Tyvaso DPI (Treprostinil, inhalátor suchého prášku) byl zamítnut americkým FDA!

United Therapeutics nedávno oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) vydal kompletní dopis s odpovědí (CRL) na žádost o nové léčivo (NDA) pro Tyvaso DPI (inhalačnítreprostinil) inhalátory na suchý prášek. , Odmítl schválit Tyvaso DPI: používá se k léčbě plicní arteriální hypertenze (PAH) a plicní hypertenze související s intersticiálním plicním onemocněním (PH-ILD) ke zlepšení stavu pacientů' výkonová kapacita.

Stojí za zmínku, že když United Therapeutics dříve předložila Tyvaso DPI NDA, předložila také Priority Review Voucher (PRV), aby se urychlil cyklus hodnocení FDA'

V CRL uvedla FDA pouze jednu závadu, která bránila schválení Tyvaso DPI. Závada souvisí s problémem veřejné kontroly v zařízení třetí strany, které provádí analýzu a testovánítreprostinilAPI. Kromě toho americký FDA nezmínil žádné závady nebo problémy související s Tyvaso DPI (včetně souvisejícího vybavení) vyráběným, testovaným a baleným v továrně MannKind' Všechny ostatní požadavky agentury byly vyřešeny.

Návrh štítku Tyvaso DPI revidovaný FDA obsahuje stejné indikace jako Tyvaso® (treprostinil) inhalační roztok pro PAH a PH-ILD pro zlepšení zátěžové kapacity a neobsahuje žádné kontraindikace ani varování týkající se černé skříňky.

Dr. Martine Rothblatt, předseda představenstva a generální ředitel společnosti Combination Therapeutics, řekl:&„Jsme velmi potěšeni zpětnou vazbou FDA' na štítek, což nám nakonec umožní přinést Tyvaso DPI tisícům pacientů v nouzi. Věříme, že je přiložena úplná odpověď. Jediná navrhovaná závada bude rychle vyřešena a Tyvaso DPI bude schváleno v létě 2022 (pokud ne dříve). Lék bude průlomem v léčbě pacientů s PAH a PH-ILD."

Chemická struktura treprostinilu

Tyvaso DPI je nová generace suchého prášku přípravku Tyvaso (treprostinilinhalační roztok), od kterého se očekává, že poskytne pohodlnější způsob podávání než tradiční atomizovaná terapie Tyvaso.

Inhalační roztok Tyvaso byl poprvé schválen FDA v červenci 2009 pro léčbu pacientů s plicní hypertenzí (PAH, WHO skupina 1) a pro zlepšení zátěžové kapacity. V dubnu tohoto roku schválila FDA druhou indikaci Tyvaso' pro léčbu pacientů s plicní hypertenzí související s intersticiálním plicním onemocněním (PH-ILD; WHO skupina 3) ke zlepšení výkonu při cvičení.

Za zmínku stojí, že Tyvaso je první a jediná schválená léčba PH-ILD ve Spojených státech amerických, což znamená milník v oblasti PH-ILD. PH-ILD je závažné život ohrožující onemocnění. V klíčové studii INCREASE léčba Tyvaso významně zlepšila zátěžovou kapacitu pacienta'

Treprostinil je syntetické napodobeniny prostacyklinu, které působí hlavně přímou dilatací plicních a systémových tepen a inhibicí agregace krevních destiček.

Společnost Combination Therapeutics uvedla na trh řadu lékových forem protreprostinilvčetně: Tyvaso (inhalační roztok), Orenitram (tablety s postupným uvolňováním) a Remodulin (injekce). V současné době United Therapeutics také vyvíjí suchý prášek Tyvaso DPI, což je receptura suchého prášku nové generace Tyvaso'.

New Drug Application (NDA) Tyvaso DPI's obsahuje data ze studie BREEZE. Výsledky oznámené letos v lednu ukázaly, že studie dosáhla primárního cíle. Údaje prokázaly bezpečnost a snášenlivost pacientů s PAH přecházejících z Tyvaso (treprostinil) inhalační roztok do Tyvaso DPI. Kromě toho farmakokinetické (PK) studie provedené na zdravých dobrovolnících ukázaly, že expoziční ekvivalenty Treprostinilu mezi Tyvaso DPI a inhalačními roztoky Tyvaso jsou srovnatelné.

Očekává se, že pokud bude Tyvaso DPI schválen, učiní významný pokrok v léčbě inhalačního Treprostinilu, který poskytuje výhodu pohodlného podávání ve srovnání se stávajícím inhalačním roztokem Tyvaso.