Americká FDA schválila analog natriuretického peptidu typu C Voxzogo (vosoritide) ---1/2

Společnost BioMarin Pharmaceuticals nedávno oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) urychlil schválení přípravku Voxzogo (vosoritid), což je jednou denně injekce analogů natriuretického peptidu typu C (CNP) pro léčbu 5 let a u dětských pacientů s achondroplázií (achondroplázie) výše a růstová deska je otevřená, lineární růst se zvyšuje. Achondroplázie je nejčastější nepřiměřený malý vzrůst u lidí.

Při schvalování přípravku Voxzogo FDA také vydala společnosti BioMarin poukázku na prioritní přezkoumání vzácných dětských onemocnění (PRV), aby odměnila společnost za její vynikající příspěvky k vývoji nových léků na vzácná onemocnění. Tento PRV může být vyměněn za prioritní přezkoumání jakéhokoli nového léku, který nesplňuje prioritní přezkum, a může být prodán nebo převeden.

Na základě zlepšení anualizované míry růstu (AGV) byla indikace schválena v rámci zrychleného schvalovacího procesu. Pokračující schvalování této indikace bude záviset na ověření a popisu klinických přínosů v potvrzujících studiích. Aby bylo možné splnit tento post-marketingový požadavek, BioMarin má v úmyslu využít probíhající otevřenou expanzivní studii k porovnání s existující přírodní historií.

V Evropské unii byl přípravek Voxzogo schválen v srpnu 2021 pro léčbu achondroplázie u dětí ve věku od 2 let do uzavřených růstových destiček. Ve Spojených státech a Evropské unii bylo přípravku Voxzogo uděleno označení Orphan Drug (ODD) pro léčbu achondroplázie. Uzavření růstové destičky nastává po pubertě, kdy je dosaženo konečné výšky dospělého.

Voxzogo je první lék schválený k léčbě dětí s achondroplázií. Může léčit základní příčinu onemocnění. Představuje významný lékařský průlom a má potenciál mít smysluplný dopad na životy pacientů. Aktivní farmaceutickou složkou přípravku Voxzogo je vosoritid, což je modifikovaný natriuretický peptid typu C (CNP), který podporuje tvorbu endochondrální kosti down-regulací signalizace receptoru receptoru 3 růstového faktoru fibroblastu (FGFR3) a přímo se zaměřuje na vývoj chrupavky Vnitřní patofyziologie nedostatečnosti.

Toto schválení je založeno na výsledcích globální randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované studie fáze 3 a otevřeného rozšíření této studie fáze 3. Do studie bylo zařazeno 121 dětí s achondroplázií ve věku od 5 do 14,9 let. Výchozí průměrná hodnota AGV ve skupině s placebem a ve skupině s přípravkem Voxzogo byla 4,06 cm/rok a 4,26 cm/rok. V 52. týdnu léčby byla změna AGV ve skupině s placebem oproti výchozímu stavu -0,17 cm/rok a změna AGV ve skupině s přípravkem Voxzogo od výchozího stavu byla 1,40 cm/rok, takže skupina s přípravkem Voxzogo byla z hlediska AGV srovnávána se skupinou s placebem. Výrazné zlepšení ve škole je 1,57 cm/rok. Po 52 týdnech dvojitě zaslepené placebem kontrolované studie fáze 3 vstoupilo do otevřeného období expanze 58 pacientů, kteří byli původně náhodně přiřazeni k přípravku Voxzogo. U pacientů sledovaných po dobu 2 let po randomizaci zůstalo zlepšení AGV nezměněno.