EU schvaluje společný program Symkevi a Kalydeco pro děti ve věku 6-11 let!

Vertex Pharmaceuticals je světovým lídrem v léčbě cystické fibrózy (CF). Nedávno oznámila, že společnost oznámila, že Evropská komise (EK) schválila expanzi společností Symkevi (tezacaftor / ivacaftor) a Kalydeco(ivakaftor)štítky pro kombinovanou terapii pro léčbu dětí s cystickou fibrózou (CF) ve věku 6-11 let, konkrétně v genu CFTR: (1) pacienti se 2 kopiemi mutace F508del; (2) 1 kopie mutace F508del a 1 kopie 14 mutací, které mohou způsobit reziduální mutaci A aktivity CFTR (P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A → G, S945L, S977F, R1070W, D1152H , 2789+5G → A, 3272-26A → G, 3849+10kbC → T). V Evropě byla kombinovaná léčba přípravků Symkevi a Kalydeco již dříve schválena pro léčbu pacientů s CF ve věku ≥ 12 let, kteří jsou nositeli výše zmíněných mutací.

S tímto nejnovějším schválením poskytne kombinovaná terapie přípravků Symkevi a Kalydeco novou možnost léčby pacientů s CF s homozygotními mutacemi v F508del. U pacientů s jednou kopií mutace F508del a jednou ze 14 reziduálních funkčních mutací poskytne kombinovaná léčba jediný lék k léčbě vnitřní příčiny pacientů s CF v této věkové skupině (ve věku 6-11 let).

Ve Spojených státech kombinace tezacaftor / ivacaftor aivakaftor(prodávaný pod značkou Symdeko) byl schválen v únoru 2018 pro pacienty s CF ve věku ≥ 12 let a byl schválen v červnu 2019 k rozšíření příslušné populace pro 6–11letého dětského pacienta s CF.

Reshma Kewalramani, MD, prezident a generální ředitel společnosti Vertex, uvedl:" Díky tomuto schválení budou mít děti ve věku 6–11 let v Evropě, které jsou nositeli nejběžnější mutace F508del, nový léčebný plán a budou nést určité reziduální funkční mutace. Poprvé budou mít děti plán léčby zaměřený na hlavní příčinu jejich CF. Dnešní schválení nás přivádí blíže ke konečnému cíli poskytovat léky všem pacientům s CF."

Kombinovaná léčba Symkevi a Kalydeco bude okamžitě k dispozici oprávněným pacientům v Německu a brzy bude k dispozici pacientům v zemích, které podepsaly inovativní dlouhodobou dohodu o úhradě se společností Vertex, včetně Velké Británie, Dánska a Irské republiky. Ve všech ostatních zemích bude společnost Vertex úzce spolupracovat s evropskými regulačními agenturami, aby zajistila léčbu vhodných pacientů.

CF je vzácné genetické onemocnění způsobené mutacemi genu CFTR, které způsobují defekty nebo delece funkce proteinu CFTR. Toto onemocnění postihuje přibližně 75 000 lidí v Severní Americe, Evropě a Austrálii. V současné době bylo objeveno asi 2 000 mutací genu CFTR, z nichž mutace F508del je nejčastější příčinou CF, což představuje asi 45% z celkového počtu pacientů. Protein CFTR obvykle reguluje transport iontů v buněčné membráně a genové mutace mohou způsobit destrukci nebo ztrátu funkce proteinového produktu. Když je přerušen transport iontů v buněčné membráně, viskozita hlenového povlaku určitých orgánů bude silnější. Jedním z hlavních rysů tohoto onemocnění je hromadění hustého hlenu v dýchacích cestách, což může způsobit dýchací potíže a opakované infekce, které mohou nakonec vést k úmrtí. Věk je asi 20 let starý.

Některé mutace mohou způsobit, že protein CFTR nebude v buňce normálně zpracován nebo složen a obvykle se nemůže dostat na povrch buňky. Farmaceutickými přísadami Symdeko&# 39 jsou tezakaftor a ivacaftor, z nichž tezakaftor si klade za cíl vyřešit defekty v transportu a zpracování mutantního proteinu CFTR tak, aby se mohl dostat na povrch buněk; ivacaftor může prodloužit dobu, po kterou zůstává proteinový kanál CFTR otevřený na buněčné membráně, a dále zlepšit jeho funkci.

Od této chvíle Vertex uvedl 4 léky CF: Kalydeco (ivakaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor), Symdeko (tezacaftor / ivacaftor a ivacaftor), Trikafta / Kaftrio (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor a ivacaftor), první 3 léky Může léčit asi 40 000 pacientů po celém světě, což představuje asi 50% všech CF pacienti. Nově schválená trojitá terapie Trikafta / Kaftrio může rozšířit rozsah léčby na 90% pacientů s CF po celém světě.

V červnu letošního roku agentura pro hodnocení farmaceutického trhu EvaluatePhamra vydala zprávu předpovídající, že Trikafta / Kaftrio se v roce 2026 stane jedním z nejprodávanějších TOP 10 léků na světě&# 39 s tržbami 8,739 miliard amerických dolarů a úžasnou směsí roční míra růstu v letech 2019--2026. 54,3%.