léku, který může prodloužit léčebný interval pro pacienty s neovaskulární věkem související makulární degenerace (nAMD). Nyní jsme viděli pozitivní a konzistentní výsledky v nAMD a diabetickém makulárním edému (DME) ve 4 fázích III studií faricimabu. Těšíme se, že tyto údaje předložíme globálním regulačním agenturám, aby to pacientovi sliboval plán léčby."

Odhaduje se, že na světě je 21 milionů pacientů s DME, což je odhadem 21 milionů lidí na celém světě trpících dimethyletherem, což je hlavní příčina ztráty zraku mezi dospělými v pracovním věku. Přestože injekce s jedním činidlem proti vaskulárnímu endoteliálnímu růstu (VEGF) významně snižují ztrátu zraku u pacientů s DME, léčebná zátěž spojená s častými očními injekcemi a návštěvami lékaře může vést k nedostatečné léčbě a může vést k výsledkům suboptimálního vidění . Je to téměř deset let, co byl schválen lék s novým mechanismem účinku k léčbě DME.

Ve 2 studiích fáze 3 (YOSEMITE, RHINE) oznámených v prosinci 2020 má každá studie 3 léčebné skupiny a pacienti jsou náhodně přiřazeni k tomu, aby dostávali faricimab nebo Eylea v pevně stanoveném 8týdenním intervalovém dávkování (dávkování jednou za 8 týdnů) ), nebo dostávají 16týdenní personalizovaný interval dávkovací režim faricimabu (dávkování jednou za 16 týdnů).

Výsledky ukázaly, že obě studie dosáhly primárních cílových parametrů: faricimab byl podáván jednou za 8 týdnů a personalizovaný dávkovací interval až 16 týdnů ve srovnání s přípravekem Eylea jednou za 8 týdnů vykazoval lepší vidění Non-inferiorita. Pokud jde o sekundární cílový parametr, ve dvou studiích si více než polovina pacientů ve faricimab personalizované skupině pro podávání v prvním roce udržovala 16týdenní interval mezi léčbou. Stojí za zmínku, že je to poprvé, kdy vyšetřovný lék dosáhl této úrovně trvanlivosti ve studii fáze 3 provedené u pacientů s DME. Ve 2 studiích byl faricimab dobře snášen a nebyly nalezeny žádné nové bezpečnostní signály.