AMERICKÁ FDA schvaluje Palynziq Label Update: Maximální dávka se zvyšuje na 60mg!

BioMarin je globální biotechnologická společnost zabývající se vývojem a komercializací inovativních terapií pro léčbu pacientů se závažnými a život ohrožujícími vzácnými a ultravzácnými genetickými onemocněními. Nedávno společnost oznámila, že Americký úřad pro potraviny a léčiva (FDA) schválil doplňkovou žádost o licenci na biologický produkt (sBLA), která umožní injekci Palynziq (pegvaliase-pqpz) k léčbě dospělých pacientů s fenylketonurií (PKU) Dávka byla zvýšena na 60 mg. Dříve byla maximální přípustná dávka léku 40 mg. Ve studii PRISM fáze III vyžadovalo 19 % pacientů dávku 60 mg, aby adekvátně reagovali na léčbu přípravkem Palynziq.

Rozšíření štítku Palynziq zahrnuje: (1) Byly přidány dlouhodobé údaje o účinnosti, což dokazuje, že fenylalanin (Phe) byl nepřetržitě snižován po dobu 3 let; (2) Údaje za 6 let dále podporují dobrou bezpečnost. Palynziqova etiketa léku byla aktualizována: S přihlédnutím k toleranci pacienta vůči palynziqovi a příjmu bílkovin v potravě mohou individuální udržovací dávky dosáhnout kontroly krve Phe (koncentrace Phe v krvi je menší nebo rovna 600μmol/L).

Palynziq je pegylovaná rekombinantní fenylalanární amoniaková lyáza (PAL). Jedná se o první a jedinou enzymovou substituční terapii PKU, která se zaměřuje na základní příčinu PKU tím, že pomáhá tělu rozkládat Phe. Ve Spojených státech, Palynziq byl schválen FDA v květnu 2018. Je indikován pro použití u dospělých pacientů s PKU, jejichž koncentrace Phe v krvi přesahuje 600 μmol/l při současném řízení, aby se snížila koncentrace Phe v krvi.

Palynziq je BioMarin je druhý lék schválený k léčbě PKU. Společnost také nedávno oznámila, že PKU genová terapie BMN307 globální Phearless fáze 1 / 2 studie dala prvnímu účastníkovi léčbu drogové závislosti, která má potenciál stát se třetí PKU terapie společnosti. BMN307 získal status fast track (FTD) ve Spojených státech a status léčivého na vzácná onemocnění (ODD) ve Spojených státech a Evropské unii.

Tato dlouhodobá aktualizace údajů o etiketách je založena na údajích o účinnosti tříleté otevřené prodloužené studie. Studie prokázala, že u 86 pacientů, kteří dostávali léčbu přípravkem Palynziq po dobu nejméně 2 let, v dvouletém časovém okamžiku: dvě třetiny (66 %) pacientů mělo hladiny Phe v krvi ≤360μmol/L, v souladu s Americkou společností pro lékařskou genetiku a genomiku (ACMG) doporučuje cíl Phe v pokynech, 50% pacientů má hladiny Phe v krvi ≤120μmol/L. Ze 77 pacientů léčených po dobu nejméně 3 let bylo 58 (75 %), 51 (66 %), 37 (48 %) hladiny Phe v krvi byly nižší nebo rovné 600, 360, 120 μmol v 3letém časovém bodě. /l. Další údaje o bezpečnosti s následným sledováním po dobu delší než 6 let jsou v souladu s předchozími údaji společnosti Palynziq o bezpečnosti a nemají nic společného s dávkou.

Jean-Jacques Bienaimé, předseda představenstva a generální ředitel společnosti Biomarin, řekl: "BioMarin je potěšen, že FDA uznala význam poskytování dalších možností dávkování pro pacienty SKU. V souladu s evropskou značkou, Palynziq v současné době používá až 60mg ve Spojených státech. Biomarin Zavázali jsme se poskytovat smysluplné nové možnosti léčby pro skupinu PKU. Na základě více než 15 let výzkumu a vývoje jsme zahájili první dvě terapie PKU. Budeme i nadále pracovat na další pochopení účinnosti a bezpečnosti naší PKU terapie pro pacienty Sex."

PKU je vzácné genetické onemocnění, které se projevuje při narození a má řadu kumulativních toxických účinků na mozek. Je charakterizována jeho neschopnost rozložit fenylalanin (Phe), což je aminokyselina nacházející se v různých bílkovinách. . Pokud se neléčí, vysoké hladiny Phe bude toxický pro mozek, a může způsobit vážné neurologické a neuropsychiatrické problémy, vliv na myšlení lidí, pocit, a chování, a může způsobit deprese, úzkost, a poruchy chování, které ovlivňují kvalitu života . Vzhledem k závažnosti těchto příznaků jsou v mnoha zemích děti při narození vyšetřeny, aby se zajistilo, že jsou diagnostikovány a léčeny brzy, aby se zabránilo mentálnímu postižení a dalším komplikacím. PKU pacienti potřebují celoživotní řízení, včetně dodržování náročné a restriktivní denní lékařské potraviny a vzorce potravin, aby se zabránilo příjmu Phe přítomen ve většině potravin.