Americká FDA udělila ALK-001 (C20-D3-Vitamin A) certifikaci průlomové terapie!

Alkeus Pharmaceuticals nedávno oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil ALK-001 (C20-D3-vitamin A) označení průlomové terapie (BTD) pro léčbu Stargardtovy choroby (STGD). Stojí za zmínku, že ALK-001 je jediný lék schválený pro léčbu STARGARDovy choroby BTD. V současné době neexistuje schválená léčba Stargardovy choroby. Dříve FDA udělila označení ALK-001 Orphan Drug Designation (ODD).

BTD je nový kanál pro kontrolu léčiv FDA, jehož cílem je urychlit vývoj a přezkum nových léků pro léčbu závažných nebo život ohrožujících onemocnění a existují předběžné klinické důkazy, že ve srovnání se stávajícími léky na léčbu nové léky, které mohou podstatně zlepšit stav onemocnění. Léky získané BTD mohou získat bližší pokyny, včetně vyšších úředníků FDA během výzkumu a vývoje, a jsou způsobilé pro průběžné přezkoumání a potenciální prioritní přezkum během přezkumu, aby se zajistilo, že pacientům budou v co nejkratší době poskytnuty nové možnosti léčby.

ALK-001 (C20-D3-Vitamin A) je chemicky modifikovaný vitamín A používaný k léčbě různých degenerativních onemocnění sítiny. Lék se užívá jednou denně a klinické údaje ukazují, že ALK-001 může bezpečně oddálit progresi Stargardovy choroby při zachování normálního zrakového oběhu.

Stargardova choroba je progresivní dědičné degenerativní onemocnění sítiny, které může způsobit nevratnou ztrátu zraku a slepotu. Jedná se o vzácné a závažné onemocnění. Příznaky obvykle začínají v dětství nebo dospívání. Téměř každý pacient s diagnózou této nemoci bude právně slepý.

FDA udělila BTD ALK-001 na základě přezkoumání údajů z dvojitě zaslepené randomizované placebem kontrolované klinické studie fáze 2. Očekává se, že údaje z této studie a dalších probíhajících studií budou zveřejněny později v tomto roce.

Kromě Stargerovy choroby probíhají také klinické studie ALK-001 pro léčbu pacientů se suchou věkem související makulární degenerací (AMD). Ve Spojených státech je AMD hlavní příčinou nepředvídatelné slepoty.

Dr. Leonide Saad, generální ředitel Alkeus Pharmaceuticals, řekl: "Dosažení označení průlomové terapie je transformačním milníkem v oblasti Stargardovy choroby. Výsledky našeho klinického hodnocení fáze 2 jsou regulačním podáním pro ALK-001 pro léčbu Stargardovy choroby. A schválení poskytuje silný základ. Těšíme se na spolupráci s FDA a dalšími regulačními agenturami, abychom mohli co nejdříve přinést ALK-001 pacientům."