První orální selektivní doplněk Inhibitor receptoru C5a Avacopan vstupuje do hodnocení v EU!

Vifor Fresenius Medical Kidney Medicine Company (VFMCRP), dceřiná společnost Vifor Pharmaceuticals, a ChemoCentryx nedávno oznámily, že Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) přijala žádost o registraci (MAA) pro avacopan (CCX168), která se používá k léčbě antineutrofilů Proti -neutrofilní cytoplazmatické protilátky (ANCA) související s vaskulitidou (granulomatóza s polyangiitidou [GPA] a mikroskopickou polyangiitidou [MPA]), což je vzácné a závažné autoimunitní onemocnění , existuje velmi neuspokojená lékařská poptávka po cílené léčbě.

Pokud bude schválen, avacopan se stane prvním perorálním, selektivním doplňkem 5a receptoru (C5aR) inhibitor pro léčbu vaskulitidy související s ANCA. Údaje z globální klíčové klinické studie ADVOCATE ve fázi 3 ukázaly, že ve srovnání s léčbou prednisonem měla léčebná skupina s avakopanem statistickou výhodu v trvalé remisi v týdnu 52. V této studii byla ve srovnání s léčbou prednisonem významně snížena toxicita glukokortikoidů ve skupině léčené avakotem, výrazně se zlepšila funkce ledvin a výrazně se zlepšily také ukazatele kvality života související se zdravím.

Avacopan chemická struktura

EMA přezkoumá žádosti o avacopan v souladu s centralizovaným procesem registrace. Bude-li schválen, bude avacopan oprávněn prodávat ve všech členských státech EU, jakož i na Islandu, v Lichtenštejnsku a Norsku. VFMCRP očekává, že avacopan bude schválen ve druhé polovině roku 2021.

Avacopan je perorální malá molekula a selektivní inhibitor komplementového C5a receptoru C5aR1. Přesným blokováním receptorů pro prozánětlivý fragment komplementu C5a (C5aR) přítomný na povrchu destruktivních zánětlivých buněk, jako jsou neutrofily, může avacopan zabránit schopnosti těchto buněk poškodit aktivaci C5a, což je krevní céva ANCA Hnací faktory zánětu. Cílem léčby přípravkem Avacopan je účinně kontrolovat proces zánětlivé vaskulitidy, zabránit opakování a snížit riziko poškození souvisejícího s léčbou. Kromě toho avacopan pouze selektivně inhibuje C5aR1, aby cesta C5a I fungovala normálně prostřednictvím receptoru C5L2.

V současné době, ChemiCentryx je také vyvíjí avacopan pro léčbu pacientů s C3 glomerulární onemocnění (C3G) a hidradenitis suppurativa (HS). Dříve, AMERICKÁ FDA udělila avacopan označení pro vzácná onemocnění pro léčbu ANCA související vaskulitida, C3G, a atypický hemolytický uremický syndrom (aHUS). V Evropské unii udělila EMA avacopan označení léčivého přípravku pro vzácná onemocnění pro léčbu C3G a dva typy anca vaskulitidy: granulomatóza s polyangiitidou (GPA) a mikroskopickou polyangiitidou (MPA).