Tchajwanská medicína Hua Pharmaceutical Besremi je schválena americkou FDA: První interferon pro léčbu PV!

PharmaEssentia nedávno oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil Besremi (ropeginterferon alfa-2b-njft) pro léčbu dospělých pacientů s polycythemia vera (PV). PV je onemocnění krve, které způsobuje nadprodukci červených krvinek. Přebytečné buňky zahustí krev, zpomalí průtok krve a zvýší pravděpodobnost trombózy. Ve Spojených státech amerických PV postihuje každý rok přibližně 6 200 lidí. Dříve byl Besremi udělen status sirotčince (ODD) pro léčbu PV.

Besremi je inovativní mono-PEGylovaný interferon s dlouhodobým účinkem, který vykazuje buněčné účinky na PV v kostní dřeni. Klinická data trvající 7,5 roku ukazují, že Besremi má hlubokou a dlouhotrvající schopnost kontrolovat počet krvinek a může být použit kdykoli v průběhu PV k podpoře cílů léčby.

Za zmínku stojí, že Besremi je první lék schválený americkou FDA pro léčbu PV. Může být použit bez ohledu na to, zda má pacient v anamnéze léčbu. Kromě toho je Besremi také první interferonovou terapií specificky schválenou pro léčbu PV.

V únoru 2019 byl Besremi schválen v Evropské unii jako monoterapie pro léčbu dospělých pacientů s PV bez symptomatické splenomegalie. Besremi je první lék schválený v Evropě k léčbě PV a nemá nic společného s předchozí expozicí hydroxymočovině. V Evropě je držitelem rozhodnutí o registraci Besremi společnost AOP Orphan Pharmaceuticals.

Léčba PV zahrnuje flebotomii (flebotomii, která odstraňuje přebytečné krvinky ze žíly jehlou) a léky, které snižují počet krvinek; Besremi je jedním z těchto léků. Předpokládá se, že přípravek Besremi spouští řetězovou reakci tím, že se naváže na určité receptory v těle, aby se snížila tvorba krevních buněk v kostní dřeni. Besremi je dlouhodobě působící lék, který se podává subkutánně každé 2 týdny. Pokud Besremi dokáže snížit nadbytek krvinek a udržet normální hladiny po dobu alespoň jednoho roku, může být frekvence podávání snížena na jednou za 4 týdny.

Účinnost a bezpečnost přípravku Besremi v léčbě PV byla potvrzena v 7,5leté multicentrické studii s jedním ramenem. V této studii dostávalo 51 pacientů s PV léčbu Besremi v průměru asi 5 let. Účinnost přípravku Besremi se hodnotí sledováním podílu pacientů, kteří dosáhnou kompletní hematologické odpovědi. Kompletní hematologická odpověď znamená, že objem červených krvinek pacienta' je menší než 45 %, počet bílých krvinek a počet krevních destiček jsou normální, velikost sleziny je normální a bez nedávného krevního výboje nedochází k trombóze. Celkově 61 % pacientů dostalo léčbu Besremi k dosažení kompletní hematologické odpovědi.

Pokud jde o bezpečnost, Besremi může způsobit zvýšené jaterní enzymy, nízké hladiny bílých krvinek, nízké hladiny krevních destiček, bolesti kloubů, únavu, svědění, infekce horních cest dýchacích, bolesti svalů a onemocnění podobná chřipce. Nežádoucí účinky mohou také zahrnovat infekce močových cest, deprese a přechodné ischemické ataky (atak podobné mrtvici).

Produkty s interferonem alfa, jako je Besremi, mohou způsobit nebo zhoršit neuropsychiatrická, autoimunitní, ischemická (nedostatečný průtok krve do části těla) a infekční onemocnění, což vede k život ohrožujícím nebo smrtelným komplikacím. Besremi je přísně zakázáno používat u pacientů alergických na lék, pacientů s těžkým duševním onemocněním nebo s anamnézou těžkého duševního onemocnění, imunosuprimovaných příjemců transplantátu, určitých pacientů s autoimunitními onemocněními nebo autoimunitními onemocněními v anamnéze a pacientů s onemocněním jater. Vzhledem k riziku poškození plodu by ženy měly před použitím Besrimi podstoupit těhotenský test.

Aktivní farmaceutickou složkou Besremi je ropeginterferon alfa-2b, což je nový dlouhodobě působící monomerní monopegylovaný prolinový interferon s dlouhodobým účinkem (& gt; 98%, ATC L03AB15) se zlepšenými farmakokinetickými vlastnostmi a prokázal svou snášenlivost a pohodlí. Lék se podává jednou za 2 týdny nebo při dlouhodobé udržovací léčbě jednou za 4 týdny a je prvním interferonovým přípravkem schváleným pro léčbu PV.

ropeginterferon alfa-2b byl objeven společností Yaohua Pharmaceutical a vyroben v továrně v Taichung, Taiwan, Čína. Továrna prošla certifikací cGMP č. 39 EMA&v lednu 2018. Ve Spojených státech a Evropské unii bylo ropeginterferonu alfa-2b uděleno označení léku pro vzácná onemocnění pro léčbu PV.

Polycythemia vera (PV) je rakovina, která pochází z kmenových buněk způsobujících onemocnění v kostní dřeni, což vede k chronickému nárůstu červených krvinek, bílých krvinek a krevních destiček. Toto onemocnění může způsobit kardiovaskulární komplikace, jako je trombóza a embolie, a dokonce se může přeměnit v sekundární myelofibrózu nebo leukémii. Přestože je molekulární mechanismus stojící za PV stále potřeba do hloubky prostudovat, současné výsledky ukazují na soubor získaných mutací, z nichž nejdůležitější je mutantní forma Janus kinázy 2 (JAK2): JAK2V617F.